特瑞普利单抗联合化疗一线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效果分析

目的 评价特瑞普利单抗联合化疗方案对比单纯化疗方案一线治疗晚期或转移性食管鳞癌患者的经济性。方法 从中国卫生体系的角度出发构建Markov模型,对特瑞普利单抗联合化疗方案对比单纯化疗方案一线治疗晚期或转移性食管鳞癌进行成本-效果分析。循环周期为1个月,模拟时限为10年,生存数据来源于JUPITER-06研究,成本和效用数据来源于药智网和文献,均采用5%的贴现率。通过比较模型产出的增量成本-效果比(ICER)与我国意愿支付(WTP)阈值,判断治疗方案的经济性。为验证模型的不确定性,进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析结果表明,相较于单纯化疗方案,特瑞普利单抗联合化疗方案的ICER为71 723.65元/QALY,低于1倍我国人均国内生产总值(GDP)。敏感性分析结果表明,基础分析的结果较为稳健。结论 从中国卫生体系角度出发,当WTP阈值为1～3倍我国人均GDP时,特瑞普利单抗联合化疗方案是一种具有经济学优势的治疗方案。     

斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的成本-效果分析

目的 从中国卫生体系角度评估斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的经济性。方法 构建三状态分区生存模型进行成本-效果分析。临床数据来源于ASTRUM-007临床试验，成本和效用等参数信息来自相关网站或已发表的文献，以质量调整生命年（QALYs）为产出指标计算斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗治疗食管鳞状细胞癌的增量成本-效果比（ICER），并与3倍我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值进行比较，以判断方案的经济性；采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析评估模型的稳健性；并探讨该方案应用于程序性死亡受体-配体1联合阳性分数（PD-L1 CPS）≥10分的亚组患者和方案在慈善赠药情境下的经济性。结果 在晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者和PD-L1 CPS≥10分的亚组患者中，与安慰剂联合化疗相比，斯鲁利单抗联合化疗可以改善患者健康结果，但成本有所增加，ICER分别为599 623.64元/QALY和629 121.57元/QALY，因此斯鲁利单抗联合化疗方案不具有经济性。单因素敏感性分析表明，斯鲁利单抗的成本对ICER的影响较大；概率敏感性分析表明，基础分析结果较为稳健。情境分...     

曲妥珠单抗联合化疗治疗HER-2阳性晚期胃癌的成本-效果分析

目的 从卫生体系角度出发,评价曲妥珠单抗联合化疗对比单纯化疗治疗HER-2阳性晚期胃癌的成本效果。方法 参考1项Ⅲ期临床试验数据（ToGA研究）构建分区生存模型,通过拟合最佳参数来外推生存曲线模拟患者终生,以质量调整生命年（QALY）来计算增量成本-效果比（ICER）,通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示：曲妥珠单抗联合化疗较单纯化疗增加0.19 QALY的同时,需增加成本65 352.42元,大于支付意愿阈值（WTP）。单因素敏感性分析显示：对模型最敏感的3个因素为：无进展生存期（PFS）和进展期（PD）的效用值和曲妥珠单抗的成本。概率敏感性分析显示：当WTP＜320 000.00元时,曲妥珠单抗联合化疗组具有经济性的概率低于45.6%。结论 曲妥珠单抗联合化疗方案治疗HER-2阳性晚期胃癌目前不具有经济性。     

替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的成本-效果分析

目的 评价替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性。方法 从我国卫生体系角度出发,利用RATIONALE-305试验和相关文献数据建立分区生存模型,循环周期为3周,模拟时限为10年,贴现率为5%。以质量调整生命年（QALYs）为健康产出指标,评价替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析结果显示,与安慰剂联合化疗相比,替雷利珠单抗联合化疗方案可使患者多获得0.268 QALYs,但治疗成本会增加70 404.81元,增量成本-效果比（ICER）为262 431.62元/QALY,低于3倍2023年我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值（268 074元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存效用值和替雷利珠单抗药品成本对ICER值的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,替雷利珠单抗具有经济性的概率为53.3%。结论 当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,与安慰剂联合化疗方...     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效果分析

目的:从中国卫生服务体系的角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗与安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效果。方法:基于一项针对中国局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者的Ⅲ期随机双盲对照临床试验来构建分区生存模型,模拟患者终身的质量调整生命年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析来检验模型的不确定性。结果:基础分析结果显示,卡瑞利珠单抗组患者比安慰剂组患者多获得0.162个QALYs的同时,多花费33383.57元,增量成本效果比值为205072.47元/QALY,小于3倍人均GDP;单因素敏感性分析显示对模型最敏感的三个因素分别是PFS效用状态、卡瑞利珠单抗成本和效用贴现率;概率敏感性分析显示,当意愿支付数值大于3倍人均GDP时,卡瑞利珠单抗对比化疗方案为更具成本效果的概率为88.6%。结论:从中国卫生服务体系的角度来看,卡瑞利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌是一种有经济效益的选择。     

卡瑞利珠单抗联合化疗方案治疗复发或转移性鼻咽癌的成本效果分析

目的 评价卡瑞利珠单抗联合化疗方案一线治疗复发或转移性鼻咽癌的经济性。方法 构建分区生存模型,模拟患者的质量调整生命年（QALY）和增量成本效果比（ICER）,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来检验模型的不确定性。结果 基础分析结果显示,相较于传统安慰剂联合化疗方案,使用卡瑞利珠单抗联合化疗方案一线治疗复发或转移性鼻咽癌的 ICER为 91 570.87元/QALY,远低于我国 3倍人均 GDP;单因素敏感性分析显示对模型结果影响程度最大的3个因素分别是无进展生存状态（PFS）的效用值、卡瑞利珠单抗成本及疾病进展后成本;概率敏感性分析显示,当意愿支付值大于15万元,卡瑞利珠单抗对比安慰剂联合顺铂和吉西他滨（GP方案）更具经济性的概率为100%;情境分析验证了基础分析的稳健性。结论 在我国3倍人均GDP的意愿支付值下,使用卡瑞利珠单抗联合GP方案一线治疗复发或转移性鼻咽癌更具经济性。     

卡瑞利珠单抗联合卡铂和培美曲塞一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的成本-效果分析

目的 在2020年新版医保目录执行后癌症免疫治疗类药品降价的背景下，从卫生体系的角度，研究获批一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌适应证的卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）与化疗药品单独使用的成本-效果，评估降价后药品的经济性。方法 基于一项在中国患者人群内开展的临床试验（CameL），通过建立分区生存模型，评价卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品在治疗时所产生的增量成本效果，并对主要参数进行确定敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗药品相对于单纯使用化疗药品的增量成本效果比为164 271.19元/QALY，降至3倍中国人均GDP（217 341元）的意愿支付阈值以内。确定敏感性分析显示，与卡瑞利珠单抗联合使用的化疗药物的成本是增量成本效果比的主要影响因素之一；概率敏感性分析显示，当意愿支付阈值为3倍人均GDP时，卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品具有成本效果的概率为82.0%。结论 对于晚期非鳞状非小细胞肺癌的患者，一线使用卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）具有成本效果优势。     

替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的 评价替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的经济性，为临床合理用药提供参考。方法从我国卫生体系角度出发，基于RATIONALE-302研究数据构建三状态分区生存模型，模拟时限为10年，循环周期为1个月。采用成本-效用分析法，以质量调整生命年（QALY）作为效用指标并计算增量成本-效果比（ICER），比较替雷利珠单抗单药方案相对于化疗方案二线治疗晚期或转移性ESCC的经济性。采用敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示，相对于化疗组，替雷利珠单抗组患者的人均增量成本为35 025.32元，人均增量效果为2.71 QALYs,ICER为12 892.31元/QALY，远低于以3倍2021年我国人均国内生产总值（GDP）即242 928元作为的意愿支付（WTP）阈值。单因素敏感性分析结果显示，阿帕替尼成本、疾病进展状态效用值和化疗组不良反应处理成本等参数对ICER值的影响较大，但这些参数均不能导致基础分析结果翻转。概率敏感性分析结果显示，当WTP阈值大于80 000元/QALY时，替雷利珠单抗单药方案具有经济性的概率为100%。情境...     

基于Markov模型的卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘要：目的:从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的经济性,为相关卫生决策提供依据。方法:根据疾病发展进程建立Markov模型,以质量调整生命年（QALY）作为健康效果指标计算增量成本-效果比（ICER）。生存数据来自一项多中心随机对照开放的Ⅲ期临床试验NCT03134872,成本数据来自中标价格,健康效果数据源于已发表文献。对关键参数进行确定型敏感性分析和概率敏感性分析。结果:基础分析结果表明,卡瑞利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗的ICER为90 393.77元/QALY,介于人均国内生产总值（GDP）和3倍人均GDP之间。确定型敏感性分析显示无疾病进展状态阶段的效果值、贴现值以及补救性化疗的成本对ICER有较大影响。概率敏感度分析结果表明意愿支付值（WTP）为3倍人均GDP值（217 341元）时具有成本-效果的概率为100%,若WTP为人均GDP值时具有成本-效果的概率较低。结论:与单纯化疗相比,卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状NSCLC更具成本-效果优势。     

信迪利单抗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本-效用分析

摘要：目的:从我国卫生服务体系的角度出发,评价信迪利单抗联合化疗（吉西他滨和卡铂或顺铂）方案与化疗药品单独使用方案用于一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）的成本-效用。方法:基于一项在中国患者人群中开展的Ⅲ期临床试验（ORIENT-12）,构建分区生存模型,评价信迪利单抗联合化疗的试验组相对于单独使用化疗药品的对照组治疗时所产生的增量成本-效用比（ICUR）,并且对参数的不确定性进行敏感性分析。结果:基础分析结果显示,试验组患者比单独化疗组患者多获得0.18个质量调整生命年（QALYs）的同时,增加了9 986元成本,ICUR为56 183元/QALY,低于我国的意愿支付（WTP）阈值;单因素敏感性分析显示对ICUR影响最大的3个因素分别为无进展状态效用值、进展状态效用值、信迪利单抗的价格;概率敏感性分析显示,当WTP阈值为3倍人均国内生产总值（GDP）时,信迪利单抗联合化疗方案相较于单独化疗方案具有经济性的概率为93.8%。结论:对于一线治疗晚期sqNSCLC,信迪利单抗联合化疗的方案更具有成本-效用优势。     

阿替利珠单抗联合标准化疗方案治疗广泛期小细胞肺癌的成本-效用分析

目的:从卫生体系角度评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案对比单用化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的经济性.方法:参考一项Ⅲ期临床试验数据(IMpower133研究)及其他文献数据构建ES-SCLC患者分区生存模型,评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案(依托泊苷+卡铂)对比单纯化疗方案(依托泊苷+卡铂)一线治疗...     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评价帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛(PTD)方案相比曲妥珠单抗联合多西他赛(TD)方案一线治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性转移性乳腺癌的经济性。方法从我国卫生体系角度出发,利用CLEOPATRA临床试验披露的生存数据和相关文献数据构建分区生存模型,模型模拟时限设为20年,循环周期为3周,贴现率为5%。模型的产出指标包括两种治疗方案的成本及质量调整生命年(QALYs)。意愿支付(WTP)阈值设为2020年我国1~3倍人均国内生产总值(GDP),即72000~216000元/QALY。采用单因素敏感性分析及概率敏感性分析评价模型参数变化对结果稳健性的影响。结果基础分析结果显示,在20年的模拟时限内,PTD方案较TD方案可带来更高的健康获益(3.28 QALYs vs.2.50 QALYs),但总成本更高(1219376.83元vs.784007.84元);与TD方案相比,PTD方案的增量成本-效果比为554625.46元/QALY,超过WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,疾病无进展生存状态的效用值对结果的影响最大。概率敏感性分析结果显示,使用我国2020年3倍人均GDP作为WTP阈值时,PTD方案具有经济性的概率为1%;当WTP阈值升至550000元/QALY时,PTD方案具有经济性的概率可达50%。结论与TD方案相比,PTD方案一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。     

Erlotinib monotherapy for the maintenance treatment of non-small cell lung cancer after previous platinum-containing chemotherapy: a NICE single technology appraisal

The UK National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) invited the manufacturer of erlotinib (Roche) to submit evidence for the clinical and cost effectiveness of erlotinib as monotherapy for the maintenance treatment of patients with non-small cell lung cancer (NSCLC) and stable disease following previous treatment with four cycles of platinum-containing therapy. The Liverpool Reviews and Implementation Group (LRiG) at the University of Liverpool was commissioned to act as the Evidence Review Group (ERG) for this appraisal. The ERG reviewed the clinical- and cost-effectiveness evidence in two stages and in accordance with the decision problem defined by NICE. The analysis of the submitted models assessed the appropriateness of the approach taken by the manufacturer in modelling the decision problem. Analysis also included reliability of model implementation and the extent of conformity to published standards and prevailing norms of practice within the health economics modelling community. Particular attention was paid to issues likely to have substantial impact on the base-case cost-effectiveness results. Clinical evidence was derived from a multi-centre, double-blind, randomized, phase III study designed to address the overall population of NSCLC patients. Outcomes included progression-free survival (PFS) and overall survival (OS). The recruited population was mainly from outside of Western Europe and no patients in the pivotal trial had received pemetrexed as a first-line therapy, which is now accepted clinical practice in the UK. The evidence considered in this article includes only the population for whom marketing authorizations has been received--that is, patients with stable disease following first-line therapy. The trial reported a small but statistically significant increase in both PFS and OS in patients with stable disease receiving erlotinib compared with placebo. However, no significant difference was identified in OS when patients with non-squamous disease and stable disease were considered as a subgroup. The economic evidence was focussed on the ERG's assessment of three economic models that related to patients with stable disease and compared erlotinib with placebo in the squamous and non-squamous populations and erlotinib with pemetrexed in the non-squamous population. The incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) reported by the manufacturer were ￡39,936 per QALY gained (stable disease, all); ￡35,491 per QALY gained (stable disease, squamous); and ￡40,020 per QALY gained (stable disease, non-squamous). In comparison with pemetrexed, in the cases where erlotinib was considered to be superior or equivalent, erlotinib dominated. In the cases where erlotinib was considered to be slightly inferior, then the ICERs ranged between ￡91,789 and ￡511,351 per QALY gained; these ICERs appear in the south-west corner of a cost-effectiveness plane, i.e. erlotinib is cheaper but less effective than pemetrexed. The ERG recalculated the base-case cost-effectiveness results in the manufacturer's submission, considering nine key areas where corrections and/or adjustments were required, related to time horizon, discounting logic, costs of erlotinib and pemetrexed, cost of second-line chemotherapy, unit costs, utility values, PFS and OS. This resulted in ERG-revised ICERs for the stable disease squamous population of ￡44,812 per QALY gained, in the stable disease non-squamous population of ￡68,120 per QALY gained, and, when erlotinib was compared with pemetrexed, the result was ￡84,029 per QALY gained. All values were above NICE's perceived willingness-to-pay threshold. After the second Appraisal Committee meeting, the Committee did not recommend the use of erlotinib in this patient population.     

酪氨酸激酶抑制剂(吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼和奥希替尼)一线治疗表皮生长因子受体突变的晚期非小细胞肺癌的成本-效果分析

吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼和奥希替尼已被推荐为表皮生长因子受体突变的晚期非小细胞肺癌的一线治疗药物,但同时比较这四种酪氨酸激酶抑制剂在中国的经济性目前尚无研究.本研究旨在评价吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼和奥希替尼一线治疗表皮生长因子受体突变的晚期非小细胞肺癌的成本-效果性.通过构建马尔科夫模型,从中国医疗系统角度评价...     

基于ADRB2基因检测的汉族COPD患者使用干粉吸入剂治疗的成本效果分析

目的 对COPD患者使用干粉吸入剂（dry powder inhalers,DPIs）治疗前是否进行ADRB2基因检测进行成本-效果分析,为基于药物基因组学选用药品提供经济学参考。方法 从全社会角度出发,构建决策树模型,基于ADRB2基因检测对汉族COPD患者进行DPIs治疗的医疗成本和效果进行计算,采用成本-效果分析方法评价其经济性,并进行敏感性分析。结果 成本-效果分析结果显示,应用DPIs前进行ADRB2基因检测的治疗策略（ADRB2 testing,AT）的期望总成本为12 170.78元,期望质量调整生命年（quality-adjusted life years,QALY）为0.411 8,成本效果比（cost-effectiveness ratio,CER）为29 555.08元/QALY;未进行基因检测（no testing,NT）的治疗策略期望总成本为11 711.01元,期望QALY为0.407 8,CER为28 717.53元/QALY。2种治疗策略的增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio,ICER）为114 942.96,低于本研究的意愿支付水平（2017年我国人均GDP的3倍,即177 785.28元）,说明AT方案具有经济性。单因素敏感性分析表明,ADRB2基因检测价格、ADRB2基因多态性对ICER结果影响较大;概率敏感性分析表明,2种治疗策略相比,AT方案具有一定经济性,但优越性相对不明显。结论 在意愿支付水平内,AT方案是经济学可以接受的方案,但敏感性分析结果尚不能确定哪一种方案为最优方案。     

A cost-utility analysis of losartan versus atenolol in the treatment of hypertension with left ventricular hypertrophy

INTRODUCTION: The LIFE (Losartan Intervention For Endpoint reduction in hypertension) study demonstrated a 13% relative risk reduction in the primary composite endpoint (myocardial infarction, stroke or death) for patients with hypertension and electrocardiographically diagnosed left ventricular hypertrophy (LVH) treated with losartan compared with atenolol. Losartan recipients also had a 25% relative risk reduction for stroke compared with atenolol recipients. Incorporating the results found in the LIFE study into an economic model, an incremental cost-effectiveness analysis was performed comparing losartan with atenolol in the treatment of 67-year old patients with hypertension and LVH. METHODS: A Markov state transition model, based on published results of the LIFE trial (mean follow-up of 4.8 years), was utilised to extrapolate the outcomes observed in this trial to the patients' lifetime. Utility estimates for the associated health states were obtained from various published sources. Lifetime treatment costs were calculated adopting a societal perspective. Both costs and benefits were discounted and incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) were estimated. One-way and probabilistic sensitivity analyses were performed. RESULTS: The estimated ICER for losartan versus atenolol was 1337 Canadian dollars per QALY gained (1 Canadian dollar =0.75 US dollars, 2002 values). This ICER was robust to extensive sensitivity analysis, demonstrating a 95% probability that the ICER would be <20,000 Canadian dollars per QALY gained. CONCLUSION: From a Canadian societal perspective, losartan appears to be a cost-effective alternative to atenolol in patients with hypertension and LVH. The estimated ICERs, including the sensitivity analyses, were within the range of cost-effectiveness ratios for various currently funded interventions and drugs in developed countries.