淀粉样变性病治疗药物Fibrillex 获FDA 优先审批资格

FDA授予Neurochem公司淀粉样变性病治疗药物epro—disate（Fibrillex）优先审批资格。这个结果是建立在Fibrillex—项长期、公开标签的随访试验基础上的。正在进行的公开标签延长试验（OLES）显示，与开始用安慰剂2年，然后转用Fibrillex 1年的患者相比，本品对连续治疗3年的患者的肾功能可提供一个更大的保护作用。Fibrillex在欧盟、加拿大和瑞典也提交了申请。     

Fibrillex提出美国申请

Neurochem公司已经开始为其治疗淀粉样A淀粉样变性的淀粉样沉积物抑制剂Fibrillex（1，3-propanedisulfonate）（Ⅰ）向美国FDA提出滚动申请，尽管它没有达到Ⅱ／Ⅲ期研究的主要终点。至今AA淀粉样变性还没有其他疗法。     

FDA批准辉瑞公司抗HIV新药Maraviroc

美国FDA于2007-08-06批准辉瑞公司的抗逆转录病毒新药maraviroc(Selzentry)用于治疗成人HIV感染,这是用于减缓HIV进展的新一类药物的首个产品,并获得了FDA的优先审批资格。     

药监信息

结核病治疗药物SQ109获FDA快速审批资格;FDA批准潜伏性结核病的最新诊断方法;FDA批准INVANZ用于预防结肠直肠手术后伤口感染;FDA批准生产PI-88为Ⅲ期临床试验积累样品;     

他司美琼-Ⅱ

<正>他司美琼(tasimelteon)是Vanda制药公司开发的用于治疗盲人非24 h睡眠觉醒障碍的药物,以更新公告完善适应症信息的方式于2014年10月2日再次获得FDA批准[1],它是FDA批准的首个用于治疗该适应症的新药,经过快速优先审批程序并被授予孤儿药资格。商品名为Hetlioz,该药为硬胶囊剂,曾经于2014年1月31日首次获得美国FDA批准上市[2]。     

FDA加快新药审批程序及突破性治疗药物分析

FDA注重加快审批治疗人类严重疾病的新药,尤其是可填补空白或优于现有治疗的药物。为加快这类药物的审批,FDA已经建立了3种不同但很成功的方法,即快速通道指定、优先审评途径、加速批准指定。2012年7月9日,《FDA安全与创新法案》正式实施,法案中制定了一个新的加快药物开发审批的方式,即突破性治疗药物指定。突破性治疗药物指定自实施以来得到多方面的认可,截止到2014年5月5日,FDA共收到186项突破性治疗药物指定申请,其中授予48项,拒绝96项,另外42处正在审核过程中。这些药物涵盖小分子化学药、抗体、蛋白类、反义寡核苷酸类等。它们治疗多种疾病,尤其是癌症、丙型肝炎和囊性纤维化。授予突破性治疗药物指定资格后获得FDA批准上市的有5项。综述FDA的4种加快重要药物审批的程序以及突破性治疗药物指定的情况,以期为我国完善药物审批方式提供一定的参考。     

美国FDA批准诺华公司抗疟复方产品Coartem并授予其优先审批证件

美国FDA近期批准了诺华公司的抗疟复方片剂产品Coartem(蒿甲醚+苯芴醇)用于治疗成人和体重5 kg以上儿童由恶性疟原虫引起的急性轻症疟疾感染,但未批准其用于治疗重症疟疾和预防疟疾,同时依据一项鼓励开发热带疾病治疗药物的新政策,授予这家瑞士公司首个优先审批证件.FDA的这项新政策规定,若某药品是被开发用于治疗或预防美国FDA修正法案(FDAAA)中所列16种疾病以及含有先前在美国尚未获准的活性成分,那么该药品则有资格获得一份优先审批证件,即使像Coartem已在全球广泛上市的药品也可获得.诺华公司可利用此证件,获得未来某个新药的6个月优先审批权,也可出售此证件而获取收益,购得此证件的企业又可以此将新产品更快地投放市场.某些专家预测,该证件售价可达亿万美元.     

Patisiran(Onpattro)

<正>2018年8月10日,全球首个小干扰 RNA(siRNA)药物 Onpattro(通用名为 patisiran) 经美国 FDA 批准上市[1]。Onpattro 是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发,用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR,也称家族性淀粉样多发性神经病变)引起的神经损伤,也是第一个用于治疗 hATTR的药物。Onpattro 通过静脉内输注给药,用药剂量取决于实际体质量,对于体质量小于     

罕见病药品贝林妥欧单抗临床研发和风险获益评估及启示

贝林妥欧单抗（通用名blinatumomab、中文商品名贝利妥、英文商品名Blincyto）于2014年获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，是全球首个治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的双靶点抗体药物，持证商为美国安进公司（Amgen）。作为创新生物制品，其上市申请、审评和批准过程分别经历了FDA孤儿药（orphan drug）资格认定、突破性治疗药品（breakthrough therapy）资格认定、优先审评（priority review）资格认定、附条件批准（accelerated approval）等创新药的优先和特殊政策。通过文献研究法，收集、整理、分析了FDA首次批准贝林妥欧单抗的审评报告及相关文献，在全面了解该品种特点及审评审批过程的基础上，以有效性研究评价模式为切入点，尝试总结“以患者需求为核心，以临床价值为导向”的创新药物审评审批理念的具体实践经验，以期为我国新药研发和审评提供借鉴。     

FDA优先审查Ceilegesic

美国专业药物生产公司Cellegy称，Cellegesic(硝酸甘油软膏，0．4％)(Ⅰ)治疗慢性肛裂引起的疼痛的新药申请已经获得美国FDA的优先审查。Cellegy在去年6月30日提交(Ⅰ)的新药申请，FDA将在2005年1月上旬对此申请进行审批。     

FDA批准首个治疗cryopyrin相关周期性综合征药物

Regeneron制药公司的白介素（IL）-1阻滞剂Arcalyst（rilonacept）（I）已通过美国FDA批准，成为治疗cryopyrin相关周期性综合征（CAPS）这一罕见病的首个药物。FDA已经批准（I）的优先审批地位。（I）给药方式为每周一次皮下注射，因此患者可以自己给药治疗。     

突破性治疗药物程序在药品注册体系中的作用及展望

目的：进一步完善我国突破性治疗药物程序并发挥其在药品注册体系中的作用。方法：通过梳理美国食品药品管理局(FDA)突破性治疗认定(BTD)、欧洲药品管理局(EMA)优先药物计划 (PRIME)和我国国家药品监督管理局(NMPA)突破性治疗药物程序和案例,进一步探索优化我国突破性治疗药物程序在药品注册体系中的发展方向。结果与结论：FDA、EMA和NMPA的药品注册体系中均具有突破性药物治疗程序。FDA自2012年7月实行加快程序中的突破性治疗认定,通过大量案例积累了相对完善的管理经验,EMA的PRIME专人专管的政策支持以及明确的资格申请数据要求,均具有借鉴意义。我国突破性治疗药物法规于2020年落地实施后,至今也积累了一定案例。通过对FDA、EMA和 NMPA关于BTD的法规对比,为我国突破性治疗药物程序实施提供建议。     

美曲普汀药物获FDA优先审评资格

日前,美国食品药品管理局（FDA）给予药物美曲普汀（Metreleptin）优先审评资格,优先审评资格的获得可以使FDA对这款药物的审评期限由12个月缩减至8个月。美曲普汀是百时美施贵宝（BMS）去年收购Amylin制药时获得的。     

全球医药快讯

FDA批准脑中淀粉样蛋白斑成像药物Amyvid近日,美国FDA批准Florbetapir F18注射剂(Amyvid)作为脑中淀粉样蛋白斑成像药物,用于疑似阿尔兹海默病(AD)或其他原因引起的认知功能衰退成年患者的大脑PET扫描。认知功能衰退是指个人无法正常思考、形成清晰理性的思维以及决定能力受到限制的情况。它会使患者失去与现实、自身、他人、外部事件以及环境的接触能力,     

Apalutamide(Erleada)

<正>Erleada是由美国强生旗下的杨森生物技术(Janssen Biotech)公司自主研发的用于治疗非转移性去势抵抗前列腺癌(non-metastatic,castration-resistant prostate cancer,NM-CRPC)的处方药。该药获得美国 FDA 的优先审评资格,并于 2018 年 2 月 14 日获批上市,是 FDA 批准的首个治疗 NM-CRPC 的药物,也是首个凭借无转移生存期的临床终点获批上市的抗肿     

抗癌新药Erivedge获准用于治疗基底细胞癌

由罗氏制药公司（Roche）开发的抗癌新约Erivedge（vismodegib）于2012年1月30日获关国FDA批准,用于治疗那些已无法行手术或接受放疗的局部晚期或癌细胞已发生转移的基底细胞癌患者。本品属于FDA优先审批药物,亦为首个获FDA批准用于治疗转移性基底细胞癌的药物。     

世界新药之窗

心血管疾病治疗药物最新动态美国FDA发布Xarelto补充新药申请的完全回应函拜耳公司近日收到了美国FDA关于其口服抗凝血药Xarelto(利伐沙班25 mg,每日2次)与标准抗血小板疗法联用用于减少急性冠状动脉综合征(ACS)患者次级心血管事件发生的补充新药申请(sNDA)的完全回应函。拜耳公司的合作伙伴杨森制药公司已于2011年12月向FDA提交了sNDA,并于2012年2月获得了FDA的优先审查资格。2012年5月,FDA心血管和肾脏咨询委员会的投票结     

武田单抗药 Entyvio 获 FDA 批准

武田（Takeda）5月20日宣布,单抗药物 Entyvio（vedolizumab）获 FDA 批准,用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）成人患者的治疗。FDA 于2013年9月曾授予 vedolizumab 优先审查资格。此外,vedolizumab 于2014年3月获得了欧洲药品管理局（EmA）人用医药产品委员会（CHmP）建议批准的积极意见。     

FDA批准Letairis(安贝生坦)用于治疗肺动脉高压

美国食品药品管理局(FDA)6月15日批准Letairis(安贝生坦)用于治疗肺动脉高压,肺动脉高压是一种罕见的以肺动脉压力持久性增高为特征的危害生命的疾病。临床症状包括呼吸短促、疲劳感、胸痛、晕旋、昏厥。在美国,约有十万人患有肺动脉高压。FDA给予了Letairis快速审批待遇(快速审批地适用于那些临床需要缺乏的药品。对于药品优先审批申请,在收到所有方面的完整申报资料后,FDA要在6个月的预订期限内作出审批决定)。Letairis的安全性和有效性经两个包含393例患者的国际临床试验验证。在一项6 min步行标准测试中,与安慰剂相比,Letairis显…     

美国孤儿药资格认定及批准上市情况分析

目的： 系统了解美国孤儿药批准情况,分析资格认定和审批趋势。方法：以美国食品药品监督管理局(FDA)数据库Drugs@ FDA和孤儿药资格认定和批准在线数据库为主要数据来源,系统收集美国FDA自1983至2020年认定和批准的孤儿药信息,从审批数量、审批时间、治疗领域等方面进行统计分析。结果：1983-2020年FDA共认定孤儿药资格5757个,批准孤儿药适应症943个。从孤儿药认定身份到获批上市平均所需的时间为5.14年。批准的孤儿药适应症中抗肿瘤和免疫机能调节相关适应症最多,为 408个,占比为43.27%。结论：自1983年《孤儿药法案》实施以来,FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量呈现明显的增长趋势。