增强基因治疗特异性的有效途径

基因治疗的特异性 (或靶向性 )是指针对某种与疾病相关的特定类型的细胞进行基因治疗而不影响其它细胞 ,是决定基因治疗可行性的重要因素之一。本文从基因导入水平、基因表达水平和基因作用水平总结了近年来在这一领域所作的尝试和进展。     

地中海贫血的基因治疗

地贫的基因治疗，设想采用反转录病毒载体通过包装细胞系，转染ＭＥＬ细胞和转染骨髓干细胞后植入患者体内，以获得球蛋白基因细胞和整体水平的高表达。但目前主要问题是转移基因的表达水平低、病毒滴度低及前病毒的缺失与重排，其基因治疗仍处于载体构建阶段。     

靶向基因治疗的研究进展

基因治疗的靶向性研究近年来取得了许多新的进展,借助抗体或配体将治疗基因定向导入靶细胞,利用特异的基因启动子使治疗基因的表达严格限定于疾病部位,通过外源性口服药物控制治疗基因的表达时间和表达水平,以及缺陷或突变的基因的原位修复术等方法都显示出了良好的前景,可是要实现靶向基因治疗应用于临床实践的目标,还需要基础研究的进一步深入。     

肿瘤基因治疗

利用细胞工程技术将外源目的基因导入人体靶细胞或组织以取代有缺陷的基因，通过其正常表达，以达到防治肿瘤的目的。肿瘤基因治疗基本策略主要有以下几种方式：基因替代（gene replacement）、基因修饰（gene modification）、基因添加（gene addition）、基因补充（gene supplement）、基因封闭（gene block）。     

自杀基因治疗的作用机制及其应用

自杀基因治疗已逐渐成为肿瘤等疾病基因治疗中的一种重要方法。本文介绍了TK、CD等几种常见的自杀基因;并概述了自杀基因治疗中的旁观者效应、基因转移系统和靶向性研究及自杀基因治疗在肿瘤、骨髓移值、心血管疾病等领域中的应用。     

基因治疗中的基因调控研究进展

基因治疗的目的是将导入的外源基因能够得到时序上、水平上的正确表达,其产物发挥治疗作用。目的基因表达的调控是影响基因治疗效果的一个重要因素。本文系统介绍了基因靶技术在基因治疗中的地位,提高逆转录病毒载体滴度的方法,逆转录病毒载体与目的基因序列的影响,反式激活提高目的基因应用以及对基因治疗中目的基因表达调控的展望。     

HER2启动子在卵巢癌细胞系中控制报告基因特异性表达

目的 构建一种能在卵巢癌肿瘤组织中进行肿瘤特异性表达的逆转录病毒载体,增强肿瘤基因治疗的靶向性。方法 ＰＣＲ法获得ＨＥＲ２基因的启动子片段并将其克隆至逆转录病毒载体Ｐ＾ＬＸＳＮ中,再将突变型绿色荧光蛋白（ｍｔＧＦＰ）基因克隆至该启动子下游,将此载体转染ＳＫ－ＯＶ３细胞和ＭＣＦ－７细胞。结果 转染３天后可见部分ＳＫ－ＯＶ３细胞呈现绿色荧光,而ＭＣＦ－７中无此现象。结论 ＨＥＲ－２基因启动子可控制报告     

nNOS片段在大肠杆菌中的表达及特异性抗体的制备

目的：为了制备ｎＮＯＳ特异性抗体。方法：用ＰＣＲ的方法克隆出ｎＮＯＳ７０８￣８８１ａａ片段的编码基因并将之插入ｐＥＴ２８ａ原核表达载体。成果：成功地在大肠杆菌中获得高效表达。经ＨｉｓＴａｇ－Ｓｅｐｈａｒｏｓｅ和电泳回收法得到纯蛋白,将此蛋白免疫兔,制备出ｎＮＯＳ特异性抗体,抗体效价可达：８０００。利用该抗体成功地检测了正常肌肉和ＤＭＤ肌肉中ｎＮＯＳ的含量变化,证实ＤＭＤ肌肉中ｎＮＯＳ的含量明显低于     

基因治疗的安全性评价

基因治疗的安全性日益引起重视,基因作为一种全新的药物,其安全性的评价具有特异性,本主要从基因治疗研究常用载体及表达产物两方面总结了基因治疗的安全性。     

心血管疾病基因治疗进展

载体是基因治疗的一个限速因素。本文主要介绍了近两年来基因运载体系，基因转移方式，新的基因治疗策略的进展以及它们在心血管中的应用。     

心血管疾病基因治疗研究概况

基因治疗即通过转移并使某些特定基因有效表达 ,以减轻某一疾病的基础结果 ,它包括各种技术用于一个共同的目的〔1〕 ,这些都需要利用分子技术 ,以使转移的基因能高效、长期及定位地表达。同时 ,还要确定候选基因在实验模型系统中的潜在治疗价值。虽然基因治疗对心血管疾病的治疗将是革命性的 ,但目前在临床上还没有基因治疗心血管疾病靶位实际应用的例子〔2〕。基因治疗要成为各种类型心血管疾病的一种常规治疗形式 ,还面临着许多的问题。当前首要的是解决基因传送方法 ,而这离不开多种相应技术的协同开发 ,并需要在人体疾病的相应模型中加…     

自杀基因治疗肿瘤的新进展

自杀基因治疗肿瘤已有肯定疗效,本着重从自杀基因作用体系、旁观效应、基因特异转录调控序列的添加、肿瘤的基因－－放射治疗、双自杀基因几个方面介绍自杀基因治疗肿瘤的最新进展。     

基因治疗糖尿病的研究进展

Ⅰ型糖尿病,或称胰岛素依赖性糖尿病(IDD)属于自身免疫性疾病.机体对自身胰腺β细胞进行持续攻击,造成β细胞大量破坏,胰岛素分泌严重匮乏.     

DMD基因治疗研究进展

相对于ＤＭＤ基因诊断技术的长足进展，ＤＭＤ基因治疗的研究则举步唯艰。但是近年来也取得了某些突破性的进展，这集中表现在已拥有一批可靠的动物模型及成功的导入目的基因并对其功能进行调控的技术，尤其值得欣慰的是已在ＤＭＤ患者的水平上完成或部分完成了上述基因操作，并获得满意的效果。本文就以上的进展加以综述。     

血友病的基因治疗

长期以来 ,单基因遗传病的诊断主要靠临床观察和系列化学检查 ,但生化学检查要求有相应基因表达产物的体液或细胞 ,并对基因产物或代谢异常机理有所了解 ,但对绝大多数遗传病而言 ,目前还远未达到这种认识。各种类型的血友病 ,这些令人终生痛苦的疾病 ,都是由于凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ (表 1)的遗传上的缺乏。这些血液凝固因子的基因在X染色体上 ,当它们发生了变异的时候 ,这些突变的X引起X连锁的隐性的血友病A和B ,它们通常发生在男性中。受影响的男孩子已经继承了他的携带者母亲 (XH/X)的变异的基因 (XH) ,但有大约 30 %的情况由自发…     

基因治疗研究进展

基因治疗一种很有发展前途的高新技术。基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段,本文通过国内外相关文献的分析,从基因治疗（基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗）、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。