我国罕见病用药市场保障政策研究

2012年1月,《国家药品安全“十二五”规划》正式将罕见病用药(即罕用药)的研发和生产纳入国家药品规划范畴.而由于罕用药自身的特殊供求关系,市场调节并不能有效起到促进该产业发展的作用,因此罕用药市场保障政策的建立和完善至关重要.本文从罕用药市场保障政策的必要性入手,分析我国目前的罕用药市场保障政策体系,并重点对我国目前的罕用药市场准入政策、数据保护政策和医疗保险政策的现状、不足和发展加以研究.     

美国和欧盟的罕用药研发激励政策对比研究与启示

目的:为构建和完善我国的罕用药研发激励政策提供参考和建议。方法:从罕用药的立法沿革、研发罕用药的激励措施与效果方面对美国和欧盟的罕用药研发激励政策进行对比,并为我国完善相关政策提供建议。结果与结论:美国与欧盟的罕用药激励政策分别始于1983年美国《罕用药法案》与1999年欧盟《罕用药管理规范》,之后通过不断完善,形成了较为完备的体系。美国与欧盟在罕用药的认定标准、认定程序、具体激励措施(研发资助、税收减免、费用减免、微型与中小企业额外激励、市场独占、特殊审批程序)等方面有所差异,如在费用减免方面,美国对处方申请费用、生产费用和药物确认费用进行减免,而欧盟对协议帮助费用、初始和后续要求费用,审批前的检查费用和首次上市申请费用依类型按一定比例进行减免。罕用药激励政策推行后,其资格认定数量及上市数量大幅增加、微型与中小型企业成为罕用药研发的生力军、研发投资涵盖各类疾病治疗领域、罕用药研发成为药物创新和生物技术发展的主要方向。我国应该尽快确定罕用药研发激励的相关立法、设立罕用药的资格认定、从多方面入手完善罕用药研发激励具体措施,同时加强与其他国家在罕用药资格认定和研发激励方面的合作。     

欧盟罕用药管理的成就与经验及其对中国的启示

目的提出我国罕用药制度的建议。方法制度比较分析。结果欧盟通过颁布《罕用药管理规定》以促进罕用药的研发、投产和上市,取得了较为显著的成绩。这得益于欧盟在管理罕用药领域内采取各项行之有效的政策措施,主要体现在夯实主要立法基础、增强制度可操作性、完善特别审批程序以及大力资助研发投入等方面。这些举措给中国未来罕用药管理政策的制定和完善提供了丰富而又宝贵的经验。结论我国需要建立罕用药管理制度、完善特殊审批制度、促进罕用药基础研究的成果向应用领域转化。     

中美罕用药特殊注册审评制度的比较研究

2009年1月,我国正式颁布了《新药注册特殊审批管理规定》,首次明确对治疗罕用药实行加快审批.但是该规定缺少实施细则.美国是世界上第—个对罕用药审评立法的国家,经过近30年的发展,该法律体系已基本健全,并取得较好的效果.本文从分析中美罕用药审评现状入手,通过制度比较和绩效评价,分析中美罕用药的特殊注册审批程序,并对中国完善罕用药特殊审批政策提出建议.     

罕用药新品种开发及临床评价

我国罕用药的研发近年逐步引起关注,目前我国对于罕见病的研究以及罕用药的开发主要参照国际发达因家的经验.本义简要回顾美国等发达国家鼓励罕用药开发的相关政策,重点介绍近期上市的儿种罕用药新品种及其临床评价.     

罕用药独占制度研究

目的提出我国应针对目前罕用药存在的问题,借鉴国外的成功经验,建立相应制度的建议。方法全面地研究了各国对罕用药独占的认定和相关辅助措施,以及推行罕用药独占制度取得的成效,分析了我国建立罕用药独占制度的必要性及需要解决的问题。结果与结论美国和欧盟等国家已建立了较为完善的罕用药独占制度,并已发挥显著作用。其成功经验非常值得我国借鉴。     

罕用药可及性的国际对比研究

目的：为完善提高中国军用药的可及性提供思路和参考。方法：分析罕用药可及性的影响因素,比较中国与美国、日本及欧盟的罕用药情况,并提出相应建议。结果与结论：罕用药可及性的影响因素有“医保”目录收入情况、价格和收入水平、持续的筹资方式及可信的健康支持系铳。中国目前罕用药发展非常滞后,罕用药可及性较低,应当向美国、欧盟、日本等国家和地区借鉴经验。建议提高政府的重视程度、加大对军用药研发的支持力度以加快建立中国罕用药目录、发展罕用药产业,以及完善罕用药管理制度以提高可及性。     

多国(地区)罕用药制度比较分析

本文根据多个国家(地区)对罕见病和罕用药的界定和制定激励措施进行比较,通过分析罕见病和罕用药的现状来了解这些激励措施对罕用药选定的积极作用,探讨我国制定罕用药相关政策的思路。     

澳大利亚高值药物医保准入机制简介及对我国罕用药医保准入的启示

目的:介绍澳大利亚高值药物医保准入机制,为我国罕用药医保准入的完善提供建议。方法:运用文献研究和政策分析法,对澳大利亚高值药物医保准入的遴选原则、风险共担机制、限制使用原则进行概述分析,并对高值药物医保准入机制实施效果进行评价。结果与结论:澳大利亚药物福利计划对高值药物的纳入不仅考虑成本效益比,同时关注药物的临床疗效、不可替代性及药物的社会性原则,通过风险共担机制和限制使用原则在保障患者用药可及性的同时维持医保基金的可持续,在保障患者用药、加强基本医疗保障福利方面取得显著成效。建议完善我国罕用药医保遴选标准,引入风险共担机制及规范罕用药的使用和报销。     

对我国罕见病与罕用药界定的思考

罕见病（rare disease）一般是指在一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病。目前国际上还未有统一的定义。据WHO报道，世界上已确定的罕见病有5000多种。罕用药（Orphan Drug）是以罕见病为目标，用于治疗、预防、诊断这类疾病的药物。1983年美国首次颁布《罕用药法案》，之后新加坡（1991年）、日本（1993年）、澳大利亚（1998年）、欧盟（1999年）相继正式颁布并实施了治疗罕见病的罕用药政策。我国早在1999年《药品注册管理办法》就已提及罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对其进行明确界定，采取的刺激政策作用不明显。为了改善我国罕见病患者用药和健康状况，现拟通过对国外罕见病与罕用药特点的分析来探讨我国罕见病与罕用药概念的界定与政策实施的可行性。     

国外罕用药创新激励制度及对我国的启示

罕用药由于具有经济性差、研发过程困难大、流通过程中对制药企业要求较高的特点,制药企业生产、研发这一类药品较少。为了解决这一困境,美国、欧盟、日本等国家和地区颁布实施了相应的罕用药创新激励制度。本文主要梳理了这3个国家和地区的罕用药制度,为我国罕用药制度的建立提供了参考和建议。     

发达国家及地区罕见病／罕用药界定策略分析

目的：通过广泛研究发达国家及地区罕见病／罕用药政策,为我国相关政策制定提供参考。方法：应用文献研究法对发达国家及地区罕见病政策进行检索,发达国家及地区的筛选标准为联合国开发计划署发布的人文发展指数。结果和结论：多数发达国家及地区对罕见病制定了专门政策,各国罕见病界定策略大体分成三类：依照患病人数确定;依照发病率确定;无定量界定,接受民间自发呈报罕见病。罕见病／罕用药制定过程需综合考虑其自身社会发展程度、军用药可及性、人口因素。人口较多的国家倾向采用患病人数作为定量标准界定罕见病,建议我国适当借鉴并采纳。     

中美政府资助罕见病与罕用药科研基金项目的比较分析

目的:探索中美政府资助罕见病与罕用药科研基金项目差异性。方法:比较分析两国罕见病和罕用药科研项目的管理规定、数量、金额、研究机构和领域五大核心内容。结果:美国出台明确科研资助的罕用药和罕见病法案;2008-2013年间,美国NIH资助37826项罕见病及罕用药科研基金项目,共计约147.3亿美元;同期,中国NSFC资助3132项此类项目,共计约12.9亿元。中美的高校为罕见病及罕用药科研项目的主要承担机构。美国罕见病及罕用药项目的研究领域相对广泛,对重点研究采取持续性资助。结论:我国的罕见病和罕用药科研项目的管理存在定义界定不明确、缺乏专项科研基金项目、管理机构和激励机制,研究经费少和研究领域窄等问题,应针对性进行改进。     

中国专家关注的罕见病和罕用药问题及政策建议的文献系统评价

目的：汇总中国专家提出的罕见病和罕用药问题及其政策建议,为我国未来的罕见病和罕用药政策制定提供参考依据。方法：通过对近32年（1984~2016年）国内发表的文献进行检索,较全面地获取具有代表性的中国罕见病和罕用药问题研究资料,参考国际循证卫生服务中心制定的评价标准,对所纳入文献进行质量评价和研究内容进行系统的分析。结果：最终纳入359篇文献（24.95%）,其中,271篇（75.49%）涉及我国专家关注的罕见病和罕用药问题,如罕见病缺乏明确定义,罕见病的诊断水平低,法律保障机制缺失,医药产业缺乏利润动机,罕用药的可负担性和供应及时性差等;251篇（69.91%）提出了对应的政策建议,包括明确罕见病和罕用药界定标准,提高医生的诊断水平,建立覆盖药品生命周期的激励制度,将可治疗的罕见病纳入大病医保范围,建立多元筹资机制和全国罕见病数据库。结论：罕用药蕴含着巨大市场潜力和社会价值,应促进建立罕见病与罕用药从研发到使用的激励与保障机制。     

我国罕见病医疗保障用药体系的研究

对罕见病的病因、种类及特征进行综述,介绍我国罕见病和罕用药的保障制度现状,并对国际上主要发达国家和地区针对罕用药制定的相关医疗保障措施作简单总结,提出我国罕见病政策、研发、生产、监管、医疗服务及基本医疗保险等保障制度建设的建议,为国家相关部门的决策提供理论参考,以促进我国罕见病医疗保障制度的实施。     

美国罕用药风险管理措施简介与分析以及对我国的启示

介绍美国罕用药的风险管理及典型案例,探讨分析罕用药的风险来源,根据美国罕用药风险监管经验,以我国罕用药现有形式为依据提出适合我国的罕用药风险管理思路,形成上市前和上市后为一体的风险监管模式。     

我国罕用药供应的管理

罕见病（Rare Disease）指受累人数占国民总人口比例较低的疾病，尚无严格、科学和世界公认的具体定义，以各国国情及人口基数不同而有差异，美国规定国内发病少于20万人（占总人口的0．75％0）疾病为罕见病。罕见病疾病谱主要包括遗传性疾病、癌症、传染病、急性中毒等。罕用药（Orphan Drug）主要是指用于治疗、预防、诊断罕见疾病的药物、疫苗、诊断试剂等。由于罕用药临床用量小，药品商业价值低特点，市场经济条件下，仅靠市场机制调节难以保障罕用药供给。政府部门有必要对罕用药供应使用进行宏观调控，施行特殊管理，保证急救药等罕用药的临床供应。     

我国仿制药政策分析

本文收集了我国促进仿制药研发创新、供应保障、临床使用等方面的政策,以期为完善我国仿制药政策提出相应建议。我国的仿制药支持政策正逐步完善,相关措施逐步落地,但仍需进一步完善顶层设计,加强统筹协调,完善配套政策体系,加快政策实际落地,营造推进高质量仿制药替代使用的良好氛围。     

Palifosfamide(ZIO-201)在欧洲获罕用药身份

ZIOPHARM Oncology，Inc.于2008-10-16对外宣布，该公司提交给EMEA的有关软组织肉瘤（STS）治疗药物Palifosfamide（IPM）的罕用药申请已经获得肯定答复。在欧盟国家（EU），用于治疗发病率低于0．05％且危及生命或非常严重疾病的药物有资格申请罕用药身份。     

FDA授予Gliadel罕用药身份并给予7年市场独占期

Guilford制药公司日前宣布，FDA批准其治疗脑癌的专利药——以聚苯丙生20为载体的卡莫司汀(carmustine，BCNU)植入膜剂(Gliadel)为罕用药，其在治疗接受1期切除术的恶性胶质瘤领域享有7年的市场独占期。按照罕用药法案(Orphan Drug Act)规定，该独占期始于获得批准的日期即2003年2月，终止于2010年2月。