真实世界证据支持医疗机构中药制剂转化为新药的思考

真实世界研究契合中医药复杂干预及个体化诊疗的临床特点,国家积极探索发挥真实世界证据支持中药监管决策的作用,发挥医疗机构中药制剂作为中药新药研发的“孵化器”作用,鼓励医疗机构中药制剂向中药新药转化。本文介绍了真实世界研究国内外政策法规要求,就真实世界证据支持医疗机构中药制剂转化为中药新药的可行性进行了探讨,提出思考与建议。     

医疗机构制剂在人用经验中药创新药研发的关键问题与思考

医疗机构制剂作为践行中医药理论、落实临床使用经验、实现中药新药转化中不可或缺的关键环节。以中药医疗机构制剂为基础和源泉,进一步积累人用经验进而研发中药创新药,在中药创新药研发中具有重要意义。医疗机构制剂自身具有转化为新药的土壤,便于开展人用经验证据收集,且部分特色医疗机构制剂品种产生较大的经济和社会价值,使得医疗机构制剂在中药创新药研发中具有明显优势。但是目前临床成果转化的观念和政策相对滞后,医疗机构制剂人用经验证据收集的研究基础相对薄弱,以及医疗机构制剂自身发展受限,制约了医疗机构制剂向中药新药的转化。本文通过对医疗机构制剂的优势及局限性分析,认为应当加强医疗机构制剂知识产权保护意识,完善转化奖励机制;鼓励加强医疗机构制剂研究基础,开展二次开发和再评价;维护好医疗机构制剂的生存和发展空间,形成医院制剂发展的良性循环;修订和完善人用经验证据收集的配套法规和相关技术要求;搭建中药临床人用经验转化平台,加强人用经验的数据的积累和收集。通过解决医疗机构制剂研发和应用问题,推动基于人用经验的中药创新药研发,使临床经验方-医疗机构制剂-中药新药的研发路线更加通畅和高效。     

基于医疗机构中药制剂研发策略与新药转化的思考

目的:探讨医疗机构中药制剂的新药转化与研发策略.方法:通过对比分析国家发布的医疗机构中药制剂相关管理政策,提出医疗机构中药制剂向中药新药转化的策略以及在此过程中存在的知识产权问题.结果与结论:医疗机构中药制剂是中药新药研发的宝库,我国近年发布的政策文件、医疗机构的积极响应、清晰的开发思路及科学规范的研究都将有助于医疗机...     

医疗机构基于“三结合”中药新药研发及管理体系的构建

目的：在中药审评审批制度改革的政策背景下,围绕医疗机构,探索中医药理论、人用经验和临床试验相结合（简称“三结合”）的审评证据体系落地举措,为医疗机构中药制剂及中药新药研发提供参考。方法：根据“三结合”审评证据体系下中药新药研发的相关要求,从机构层面加强人用经验研究相关配套建设,从管理层面搭建中药研发、成果转化服务平台,从临床层面规范开展人用经验研究,构建医疗机构中药新药研发及管理体系。结果：医疗机构中药新药研发及管理体系的构建,有助于将临床诊疗数据转变为支持中药新药注册的人用经验证据,通过提高中药研发水平促进中药新药转化。结论：在医疗机构构建基于“三结合”的中药新药研发及管理体系,是“三结合”审评证据体系落地、政策引导研发实践的路径之一。     

江苏省传统中药制剂备案现状及向中药新药转化的探讨

目的：为促进我省医疗机构应用传统工艺配制中药制剂（以下简称传统中药制剂）备案及传统中药制剂向中药新药转化提供参考。方法：统计分析江苏省传统中药制剂备案系统中医疗机构中药制剂备案数量、剂型分布、主要问题等。结果：传统中药制剂备案实施以来,备案申请每年多在35～40件之间;合剂、颗粒剂、胶囊剂占总申请的81.1%;委托配制占31.4%;从申报资料看,备案研究和资料准备均有较多问题。结论：我省传统中药制剂备案积极性不高;认识不足、能力薄弱和临床医生和药学人员之间缺乏相互沟通和支持影响备案;修订备案程序、完善技术指导原则,逐步推动中医药理论、人用经验和临床试验相结合证据体系在传统中药制剂备案中的运用,为传统中药制剂向中药新药转化打下基础。     

广东省医疗机构制剂现状调查与新药转化潜力分析

目的 分析广东省医疗机构制剂现状及新药转化潜力,为医疗机构制剂新药转化提供参考。方法 在广东省药品监督管理局组织下,采用问卷调研的形式,调研广东省医疗机构制剂数量、销售规模和研发现状。结果 广东省内医疗机构制剂众多,新药转化率较低,但其中不乏疗效好、销量好的品种,具有很好的新药转化潜力。结论 药品监督管理部门应鼓励医疗机构开展医疗机构制剂的安全性和有效性的临床研究,构建医疗机构和企业交流的平台,促进医疗机构制剂向新药的转化。     

产学研体系下医疗机构中药新药转化应用的几点思考

目的：为医疗机构中药新药的转化应用提供建议。方法：对产学研体系下中药新药的研发与成果转化的有关文献进行研究,并结合自身工作实践,剖析目前医疗机构中药新药转化应用的难点。结果与结论：经过检索可知,有关中药新药产学研发展的论文很少。对相关文献进行分析总结,提出医疗机构中药新药转化应用的难点为中药新药开发欠缺附加值高的品种、中药新药转化体系不完善、中药新药的转化应用缺少经费支持、科技成果应用转化服务机构参差不齐等方面。应继承和发扬中医药理论与优势,从创新开发中药制剂“拳头”产品、加强政企研合作等方面入手,才能加快医疗机构中药新药的创新发展。     

基于新型冠状病毒肺炎疫情中药新药注册的思考

中医药在此次新型冠状病毒肺炎(以下称新冠肺炎)疫情的防治中发挥了重要作用。在疫情严峻、救治优先的背景下,新冠肺炎的临床研究是分阶段分层次进行的,因此应以发展的眼光看待中药临床研究定位随着临床治疗的深入不断深入,体现基于临床价值的时效性;同时以发展的眼光看待新冠肺炎临床研究及取得的临床研究证据,利用好这些研究成果。本文结合国家陆续出台的一系列新药注册审评政策,从用于注册审评证据、中药人用经验证据、古代经典名方制剂的审批、证候药的研发和中药网络药理学的应用等方面,探讨了新发突发重大传染病中药新药注册审评的思考。     

供雾化器用液体制剂中药新药研发的思考

供雾化器用的液体制剂通过雾化吸入给药方式可直接将药物递送到呼吸道和肺部,与口服给药相比起效迅速,并可减少用药剂量,其适应证主要涉及呼吸系统疾病.目前,暂无正式批准的供雾化器用液体制剂中药新药.考虑到中药成分的复杂性和吸入给药的特殊性,供雾化器用液体制剂中药新药的研发需重点关注立题依据的合理性以及与给药途径相关的安全性,...     

建立中药制剂的质量标准及对开发新药的思考

以植物为主的中药制剂(现改称为天然药物)在我国的应用已有数千年的历史,积累了丰富的临床治疗经验,形成了完整的理论体系,是世界医药界一朵独特的奇葩,已经越来越多地引起了各国药学研究机构的重视.     

山东省医疗机构中药制剂技术审评常见问题及分析

目的 对我省医疗机构中药制剂技术审评中发现的问题进行汇总分析，探讨在既要鼓励中医药发展，又要保障公众用药安全的新形势下，对“医疗机构应用传统工艺配制中药制剂实施备案管理”工作提供参考。方法 对我省2015～2018年申报的中药制剂的审评情况进行了调研，汇总分析医疗机构制剂申报资料中存在的主要问题。结果 医疗机构制剂的申报需要在制剂名称、功能主治、说明书、工艺及质量标准研究、临床研究资料等方面进行完善。结论 建议相关医疗机构加强前期的立题科学性和必要性审查，做好相关研究工作，充分考虑医院和患者的实际需求，以促进医疗机构中药制剂的健康发展，繁荣中医药事业。     

医疗机构传统中药制剂备案管理工作的分析与思考

目的 对比研究国家及各省份出台的医疗机构应用传统工艺配制中药制剂(以下简称"传统中药制剂")备案管理工作制度的配套政策及开展情况,为该类制剂后续备案监督管理工作的优化推进提供参考.方法 通过对原国家食品药品监督管理总局公布的《关于对医疗机构应用传统工艺配制中药制剂实施备案管理的公告》(以下简称《公告》)及各省局出台的通...     

山东省医疗机构中药制剂注册常见问题及分析

目的 对我省医疗机构中药制剂注册常见问题进行分析汇总,探讨经典名方向中药新药的递级转化思路,为申报工作提供参考.方法 汇总近年来相关政策发布与制剂申报情况,探讨《山东省医疗机构制剂注册管理办法的通知》实施以来中药制剂审评常见问题及原因.结果 申请人应注重申报资料及相关研究的完整性、立题科学合理性、资料豁免情形的认知等方...     

医疗机构中药制剂不良反应监测的管理和对策

随着我国中医药事业的蓬勃发展,中药在临床上应用亦越来越广泛,但中药的安全性问题亦备受关注。需要进行医疗机构中药制剂不良反应监测管理体系建设,明确主要监测范围,把控相关环节风险和防范,进行宣传和培训。介绍了医疗机构中药制剂不良反应监测的管理内容和对策,以期为各医疗机构中药制剂不良反应监测提供参考。     

医疗机构中药制剂质量标准处方中用药名称存在的问题探析

目的：为保证医疗机构中药制剂的质量、疗效和使用安全,探析医疗机构中药制剂处方中用药名称存在的问题、产生的原因、提出规范修订的建议及对策,旨在科学、规范医疗机构中药制剂质量标准处方中欠妥的用药名称。方法：考证分析云南中医集团调剂使用的中药制剂品种的质量标准处方中不科学、不规范的中药饮片名称和实际所指的中药饮片的品种和制品。结果：具有时代印迹的医疗机构中药制剂质量标准处方虽经过多次再注册和修订,但处方中的用药名称并未随着《中国药典》及地方标准的改版而及时修订,存在药物名称与实际用药和现行国家和地方标准不相符的情况。结论：因处方中药名称的问题,使得制剂生产面临着为保质量、疗效和使用安全而违规生产,或者放弃制剂的质量、疗效和使用安全的困境。本研究为确保中药制剂持续发挥疾病预防控制、中医特色服务的作用和优势,并为上级主管部门制定统一的标准提供依据和参考。     

检测中药降压制剂中非法掺入的氢氯噻嗪的方法

目的建立定性及定量检测中药制剂中非法掺入的氢氯噻嗪的专属性方法,并对6批市售药品进行检测。方法采用液相色谱-离子阱质谱法进行定性鉴别,采用高效液相色谱法进行含量测定。选用C18色谱柱,以甲醇-乙腈-水(体积比为10∶25∶65)为流动相,对中药制剂的提取液进行分析。结果在6批受试制剂中,3批被检测出非法掺有合成药氢氯噻嗪,其含量质量分数分别为0.141%、0.149%和2.625%。结论该法可以作为分析检测非法降压制剂的有效方法。     

近30年医保目录含毒性药材中药制剂的药物警戒思考

目的系统评价《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(全文简称《医保目录》,2009年版)403种含毒性药材中药制剂品种近30年来的ADR/ADE的文献报道,分析探讨该类制剂存在的安全问题及其ADR/ADE的发生原因。方法采用回顾性研究方法及文献计量学方法,收集并整理ADR/ADE文献及CFDA药品不良反应信息通报资料,应用统计学方法进行数据分析。结果共检索到《医保目录》含毒性药材中药制剂的ADR/ADE 1 976例,其中含ADR 1 478例,ADE 498例,涉及112种药物。由于该类制剂本身含有毒性药材,易出现不良反应,其危害累及人体多个器官/系统。此外,患者机体状态、药物使用不当、问题说明书等问题,也加大了ADR/ADE的风险。结论含毒性药材中药制剂在临床应用中发挥着重要作用,针对该类制剂较为特殊、易出现ADR/ADE的特点,开展相关的药品监管工作,结合临床用药警戒,以确保临床使用过程中的安全有效。     

治疗冠心病的中药和天然药物制剂的分类及其临床应用

目的对临床上常用的治疗冠心病的中药或天然药物制剂按功用分类,为合理选择对症治疗药物提供参考。方法查阅相关的书籍和数据库文献,并参照药品说明书,按功用进行分析总结。结果常用的治疗冠心病传统的中药复方制剂、中药和天然药物的提取物制剂和来源于中药与天然药物的单成分制剂,其功用和适应证存在较大差异。结论对常用的冠心病类中药和天然药物按功用进行分类,并提出各类制剂的临床应用原则,以提高合理用药的水平。     

中药制剂掩味用包衣材料的研究进展

中药口服制剂多为复杂体系,口感较差,影响着患者服药的依从性,因此对其进行口感改良具有现实意义。矫掩味方法多样,其中包衣法较为常用,包衣层可减少药物与苦味受体的接触,从而达到掩味的目的。采用包衣法掩味时,除需保证良好的掩味效果外还需保证药物的释放,包衣材料的选择至关重要。中药制剂常用的包衣材料主要包括糖类如壳聚糖、环糊精、纤维素衍生物等,树脂类如丙烯酸树脂等,脂类如巴西棕榈蜡、山嵛酸甘油酯等。对常用的掩味用包衣辅料进行了综述,以期能为中药掩味包衣材料的选择提供参考。     

关于中药新药研发创新的几点思考

基于对近年来中药新药研发和注册申请状况的回顾分析,从中药新药技术审评和注册管理的视角,阐述了对中药新药研发创新议题的若干观点。包括对中药新药研发创新内涵的理解,对中药新药研发创新具体形式的认识,以及对当前中药新药研发创新方面存在问题的剖析等。