美国基因治疗产品临床试验监管体系及对我国的启示

基因治疗是以改变人类基因治疗疾病的技术,已成为近年来全球药物研发的热点与前沿领域。作为风险程度高、成功率低的前沿技术研发,基因治疗产品临床试验的监管是各国药品监管部门面临的新问题。本文梳理全球基因治疗产品临床试验现状,分析美国管理基因治疗产品的监管部门和法律法规体系,并在中美比较的基础上,根据我国的实际情况提出联合监管形成合力、构建动态监管体系、提高法律法规效力层级衔接性、细化规范性文件等针对性的建议。     

韩国细胞治疗产品监管政策及对我国的启示

随着生物治疗产业的蓬勃发展,有关细胞治疗的创新性技术、应用和成果不断涌现,在多个医学领域显示出应用潜力,我国也在逐渐增加细胞治疗临床研究,科学的监管体系是推进其产业化发展的重要一环.我国制定了一系列相关监督政策和指导意见,然而针对细胞治疗产业化的监管体系还未完全建立,按药品申报进行上市的审批路径还未明晰.本文对韩国细胞...     

基因修饰细胞治疗产品及欧盟监管法规介绍

随着医学技术的不断进步和科学研究的不断深入,基因修饰细胞治疗作为一种新的治疗方式受到社会各界的广泛关注,并成为辅助肿瘤治疗的一种新手段.各国对于其政策监管各有不同.本文对欧洲药品管理局(EMA)发布的关于基因修饰细胞治疗产品的监管政策进行梳理分析,以期为我国基因修饰细胞治疗类产品的发展提供一些启示与借鉴.     

国外细胞治疗产品监管体系介绍及对我国的启示

在国家政策的大力支持下,我国已初步形成从研发、注册、生产和上市后全生命周期的细胞治疗产品监管体系,但是与其他生物制品的成熟监管体系以及发达国家或地区的监管体系相比,仍有很大的完善空间。本文全面梳理我国细胞治疗产业及监管体系现状,分析国外细胞治疗产品监管体系,并探究对构建我国监管体系的启示,旨在为我国进一步完善科学合理的细胞治疗监管制度提出兼具科学性和实操性的参考方案。     

临床试验研究者监管的现状和分析

研究者是临床试验的关键主体,是临床试验的实施者及试验质量、受试者权益和安全的直接责任人。本文梳理了近年来美国、欧盟对药物临床试验研究者的监管情况,结合我国药品注册现场核查和临床试验机构日常监管工作中发现的问题,分析国内临床试验研究者监管现状,从监管模式、缺陷的分类管理和监管措施、监管机构合作和后续工作方向等方面探讨对我国药物临床试验监管工作的启示。     

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅰ:我国监管体系的问卷调研及结果分析

目的:梳理我国基因和细胞治疗领域监管体系存在的突出问题,探索加强该领域监管体系建设的可行措施.方法:在前期文献调研的基础上,提炼关键要素,开展问卷调查,并对调查结果进行分析.采用非概率抽样法,选择从事基因和细胞治疗产品监管、研发、注册、生产等工作专业人员作为调查对象,以微信方式发放电子问卷进行调查.结果:大多数调研对象...     

药品监管科学研究之基因和细胞治疗产品Ⅱ:我国监管体系的完善建议

目的:为完善我国基因和细胞治疗产品监管体系提供参考.方法:对美国、欧盟和日本等监管机构的基因和细胞治疗产品监管体系进行对比研究,结合对我国相关行业开展的问卷调研结果进行综合分析.结果 与结论:从药品生命周期管理的角度,提出完善我国基因和细胞治疗产品监管体系的建议,包括我国基因和细胞治疗产品监管体系完善的原则与思路、基因...     

疫苗国家监管体系评估临床试验监管板块要求及对监管工作的启示

疫苗国家监管体系（NRA）评估是疫苗预认证工作的重要组成部分,是对国家监管能力评估的关键手段。我国疫苗监管体系于2022年第三次通过世界卫生组织（WHO）评估,达到3级成熟度水平。本文主要介绍了NRA评估内容及在评估中使用的全球基准评估工具,重点阐述其中临床试验监管（CT）板块的指标设置和评价要求等,并结合第三次NRA评估情况简述近年来我国临床试验监管工作的开展和完善情况,此外,还根据CT板块评估要求进一步分析了目前临床试验监管方面尚待改进的问题。     

基于Delphi法的CAR-T细胞治疗临床试验风险识别研究

目的:拟建立嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)治疗临床试验质量管理中的风险指标集.方法:采用Delphi调查法进行三轮专家问卷咨询以筛选CAR-T细胞治疗临床试验管理中发生频率较高、风险较大的风险指标集,进而采用群组层次分析法(AHP)确定风险指标集中各项因子的权重.结果:本研究通过调研专家访谈和一致性检验确立了CA...     

对多中心临床试验的质量控制要点分析

目前多中心临床试验已经广泛应用于药物上市前、药品上市后的临床研究中.本文归纳分析近年来国内多中心临床试验质量追踪中的问题,阐述保证多中心临床试验质量的关键措施,为提高国内多中心临床试验水平提供参考.     

机构质控员加强对药物临床试验质量控制的探讨

目的为各医院药物临床试验机构质控员如何加强临床试验质控提供参考。方法以本院机构质控员近2年在各临床试验项目质控发现的问题,并结合针对这些问题采取的质量控制措施探讨机构质控员如何加强对药物临床试验的质量控制。结果与结论机构质控员通过加强对各药物临床试验的质控管理措施,保证了药物临床试验过程的规范、结果的科学可靠与受试者的权益与安全,并为三级质控制度的有效实施起到了一定的作用。     

欧美与我国的临床试验用药品管理法规、指南及相关要求的比较分析

目的:为完善我国临床试验用药品管理的法规及相关要求提供参考与借鉴.方法:比较国内外临床试验中试验用药品的法规、指南及相关要求的异同点,并以"临床试验""药品管理""pharmacy-based investigational drug service"等为关键词或主题词,查询中国知网、万方数据、PubMed、OVID等...     

品管圈在持续改进药物临床试验质量中的应用

目的利用品管圈的管理方法持续改进药物临床试验质量。方法以"持续改进药物临床试验质量"为主题,通过品管圈的管理手法,归纳收集临床试验质量控制报告表、方案违背报告,找出导致药物临床试验质量缺陷的主要原因,制定并实施对策,评估有形成果和无形成果。结果南京大学医学院附属鼓楼医院药物临床试验质量缺陷数量由品管圈活动前的91件减少到活动后的43件,改善幅度为52.75%,目标达标率为106.67%。同时,圈员解决问题的能力和沟通协调能力得到显著提升,药物临床试验管理更为规范。结论开展品管圈活动有助于持续改进药物临床试验质量,不断提高药物临床试验管理水平。     

我国药物临床试验中的伦理问题与对策

目的:了解目前我国药物临床试验机构伦理委员会表现的主要问题,为我国药物临床试验的开展和完善提供参考。方法:总结目前我国药物临床试验机构伦理委员会主要问题的表现形式,并分析原因,提出解决策略和方法。结果与结论:存在问题主要包括部分伦理委员会功能形式化、伦理委员会委员招募不规范、伦理委员会监督管理机制薄弱及知情同意执行不规范等。可通过建立完善的伦理内部监察体系、加强伦理委员会成员的素质培养以及建立电子信息化伦理监管平台等,提高伦理委员会的监管水平和质量,真正使临床试验符合科学真实性与伦理道德。     

治疗多发性硬化症药物临床试验现状及展望

多发性硬化症是炎性CD4⁺T细胞介导的中枢神经系统自身免疫脱髓鞘疾病,病程反复且不可逆,已成为除创伤外中国青壮年残疾的主要原因,且在幼儿中发病率逐年上升,给家庭和社会带来了沉重的经济负担。现有药物主要通过抑制免疫系统活性来缓解疾病,但仍无法治愈多发性硬化症。现已开展多项药物临床试验以寻找更为有效的多发性硬化症治疗策略,本文综述了多发性硬化症药物临床试验现状,质量影响因素及临床疗法,并试图阐明多发性硬化症药物临床试验潜在的改进领域和发展前景。     

药物临床试验质量控制浅析

目的:建立有效的药物临床试验质量控制体系。方法:结合笔者多年的临床研究工作管理经验,对药物临床试验质量的关键环节和控制措施进行探讨并提出建议。结果与结论:药物临床试验质量控制的关键环节在于建立完善的组织管理体系、建立健全规章制度和科学规范的标准操作规程、严格执行《药物临床试验质量管理规范》和现行法规等,采取建立药物临床试验监查员准入制度、三级质控制度、临床数据电子化管理、药物临床试验申报平台、临床研究协调员制度等控制措施,以全面保证药物临床试验的质量。     

全程动态管理模式在我院儿童药物临床试验质量控制中的应用及优化

为保障受试者的安全和权益,保证临床试验的质量,确保药物临床试验活动中数据的真实、完整、规范及可溯源,药物临床试验质量控制在药物临床试验中起重要作用。我院药物临床试验的质量控制应用全程动态管理模式,并应用PDCA循环法持续改进,建立了三级质控体系和量化管理体系,以保证我院所承接的试验项目数据真实、完整、规范及可溯源。     

基于药物临床试验质量管理规范对新型冠状病毒肺炎相关临床研究的思考和建议

目的 针对现有新型冠状病毒肺炎(coronavirus disease 2019,COVID-19)相关临床试验中出现的若干问题展开思考和讨论,为后续试验的开展及监管实施提供参考.方法 结合2020版《药物临床试验质量管理规范》,通过文献研究等方法 对现有COVID-19相关临床试验进行研究.结果 快速增长的COVID...     

提高我国药物临床试验质量的初步思考与几点建议

通过对我国药物临床试验质量管理的现状进行分析,提出存在的问题和相应的对策。通过加强监管、实行"三级质控"的管理模式和调动监察员的积极性来提高我国药物临床研究的质量。     

Design and Analysis Considerations in Clinical Trials With a Sensitive Subpopulation

This article deals with clinical trials with a sensitive subpopulation of patients, that is, a subgroup that is more likely to benefit from the treatment than the overall population. Given a sensitive subgroup defined by a prespecified classifier, for example, a clinical marker or pharmacogenomic marker, the trial’s outcome is declared positive if the treatment effect is established in the overall population or in the subgroup. We provide a summary of key considerations in clinical trials with a sensitive subgroup, including multiplicity and enrichment adjustments as well as optimality considerations in the analysis strategy. The methodology proposed in this article is illustrated using a neuroscience clinical trial and its operating characteristics are assessed via a simulation study.