新药临床研究成功率分析

美国波士顿Tufts药物开发研究中心的mMasi博士调查了36个美国药厂，并检测了从1963～1989年间1943个新药的新药临床研究（INDS）的成功率。成功率的定义为“在人体试验的药物获得美国批准上市的百分比”。就总体而言，在美国以外预试验化合物的重要性是显著的：许可证转入美国国内的化合物成功率为29．4％；I期临床试验在国外的药物为14．6％；临床前和1期临床试验在美国的是10．4％。但是一旦提交新药注册申请（NDA），成功的机率很高：在80年代早期报出NDA的新化学实体（NCES）有82．2％获得批准。在临床试验的67％以上的药物永远…     

试论安全药理学研究的基本要求及规范化

安全药理学（safety pharmacology）研究是新药非临床安全性评价的一项重要内容，主要研究药物在治疗范围内或治疗范围以上剂量时，出现潜在的不期望的不良影响，并研究观察到的／或推测的药物不良反应机制。从而最大限度地保障新药进入临床研究之前或上市之后，及早发现可能出现的治疗作用之外的不良反应。安全药理学研究概念最早出现于1997年人用药品注册技术国际协调会（ICH）的实施新药临床研究所需非临床安全性试验的时间安排（M3指导原则）和生物技术药物的临床前安全性评价（S6指导原则）中，要求在非临床安全性评价中必须进行安全药理学研究，用于支持药物的人体临床研究。ICH于2000年发布的《人用药品安全药理学研究指南》促进了该学科的快速发展，使安全药理学的设计原则、研究内容、动物模型选择、观察指标确定等有了规范的要求。     

Ⅰ期临床试验设计和需要重视的问题

Ⅰ期临床试验,特别是首次人类药物试验(First in human,FIH)具有极大的挑战性.在国外,试验设计方面近年来取得了很大进展.本文就Ⅰ期临床试验设计的技术、首剂量、安慰剂对照、剂量推升方案、终止标准和风险评估进行探讨.     

试论安全药理学研究的基本要求及规范化

安全药理学（safety pharmacology）研究是新药非临床安全性评价的一项重要内容，主要研究药物在治疗范围内或治疗范围以上剂量时，出现潜在的不期望的不良影响，并研究观察到的／或推测的药物不良反应机制，从而最大限度地保障新药进入临床研究之前或上市之后，及早发现可能出现的治疗作用之外的不良反应。安全药理学研究法定概念最早出现于1997年人用药品注册技术国际协调会（ICH）的实施新药临床研究所需非临床安全性试验的时间安排（M3指导原则）和生物技术药物的临床前安全性评价（S6指导原则）中，要求在非临床安全性评价中必须进行安全药理学研究，用于支持药物的人体临床研究。ICH于2000年发布的《人用药品安全药理学研究指南》及近年大量文献对安全药理学设计原则、研究内容、动物模型选择、观察指标确定等提出了规范化的要求，从而促进了该学科的快速发展。     

化学新药研发企业对临床试验用药品委托制备的研发质量管理实践

临床试验用药品是化学新药研究与试验发展（以下简称研发）过程中里程碑式的产品,其制备的质量直接影响到临床受试者的用药安全性和临床试验结果的有效性。为确保临床试验用药品在委托制备过程中安全、有效且质量可控,本文阐明了化学新药药学研究在不同阶段下的研究重点,深入分析了工作中对临床试验用药品委托制备的质量管理所遇到的问题,探索出以“技术转出资料管理”“委托合同”“质量协议”三位一体,协同对临床试验用药品委托制备研发质量管理的模式,以期为新药研发企业的研发质量管理提供借鉴与思考。     

临床前研究的专利侵权豁免——美国最高法院判例简介

1前言 药品上市需要向国家相关行政部门报批，报批资料中必须要有临床试验数据，而之前还必须进行临床前试验。根据1938年美国食品药品和化妆品法案（FDCA），药品生产厂商请求政府批准进行人临床试验时递交的研究新药申请（IND），以及请求批准上市新药的新药申请（NDA）中，必须向美国食品药品管理局（FDA）提交研究数据。DD必须陈述“该药的临床前试验（包括动物试验），以便评价该临床试验申请”和详细说明临床前试验必要信息。NDA必须包括“药品是否安全有效的所有研究报告”，如所有临床研究以及与药品有效性、毒性和药理性质有关的临床前研究。     

麻醉科临床药物试验知识的护士培训

正1临床药物试验的概述临床药物试验是指任何在人体(病人或健康志愿者)进行的药物的系统性研究,以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄,目的是确定试验药物的安全性和有效性。临床药物试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和药物生物等效性试验以及人体生物利用度。1.1 I期临床试验初步的临床药理学及人体安全性评价试验,为新药人体试验的起始期,又称为早期人体试验。I期临床试验包括耐受性试验和药代动力学研究,一般在健康     

脑电图对急性脑梗死早期诊断的临床价值

目的用脑电图（EEG）及脑电地形图（BEAM）对急性脑梗死早期（≤72h）实施检测,观察其敏感性、变化特点以及对临床诊断的指导价值。方法．对120例首次发病的早期脑梗死患者在72h内作脑电图（EEG）检查,并与头颅CT作对比研究。结果急性脑梗死的早期CT异常率73．3％,EEG异常率90％,两者差异有统计学意义（P〈0．01）。EEG异常以局限性及广泛伴局限性改变为主;BEAM的理和8频带功率值局限性改变有助于定侧定位。结论作为脑功能检查的EEG对超早期脑梗死患者有着较高敏感性,可以较好地提供临床早期诊断的客观依据。     

临床研究协调员在临床研究中的作用

药物临床试验是指在任何人体（患者或健康志愿者）进行的药物系统性研究,以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及（或）试验药物的吸收、分布、代谢和排泄,以确定试验药物的疗效与安全性,临床试验是推动人类健康事业向前发展的重要手段。对于每一种新药的上市不管经过多少体外和动物试验,依然需要在人体进行临床试验才能最终确定药物的疗效和安全性。本人硕士研究生期间有幸进入江苏省肿瘤医院实习,并以临床协调员（ CRC）的角色负责内科淋巴瘤病区临床试验的部分工作。本文就本病区临床试验的项目、顺利开展临床试验的经验及体会展开详述。     

重新认识新药I期临床试验

目前我国新药临床试验采用３ 期分期法临床试验（１９９９ 年５ 月１ 日前是如此——编者注） ,施加因素、受试对象及试验效应构成了临床研究的３ 个主要环节。Ｉ期临床试验是新药临床研究的初始阶段,应引起足够重视。本文提出了新药Ｉ期临床试验中需重新认识的问题：（１） 重视受试者的个性特征;（２） 重新认识受试者提供既往史的可靠程度。     

GCP对药物临床试验的质量保证

药物临床试验是指为了评价药物的疗效和安全性,在人体(患者或健康志愿者)进行的药物的系统性研究,以证实和揭示试验用药物的作用及不良反应等.临床试验是新药研究开发的必经阶段,对评价新药的疗效和安全性起着无可替代的作用,其研究资料和结果是药品监督管理部门进行新药审批的重要内容和关键依据,因此保证药物临床试验质量的意义是不言而喻的.     

药物临床试验中受试者的依从性问题研究

<正>新药临床试验是指在人体(患者或健康志愿者)中进行的关于新药效应的一系列临床实验性研究,以证实或揭示试验用药的疗效和不良反应,目的是确定试验用药的疗效及安     

临床试验机构办公室管理职能

临床试验是新药上市前必经的关键环节,通过临床试验来对新药的安全性、有效性和不良反应进行科学评价,为药品监督管理部门进行新药审评和批准上市提供重要依据。我国药物临床试验必须在通过国家食品药品监督管理局（CFDA）和卫生部组织的资格认证的医疗机构中进行。药物临床试验机构和研究者一起作为临床试验中的研究方,承担着对医疗机构有关临床试验的医疗与研究条件的系统管理职责和对所承担项目的管理职责。而临床试验机构办公室,     

美国FDA公布探索性新药申请研究指南（草稿）

美国FDA公布新的指南草案，明确了规划人体探索性临床新药研究（IND）应考虑的临床前和临床途径。     

AstraZeneca公司有95个NCE和25个LCM在开发中

在2006年第四季度的研发进展最新情况介绍中，AstraZeneca公司报告它的研发计划表中总计有120个项目，包括95个新化学实体（NCE）和25个已在销售产品的生命周期管理（LCM）机会。自2005年12月份以来，该公司从外源为它的研发计划表增加了5个Ⅱ期临床和2个Ⅲ期临床开发分子，而它自己的研究机构有另外21个新分子进入开发阶段，在这一年第一次进入人体试验的12个化合物早期进展良好。     

国际抗糖尿病药物研发新进展

根据美国药物研究与生产商协会（PhRMA）发布的相关报告和新药数据库中的数据,对2013年至今进入Ⅲ期临床试验或递交新药申请（NDA）／生物制剂许可申请（BLA）的用于治疗糖尿病及其相关疾病的65种候选新药的临床研发情况进行综述。将这些候选新药分为非胰岛素类、胰岛素类和复方制剂类抗糖尿病药,并重点对递交NDA／BLA或已获得批准的抗糖尿病新药开发进行了分析和讨论。     

制剂人体生物利用度试验中若干问题的讨论

制剂人体生物利用度试验中若干问题的讨论孙鲁远，倪慕慈（浙江省卫生厅药品审评办公室３１０００４）根据新药审批管理的规定，对西药第四类新药中改变剂型但不改变给药途径的，如其原料药（或原制剂）属国家标准，可进行人体生物利用度研究替代临床验证（另外，对已过保...     

新药非临床安全性研究的实验设计和实施

新药非临床安全性研究(简称安全性研究)对决定新药能否通过审评进入临床研究和预测新药在临床研究中对人体危害的大小有非常重要的作用.通过对药物的安全性研究为临床研究提供科学、真实、准确的实验依据,保证临床用药安全有效,这就是新药非临床安全性研究的目的和意义.     

美国食品药品管理局管理新药研制的概述

新药开发的第一步是对病因的研究，大多数药物都是由药厂和受资助的院校或政府的实验室、医院进行开发的。一个化合物只有通过合成、纯化、筛选和动物试验以确定其可能的药效和毒性后，才能试用于人体。确定药物可能的毒性作用的动物试验不属FDA的管理范围，但在进行初期的人体试验前，应进行特定的动物实验（临床前试验）以判断其能否在人体上进行试验。临床前试验的目的是检测出明显的毒性，建立起新药药理及毒理作用的量效关系，观察其在器官系统的分布情况，找出其代谢、动力学及排泄途径，评估其致癌源、再生毒性和致畸性，最后评估…     

加速药物研发新方式——微剂量给药研究

药物研发是一项长时间、难度大、高投入的工程。近年来,新药研发成本逐年增加,经FDA批准上市的新药却呈下降趋势。为加速药物研发,欧洲EMEA在2003年7月,美国FDA在2006年1月分别颁布相关指南,提出一种新的药物研发方式：人体微剂量给药研究或称临床试验0期。微剂量研究是首次在人体身上进行的临床药物研究,仅需要少数的受试者,在短时间内给予微剂量新化学实体的研究,其目的不在于治疗或诊断,而是为了及早获得新化学实体的人体药动学信息,协助筛选最优候选化学物。由于是极低剂量给药,极大降低了药物的风险,因此其对临床前研究资料的要求大为减少。合理选择新化学实体进行微剂量研究,可以使患者更早得到安全有效的新药治疗,减少临床试验的损耗,降低研发成本及提高研发效率。