造血干细胞基因转移研究进展

造血干细胞具有的自我更新能力和移植后重建造血的特性使其成为外源基因导入的良好靶细胞。骨髓细胞培养、干细胞的纯化及体外转化中应用造血因子可明显提高于细胞目的基因的转移效率,造血于细胞的基因转移已成为基因治疗的重要方法。     

逆转录病毒载体在造血干细胞中介导的基因转移

造血干细胞是机体造血组织中一个具有自我更新和移植后能使造血功能重建的细胞群体,被转移有外源基因的造血干细胞可经骨髓移植的途径将外源基因引入到宿主体内,因此,可作为基因转移以及基因治疗的重要途径和方法。目前在造血干细胞中进行基因转移的方法有多种,以逆转录病毒载体介导的基因转移应用较多。它具有转移效率高、前病毒相对稳定整合和表达,宿主细胞通常不受损伤,以及有多种可供选择的逆转录病毒载体等特点,因而成为基因转移和可能用于临床基因治疗的最有效方法。本文对逆转录病毒载体在造血干细胞中进行基因转移的研究进展作一综述。     

用于造血干细胞基因治疗的逆转录病毒载体

造血干细胞是理想的血液疾患基因治疗靶细胞,具有整合功能的逆转录病毒是应用最广泛的基因转移载体。从莫洛尼小鼠白血病病毒衍生的逆转录病毒载体(MLV)对人造血干细胞转染效率低、不能长期稳定表达,已成为开展造血干细胞基因治疗的障碍。本文就提高基因转移效率、改进MLV载体特性和研究新的逆转录病毒载体等几方面的进展作一综述。     

细胞因子对小鼠造血干细胞基因转移效率影响的实验研究

细胞因子对小鼠造血干细胞基因转移效率影响的实验研究王存邦达万明钱其军冀孟菊魏亚明我们观察了造血干细胞因子（ＳＣＦ）、白细胞介素（ＩＬ）３、ＩＬ６不同组合方式对小鼠造血干细胞基因转移效率的影响，以期发现能有效地提高基因转移效率的细胞因子或其组合。材...     

用于造血干细胞基因治疗的逆转录病毒载体

造血干细胞是理想的血液疾患基因治疗靶细胞,具有整合功能的逆转录病毒是应用最广泛的基因转载体。从莫洛尼小鼠白病毒衍生的逆转录病毒载体（ＭＬＶ）对人造血干细胞转染效率低、不能长期稳定表达,已成为开展造血干细胞基因治疗的障碍。本文就提高基因转移效率、改进ＭＬＶ载体特性和研究新的逆转录病毒载体等几方面的进展作一综述。     

标志基因在自体造血干细胞移植中的应用

造血干细胞标志基因的转移,不但为竞争性造血重建的实验研究提供了一种很好的方法,而且已用于临床以判明ABMT后重建造血的干细胞来源及复发的肿瘤细胞来源。     

标志基因在自体造血干细胞移植中的应用

造血干细胞标志基因的转移，不但为竞争性造血重建的实验研究提供了一种很好的方法，而且已用于临床以判明ＡＢＭＴ后重建造血的干细胞来源及复发的肿瘤细胞来源。     

造血干细胞作为靶细胞的基因治疗研究

造血干细胞是基因治疗的理想靶细胞，在遗传病、恶性肿瘤、严重免疫缺陷及感染性疾病的治疗中具有广阔的应用前景。造血细胞纯化、造血生长因子应用、造血细胞体外扩增及基因转移技术的研究进展为造血细胞的基因转移及基因治疗提供了实验基础。目前，造血细胞基因治疗涉及的基因包括遗传病相关基因、耐药基因、核酶等。本文主要就造血细胞基因治疗的应用及存在的问题作一概述。     

造血干细胞作为靶细胞的基因治疗研究

造血干细胞是基因治疗的理想靶细胞,在遗传病、恶性肿瘤、严重免疫缺陷及感染性疾病的治疗中具有广阔的应用前景。造血细胞纯化、造血生长因子应用、造血细胞体外扩增及基因转移技术的研究进展为造血细胞的基因转移及基因治疗提供了实验基础。目前,造血细胞基因治疗涉及的基因包括遗传病相关基因、耐药基因、核酶等。本文主要就造血细胞基因治疗的应用及存在的问题作一概述。     

1例异基因造血干细胞移植后患者重度骨髓抑制期出现横纹肌溶解综合征的护理

正造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplant,HSCT)已成为各类白血病、淋巴瘤等血液系统疾病的治疗手段之一,依据造血干细胞的不同来源可分为骨髓干细胞移植、外周血干细胞移植和脐血移植等,按照供体来源可分为自体移植、异体移植(同基因移植、异基因移植)。HSCT患者在移植前给予大剂量的放化疗,以清除自身的造血系统和免疫系统,再输入正常的造血干细胞,达到造血重建的目的。在造血(血象)恢复前会有1周左右的     

再生障碍性贫血患儿干细胞因子受体表达水平的检测

造血干细胞缺陷是引起再生障碍性贫血（再障）发病的主要因素，而干细胞因子受体（C-KIT）蛋白广泛分布于各种发育阶段的造血干细胞，和其配体SCF结合后，可以调节造血干细胞的增殖、分化、凋亡、转移和黏附。为探讨细胞因子受体C-KIT在再障中的表达情况，我们对再障患儿c-kit基因转录水平及其蛋白表达水平进行检测。     

造血干细胞的基因转移及其表达的实验研究

为探索一种安全、有效、简易的非病毒基因转移策略用于介导造血干细胞基因转移的可行性,本研究利用商品化的脂质体将两个标志基因(Neo R和Lac Z)共转导造血细胞。通过G418筛选、富集转导阳性细胞,观察了外源基因在小鼠原代骨髓细胞的基因转移率及其表达的稳定性。结果显示:通过脂质体介导,外源基因在小鼠骨髓细胞可获得有效的瞬时和稳定的表达。同时,经G418筛选,转导阳性细胞可得到明显的富集。提示利用脂质体这一非病毒载体个导造血干细胞基因转移的可行性。     

四川省医学科学院·四川省人民医院首例单倍体异基因造血干细胞移植获得成功

近日,四川省医学科学院.四川省人民医院血液科首例单倍体异基因造血干细胞移植获得成功。使医院在造血干细胞移植领域获得重大突破,成为西南地区少数几家能进行单倍体造血干细胞移植的医院之一。造血干细胞移植目前是治疗甚至治愈某些血液疾病的重要方法。HLA(人体白细胞抗原系统)相合是选择供者的主     

Profiler体系用于异基因造血干细胞移植植活测定

目的探讨应用Profiler体系进行短串联重复序列（STR）基因位点检查在异基因造血干细胞移植中的作用。方法采用荧光标记STR-PCR复合扩增、毛细管电泳基因分型技术，对11例异基因造血干细胞移植的供者和受者移植前、后STR基因进行检测，了解造血干细胞的植入情况。结果11例异基因造血干细胞移植受者移植后STR基因型与受者移植前STR基因型不同，与供者STR基因型完全相同，提示供者造血干细胞的植入。结论应用Profiler体系进行STR基因位点检查可用于判断异基因造血干细胞移植的植入情况。     

输血支持在造血干细胞移植中的应用

背景:接受造血干细胞移植的患者经常需要血液制品输注支持,而患者对红细胞和血小板输注的需求差异非常大,这主要依赖于造血干细胞移植的类型和患者本身的疾病性质。目的:评价中山大学附属中山医院接受造血干细胞移植患者移植期间输血的需求和数量。方法:收集中山大学附属中山医院2004-01/2010-06接受造血干细胞移植患者的资料,包括移植的适应证、移植的类型、CD34+细胞的数量、红细胞和血小板的输注数量、费用、脱离输注时间以及中性粒细胞和血小板植入时间;红细胞输注的阈值是血红蛋白计数为70g/L,而血小板的输注阈值是计数为20×109L-1。研究分析了患者移植期间红细胞和血小板输注的需求、输注量、输血费用,以及患者的生存情况。结果与结论:自体造血干细胞移植组中有14例(93%)患者,而异基因造血干细胞移植组中有35例(90%)患者显示了造血细胞植入和脱离输注证据。自体造血干细胞移植组取得脱离红细胞输注天数为14.6d,明显短于异基因造血干细胞移植组。与异基因造血干细胞移植组比较,自体造血干细胞移植组红细胞输注单位明显减少;而异基因造血干细胞移植组的红细胞输注费用明显高于自体造血干细胞移植组。输血花费昂贵,但却是造血干细胞移植中必不可少的一部分,异基因造血干细胞移植组需要更多的输血支持。脱离输注时间有望成为评估造血干细胞移植成功的指标。     

输血支持在造血干细胞移植中的应用

背景：接受造血干细胞移植的患者经常需要血液制品输注支持,而患者对红细胞和血小板输注的需求差异非常大,这主要依赖于造血干细胞移植的类型和患者本身的疾病性质。目的：评价中山大学附属中山医院接受造血干细胞移植患者移植期间输血的需求和数量。方法：收集中山大学附属中山医院2004-01/2010-06接受造血干细胞移植患者的资料,包括移植的适应证、移植的类型、CD34＋细胞的数量、红细胞和血小板的输注数量、费用、脱离输注时间以及中性粒细胞和血小板植入时间;红细胞输注的阈值是血红蛋白计数为70g/L,而血小板的输注阈值是计数为20×109L-1。研究分析了患者移植期间红细胞和血小板输注的需求、输注量、输血费用,以及患者的生存情况。结果与结论：自体造血干细胞移植组中有14例（93%）患者,而异基因造血干细胞移植组中有35例（90%）患者显示了造血细胞植入和脱离输注证据。自体造血干细胞移植组取得脱离红细胞输注天数为14.6d,明显短于异基因造血干细胞移植组。与异基因造血干细胞移植组比较,自体造血干细胞移植组红细胞输注单位明显减少;而异基因造血干细胞移植组的红细胞输注费用明显高于自体造血干细胞移植组。输血花费昂贵,但却是造血干细胞移植中必不可少的一部分,异基因造血干细胞移植组需要更多的输血支持。脱离输注时间有望成为评估造血干细胞移植成功的指标。     

造血干细胞的基因治疗

许多疾病尤其是一些遗传性疾病与造血干细胞的内在缺陷有关，随着造血干细胞移植与基因技术的发展，一条试图有机融合上述两者技术的全新的治疗方法－－造血干细胞的基因治疗已成为目前研究的热点。本文就该领域中造血干细胞及载体的选择、基因转染条件的优化等方面的研究进展进行综述。     

提高逆转录病毒介导造血干细胞基因转染效率的研究策略

造血干细胞因其具有自我更新和多向分化能力而成为基因治疗的理想靶细胞,但由于逆转录病毒介导的造血干细胞基因转染效率低,外源基因表达时间短等,大大影响了造血干细胞基因治疗的临床应用。为克服上述难点,目前的研究策略主要集中在构建新型理想的逆转录病毒载体及从不同的方面优化转染体系,从而提高基因转染效率。     

移植物抗白血病效应与移植物抗宿主病调控研究进展

异基因造血干细胞移植作为治疗白血病有效手段之一.然而异基因造血干细胞移植的主要并发症之一移植物抗宿主病与移植物抗白血病效应密不可分.因此如何将两者分开成为移植领域研究热点,本文就目前进展进行综述.     

获得性再生障碍性贫血免疫发病机制研究进展

免疫抑制预处理异基因造血干细胞移植后造血干细胞未植活而患者恢复自身造血,部分同基因造血干细胞移植需免疫抑制预处理方能植活,提示免疫因素参与再生障碍性贫血(AA)骨髓造血衰竭的发生.