新药创制刍议

研发小分子药物可分为两类:首创性药物和模拟创新药物,虽然涵盖的内容相同,但涉及的生物学深度不同。首创性药物靶标有发现和确证的可药性过程,贯穿于研发过程的始终;模拟创新药物则无需确证靶标,而且可以有许多参考和借鉴。模拟创新药物的研发和市场空间日渐缩小,风险加大。以天然产物为先导物的新药创制,应重视有机合成技术的提高和药物化学理念的加强。超小分子药物的复兴是新药研发的一个新动向。     

药物化学视角的新药创制

以患者需求为核心,实现临床价值为导向,是新药创制的宗旨和路径。无论首创性药物或是仿创性药物都是为了满足患者对无药可治或更加安全有效的药物需求。以生物学基础研究驱动的创新药物,为实现临床价值包含三个要素或环节,即理解致病的分子机制;把握疾病的微观特征;阐明药物的作用机制。这三者之间的相互关联,是贯穿其中的转化医学,药物化学扮演重要角色。即将生物学/医学的基础研究成果通过各种模型阐明疾病发生发展的分子机制,从分析分子调控过程中找到治疗疾病的关键节点。患者的症状、生化常规和影像特征等宏观表象,难以在分子水平上为药物分子设计提供信息,生物学的发展,得以在微观水平作分子生物学分析,例如基因缺失与变异、蛋白质组学、表观遗传学等技术,结合疾病的分子机制,可从多样本和大数据分析中归纳基因-蛋白(酶、受体、通道、信号分子等)与疾病的关系,对创制新药和疗法提供新的科学依据。洞察疾病的微观特征是上述发病的分子机制的延续和深化,为创制新药提供可行的科学路径。当阐明了疾病的分子机制和药物的作用机制,对既有药物(或活性物质)的应用就有了更深刻和广泛的认识,提供了药物设计和应用的新思路。构建新分子结构(NME)的药...     

我国新药研究开发的现状与对策

我国新药研究开发的现状与对策周殿运（大连市卫生局，辽宁大连１１６０１１）马东（大连市友谊医院，辽宁大连１１６０１１）关键词药物批准；药物调查；调查表随着社会进步，医药科学的发展，有关药物的知识越来越丰富，药物研究工作也越来越深入，医药市场的竞争也越来...     

2017年全球新药研发报告——第一部分：新药和生物制剂（Ⅰ）

2017年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共113种,包括首次上市的52种新药和生物制剂,其中有7种为首创药物（first-in-class）,即该药物具有全新作用机制并在全球首次获批并上市;36种产品线拓展产品（即新适应证、新联合用药和新制剂等）;以及2017年首次获批、但2017年12月31日前尚未上市的25种产品。美国是全球新药研发最活跃的市场,肿瘤是最为活跃的治疗领域。在制药和生物技术领域年度报告的第一部分中,将深入报道这些新药和生物制剂的相关信息。

     

2017年全球新药研发报告——第一部分：新药和生物制剂（Ⅱ）

2017年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共113种,包括首次上市的52种新药和生物制剂,其中有7种为首创药物（first-in-class）,即该药物具有全新作用机制并在全球首次获批并上市;36种产品线拓展产品（即新适应证、新联合用药和新制剂等）;以及2017年首次获批、但2017年12月31日前尚未上市的25种产品。美国是全球新药研发最活跃的市场,肿瘤是最为活跃的治疗领域。在制药和生物技术领域年度报告的第一部分中,将深入报道这些新药和生物制剂的相关信息。

     

2017年全球新药研发报告——第一部分：新药和生物制剂（Ⅲ）

2017年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共113种,包括首次上市的52种新药和生物制剂,其中有7种为首创药物（first-in-class）,即该药物具有全新作用机制并在全球首次获批并上市;36种产品线拓展产品（即新适应证、新联合用药和新制剂等）;以及2017年首次获批、但2017年12月31日前尚未上市的25种产品。美国是全球新药研发最活跃的市场,肿瘤是最为活跃的治疗领域。在制药和生物技术领域年度报告的第一部分中,将深入报道这些新药和生物制剂的相关信息。

     

2017年全球新药研发报告——第一部分：新药和生物制剂（Ⅳ）

2017年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共113种,包括首次上市的52种新药和生物制剂,其中有7种为首创药物（first-in-class）,即该药物具有全新作用机制并在全球首次获批并上市;36种产品线拓展产品（即新适应证、新联合用药和新制剂等）;以及2017年首次获批,但2017年12月31日前尚未上市的25种产品。美国是全球新药研发最活跃的市场,肿瘤是最为活跃的治疗领域。在制药和生物技术领域年度报告的第一部分中,将深入报道这些新药和生物制剂的相关信息。

     

广东省海洋资源新药研究与开发的现状、机遇、挑战与发展趋势

1　广东省海洋药物研究与开发的现状1.1　广东省海洋药用资源1.1.1　海洋生物药源1.1.1.1　软体海洋生物———牡蛎、毛蚶、文蛤、海螵蛸、贻贝、珍珠、僧帽水母1.1.1.2　棘皮海洋生物———海参1.1.1.3　爬行纲海洋生物———海蛇1.1.1.4　鱼纲海洋生物———海龙、海马、鲎1.1.2　海洋植物药源1.1.2 .1　绿藻类 (门 )1.1.2 .2　褐藻类 (门 )———海带、昆布、羊栖菜、海蒿子、鼠尾藻、亨氏马尾藻1.1.2 .3　红藻类 (门 )———鹧鸪菜、紫菜1.1.2 .4　南海海绵1.1.3　海洋珊瑚药源1.1.3.1　柳珊瑚1.1.3.2　甘蓝柔荑软珊瑚1.2　基础研究情况…     

2015年全球新药研发报告——第一部分:新药及生物制品(Ⅰ)

2015年全球首次批准或上市的新药和生物制品,及重要延伸性新药有近百种。在生物制药行业年度报告的第一部分中,对这些产品进行了深入回顾。     

广东省海洋资源新药研究与开发的现状、机遇、挑战与发展趋势

1 广东省海洋药物研究与开发的现状 1. 1 广东省海洋药用资源 1.1.1 海洋生物药源 1.1.1.1 软体海洋生物--牡蛎、毛蚶、文蛤、海螵蛸、贻贝、珍珠、僧帽水母 1.1.1.2 棘皮海洋生物--海参 1.1.1.3 爬行纲海洋生物--海蛇 1.1.1.4 鱼纲海洋生物--海龙、海马、鲎 1.1. 2 海洋植物药源     

国外罕见病法律和保障体系与我国现状的对比分析

目的：为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法：通过研究国外罕见病药物（孤儿药）研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕见病患者保障体系的建议。结果：经过系统数据收集和分析后发现,发达国家和地区都有特定的部门负责制定和执行罕见病法律,罕见病的定义明确,制定了孤儿药研发的鼓励性政策并提供经费支持,罕见病的药物研发取得了极大进展,研发的积极性和研发的速度均得到了很大提高。同时,这些国家和地区的孤儿药支付体系比较健全,建立了国家基金、医疗、社会、商业保险等多重渠道不同比例的报销机制。相对来说,我国罕见病患者生存现状不佳,诊治状况不容乐观,用药不规范、依从性低。造成这些现象的原因包括治疗费用高而报销比例低,未引进相关治疗药物,供药不及时或停止供应,误诊率高等等。结论：建立我国罕见病患者保障体系是一项艰巨的工作,应从3个方面展开：一是明确我国罕见病和罕见病用药的定义、完善罕见病立法;二是将孤儿药,特别是通过药品治疗可以治愈的,以及针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险,从而提高孤儿药的可及性;三是建立罕见病诊疗流程,提高罕见病的诊疗水平。     

2014年全球新药研发报告——第一部分:新药和生物药品(Ⅱ)

2014的新药批准和上市年终报告显示医药行业的活跃性持续保持在高位。截至2014年12月23日,共有55个新药和生物制品首次上市。此外,29个重要的延伸性新药(新处方、新复方或已上市药物的新适应证)也在2014年上市。在这些新上市的药物中,最多的是抗感染药物,有11个新药和生物制品。它们大多用于多药耐药菌引发的感染或丙肝的治疗。美国再一次成为这些新上市药物最青睐的市场,该国是2014年半数以上新上市药物的首选地区。不过,日本在2014年开发上市新药的能力显著增强,多年来首次超越欧盟。另一重要成果是:2014年上市的新药和生物制品中有15个获得罕见病用药资格,5个获得突破性治疗药物资格,以及3个获得合格传染病产品(QIDP)资格。另外,2014年还有19个产品首度获批,将于2015年初上市。     

2014年全球新药研发报告——第一部分:新药和生物药品(Ⅰ)

2014年的新药批准和上市年终报告显示医药行业的活跃性持续保持在高位。截至2014年12月23日,共有55个新药和生物制品首次上市。此外,29个重要的延伸性新药(新处方、新复方或已上市药物的新适应证)也在2014年首次上市。在这些新上市的药物中,最多的是抗感染药物,有11个新药和生物制品。它们大多用于多药耐药菌引发的感染或丙肝的治疗。美国再一次成为这些新上市药物最青睐的市场,该国是2014年半数以上新上市药物的首选地区。不过,日本在2014年开发上市新药的能力显著增强,多年来首次超越欧盟。另一重要成果是:2014年上市的新药和生物制品中有15个获得罕见病用药资格,5个获得突破性治疗药物资格,还有3个获得合格传染病产品(QIDP)资格。另外,2014年还有19个产品首度获批,将于2015年年初上市。     

中国罕见病药物研发政策及研发现状简析

罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大,导致其治疗药物研发面临诸多困难。为满足临床迫切需求,鼓励罕见病药物研发,近年来国家出台一系列政策及技术指导原则。梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政策,通过查阅文献及公开资料,整理2018—2023年批准上市的用于治疗第一批罕见病目录中罕见病治疗的药物信息,分析中国罕见病药物研发现状。建议定期更新罕见病目录,加强罕见病药物研发者权益保护,鼓励优质罕见病药物仿制,以推动罕见病药物研发产业创新发展、满足罕见病患者的用药需求。     

新药创制新格局 信息技术冲锋助力

全球药物研发的盛宴上,中国已经无可置疑地占据了重要一席。过去五年时间,除了越来越多的跨国制药企业在中国建立研发中心,本土医药企业也凸显出对新药研发的热情。统计数据显示,＂十一五＂时期,企业牵头承担的课题占＂十一五＂部署课题总数的三分之一;企业投入56.6亿元,占部署课题总投入的43.8%。     

中药新药现状与对策

本文分析了实施《新药审批办法》后批准上市中药新药的基本情况和存在的问题，并针对问题，提出了相应的对策。