自体造血干细胞移植治疗1型糖尿病的前景与出路

1A型糖尿病的“根治性”治疗方向在于免疫紊乱的纠正和受损胰岛β细胞的完全修复.前者借助于免疫干预治疗,后者借助于细胞替代治疗.自体造血干细胞移植(AHSCT)在使用了大剂量免疫抑制剂和自体预先采集的造血干细胞回输后,拟通过造血和免疫系统的重建和干细胞对胰岛β细胞促进再生作用,来达到长期缓解糖尿病的临床治疗目的.其目前适用的人群仅限于1A型初发糖尿病患者,伴有残存的胰岛功能.同时,AHSCT的具体机制尚不明朗,临床疗效个体差异较大,其未来和出路还面临着巨大挑战.     

自体造血干细胞移植治疗1型糖尿病的疗效和安全性评价

目的 对初发的新诊断1型自身免疫性糖尿病患者施行自体外周造血干细胞移植术,评估该治疗方式的安全性和有效性.方法 共有18例患者符合入选条件,获得知情同意后接受移植治疗.利用环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子促进外周造血干细胞产生,干细胞富集后采集冷冻保存.通过环磷酰胺和抗胸腺球蛋白获取免疫抑制,于上述两种给药后即行干细胞回输.术前后监测血糖、血清C肽、HbA1C、谷氨酸脱羧酶抗体(GAD-Ab)水平和记录不良事件,对干细胞移植的疗效和安全性进行评估.结果 18例患者(6例男性,12例女性2)平均年龄(18.8±4.4)岁,平均随访天数(414±150)d.67%(12/18)患者术后停用胰岛素,最短在术后2周,最长在术后6个月.12例中有4例因上感等原因出现血糖上升而重新使用胰岛素.目前有44.4%(8/18)患者完全脱离胰岛素治疗,其余患者胰岛素用量的减量幅度平均为67.3%±22.4%.18例患者的GAD-Ab水平明显下降,转阴率33.3%(6/18).空腹C肽和餐后2 h C肽水平在术后明显上升,C肽曲线下面积(AUCC)上升更为显著,且可维持1年.在移植治疗过程中,所有患者均出现不同程度的胃肠道反应,脱发,发热,骨髓抑制等不良反应,有5例患者接受了成份血输注.未观察到明显的心、肝、肾等脏器功能受损.不良反应在干细胞回输后的2～4周逐步消失,粒细胞减少的恢复最为缓慢.结论 自体造血干细胞移植治疗有胰岛功能残存的初发1型糖尿病患者有一定的疗效,安全性较高,临床可行性强.对其治疗机制还有待进一步研究.     

自体造血干细胞移植治疗1型糖尿病的研究进展

1型糖尿病(T1DM)是一种T细胞介导的自身免疫性疾病,以胰腺B细胞选择性破坏,导致患者体内胰岛素分泌绝对不足为特征[1]。目前,T1DM的治疗主要以外源性胰岛素替代治疗为主,患者需每日注射胰岛素,但胰岛素的使用只是延缓疾病的发展却并不能治愈糖尿病。T1DM的最终治疗需要去除免疫     

造血干细胞移植治疗1型糖尿病

造血干细胞移植治疗自身免疫性疾病的由来自体或异基因造血干细胞移植治疗自身免疫性疾病的概念已提出数年。其基本原理是通过对患者进行大剂量化学治疗(化疗)或结合全身放射治疗(放疗)进行预处理,以最大限度地清除体内自身反应性克隆,使患者达到过度的免疫抑制或免疫     

造血干细胞移植治疗1型糖尿病获得成功

造血干细胞移植治疗1型糖尿病在南京鼓楼医院获得成功，接受治疗的患者已停止使用胰岛素注射4个多月。     

自体外周血造血干细胞移植

自体外周血造血于细胞移植（Autologouspe－ripheralbloodstemcelltransplantation，APBSCT）是通过血细胞分离机从患者外周静脉血中采集造血干／祖细胞进行移植的方法。近年来APBSCT发展极为迅速，大有代替自体骨髓移植（Autologousbonemarrowtransplantation，ABMT）的趋势。APBSCT与ABMT相比，主要具有以下优点：（1）移植后造血功能恢复迅速，减少了感染、出血等并发症的发生率，从而降低了移植相关死亡率，同时也缩短了治疗时间，节减了移植费用；（2）外周血中混人肿瘤细胞的机会较骨髓移植少；（3）采集造血干细胞方法简…     

自体造血干细胞移植治疗1型糖尿病--附一例报告

目的初步探讨自体非清髓性造血干细胞移植（AHST）治疗1型糖尿病（T1DM）的有效性与安全性。方法首先，环磷酰胺及粒细胞集落刺激因子动员造血干细胞至外周血，采用白细胞分离术分离、处理造血干细胞并予以冻存；其次，采用环磷酰胺＋兔抗胸腺细胞球蛋白方案预处理后，经静脉回输造血干细胞。观察移植前后胰岛素注射剂量、HbA1c水平、胰岛功能、胰岛自身抗体滴度等变化；记录治疗过程中及治疗后的不良反应。结果自回输干细胞后，（1）患者已停用胰岛素达15月余；（2）HbA1c降至7.0%以下；（3）胰岛功能较前明显改善；（4）未出现骨髓抑制、出血性膀胱炎等严重不良反应。结论AHST治疗T1DM一例，初步显示出一定的临床有效性，但仍需大样本量前瞻性研究，以进一步评估此疗法的远期疗效与安全性。     

自体外周血造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮

目的：探讨自体外周血造血干细胞（APBSCT）治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床效果。方法：采集经用环磷酰胺（CTX）2000mg/m^2静脉注射和粒细胞集落刺激因子（G－CSF）250ug/d皮下注射动员的外周血造血干细胞，预处理CTX48mg.kg^-1.d^-1，连续静脉滴注3d，回输干细胞后用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）13．5mg/kg，体内去细胞，分3d静脉滴注，用G－CSF刺激升高白细胞，观察APBSCT前后免疫指标与临床表现，结果：APBSCT后患者的临床表现基本消失，免疫指标正常，抗体转阴，结论：APBSCT治疗SLE有较好的疗效，远期疗效还需长期随访观察。     

自体外周造血干细胞移植治疗进展型多发性硬化

目的观察自体外周造血干细胞移植(APBSCT)治疗进展型多发硬化(PMS)的疗效及安全性。方法对2001-09~2004-07对首都医科大学宣武医院13例PMS患者进行了自体外周造血干细胞移植,单独使用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员造血干细胞,7名患者进行了采集物的CD3 4细胞纯化。预处理采用BEAM(卡氮芥、依托泊甙、阿糖胞苷、马法兰)方案。中位随访期为22(3~36)个月,移植前后应用扩充神经功能残疾量表(EDSS)、年平均发病次数进行疗效评价。结果患者移植后18个月EDSS评分较移植前降低[移植后(4.05±0.66),移植前(6.00±0.30),P<0.05],年平均发病次数减少[移植后(0.40±0.15),移植前(1.63±0.18),P<0.01]。移植后3年疾病无活动存活率为(63.64±14.50)%,EDSS评分无进展存活率为(72.73±13.43)%。无移植相关死亡,造血功能恢复迅速,未出现严重的毒性反应及并发症。结论APBSCT治疗PMS安全有效     

非清髓自体外周造血干细胞与单次异体脐带间充质干细胞移植治疗1型糖尿病的疗效与安全性比较

目的探讨非清髓自体外周造血干细胞(HSC)与单次异体脐带间充质干细胞(MSC)移植治疗1型糖尿病(T1DM)患者的疗效和安全性差异。方法为回顾性病例对照研究。选取2006年8月至2010年12月于徐州医科大学鼓楼临床学院内分泌科接受HSC移植的T1DM患者9例及MSC移植的患者8例作为研究对象, 筛选同时期仅接受常规胰岛素治疗且临床特征相匹配的T1DM患者10例作为对照。收集患者移植前及移植后12个月的胰岛素注射剂量、糖化血红蛋白(HbA1c)、空腹C肽(FCP)及餐后2 h C肽(2hCP), 并计算各指标的变化幅度。将患者移植后12个月的血清FCP和(或)2hCP较移植前增加10%以上定义为临床缓解。观察两种干细胞移植过程中及随访期间患者不良反应的发生情况以判断其安全性。采用t检验或单因素方差分析、Mann‐WhitneyU检验或Kruskal-WallisH检验、Fisher精确检验进行组间比较。结果移植后12个月, HSC移植组、MSC移植组和对照组达到临床缓解的占比分别为7/9、2/8和1/10, HSC移植组临床缓解的占比高于对照组(P=0.005);3组的HbA1c分别为...     

自体外周血干细胞移植治疗儿童淋巴肉瘤白血病1例

我院于2005年3月为1例淋巴肉瘤白血病儿童进行自体外周血干细胞移植术，治疗获得成功，报告如下。     

自体外周血造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤

恶性淋巴瘤（ＭＬ）包括霍奇金氏淋巴瘤（ＨＬ）和非霍奇金氏淋巴瘤（ＮＨＬ）,是一组起源于淋巴组织的高度异质性的恶性克隆性疾病。近年来,尽管化、放疗技术已有了较大的进展,但对中度或高度恶性的ＭＬ,特别是临床中、晚期和有Ｂ组症状的患者,即使能够完全缓解（ＣＲ）,多数最终复发或产生耐药而不治。因而,越来越多的ＭＬ患者,选择了造血干细胞移植治疗,尤其是复发和难治耐药的病例。异基因移植无肿瘤细胞的污染并具移植物抗肿瘤（ＧＶＴ）作用,有移植后复发率低的优点,但ＨＬＡ相合供者的缺乏和较高的移植相关死亡率,使得它…     

自体外周血造血干细胞移植治疗难治性系统性红斑狼疮

目的:探讨自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)的临床疗效。方法:用APBSCT治疗4例难治性SLE。干细胞动员应用环磷酰胺(CTX)4g/m2,分两天应用和粒细胞集落刺激因子(G-CSF)5~10μg/kg·d-1;预处理方案包括CTX(50mg/kg·d-1,-6、-5、-4、-3d),抗胸腺细胞球蛋白(ATG15~20mg/kg·d-1,-2、-1、 1、 2d)。结果:4例患者均获得造血重建,中性粒细胞>0.5×109/L,血小板>20×109/L的中位数时间分别是9d,10d;SLE的临床表现明显减轻,尿蛋白减少或消失,自身抗体转阴或滴度减低,泼尼松用量<10mg/d;无移植相关死亡。结论:APBSCT治疗难治性SLE近期疗效显著,造血重建恢复迅速,安全有效,远期疗效尚需进一步观察。     

自体外周血造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤

目的 :报告 7例恶性淋巴瘤在自体外周血造血干细胞移植 (APBSCT)支持下接受超大剂量放、化疗的治疗经验 ,评价所用外周血造血干细胞 (PBSC)动员方案的动员效果 ,预处理方案的疗效和耐受性 ,以及移植后造血重建情况。方法 :7例淋巴瘤患者中 ,1例霍奇金病 ,6例非霍奇金淋巴瘤。动员方案为MOEP/CMOP化疗联合rhG -CSF ,预处理采用经典的超大剂量环磷酰胺 (CTX)化疗联合全身放疗 (TBI)。结果 :APBSCT动员后获得到单个核细胞 4.2 (2 .7～ 6 .1)× 10 8/kg,回输单个核细胞 3.7(2 .5～ 5 .3)× 10 8/kg ,中性粒细胞计数恢复到 >0 .5× 10 9/L的时间和血小板 >5 0× 10 9/L的时间分别平均为第 11.6天和第 14.6天。毒副作用主要为消化道反应。结论 :APBSCT治疗恶性淋巴瘤效果肯定 ,采用MOEP/CMOP联合rhG -CSF动员以及经典CTX加TBI方案预处理 ,安全可靠 ,治疗效果良好。     

老年恶性血液病患者自体外周血造血干细胞动员的临床研究

自体造血干细胞移植是多种血液系统恶性肿瘤及自身免疫性疾病的主要治疗手段之一.外周血干细胞（PBSC）动员和采集,因其对供体伤害小、费用少及移植后造血功能重建早,在自体移植中已逐步替代骨髓造血干细胞[1].老年患者是否可行自体移植,取决于是否可采集到足够数量的自体PBSC.为此,我们对老年患者自体PBSC动员进行了临床观察,以探讨老年患者自体PBSC动员效果及影响因素。     

自体外周血造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤

目的:评价环磷酰胺(Cy)联合足叶乙苷(VP-16)和粒细胞集落刺激因子(G-CSF)方案干细胞动员效果及自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)治疗多发性骨髓瘤(MM)的临床疗效。方法:8例MM患者给予Cy联合VP-16化疗加G-CSF动员造血干细胞,Cy 1 000-1 200 mg／(m2·d)×2 d,VP-16 500 mg／d×2 d,白细胞(WBC)<1．0×109／L后给G-CSF 300μg／d×6-9 d。当WBC>4．0×109／L,血小板>50×109／L后采集APBSC。采用2种预处理方案,马法兰200 mg／m2或140 mg／m2联合VP-16 1 000 mg及司莫司汀200 mg。结果:动员后采集的单个核细胞(MNC)为6．23(4．27-12．78)×108／kg;CD34 细胞为4．75(1．69-23．15)×106／kg;粒细胞-巨噬细胞集落形成单位(CFU-GM)集落为84．5(5．4-300．4)个／104细胞。APBSCT后中性粒细胞恢复至>0．5×109／L的中位时间 9．5 d。在8例患者中,6例获得完全缓解,1例部分缓解,1例未缓解。中位生存期46(23-54)个月,中位无病生存期12(0-39)个月。结论:Cy联合VP-16加G-CSF作为动员方案,能够采集足够量的APBSC;APBCST治疗MM安全有效。     

自体外周血造血干细胞移植治疗恶性淋巴瘤的护理

恶性淋巴瘤是对化疗、放疗较敏感的恶性血液病,常规治疗可使部分患者获得较好的生存,而复发、中高度恶性淋巴瘤化疗、放疗治疗效果及预后不佳。自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)已被广泛用于对化疗敏感的恶性淋巴瘤的治疗,并取得了显著疗效。APBSCT不受供者来源和     

造血干细胞移植的进展

本文综述了造血干细胞移植的发展过程及目前概况,并着重指出了自体及异体外周血干细胞移植的发展趋势、优缺点、适应证及存在问题等。     

自体外周血干细胞移植治疗糖尿病足26例临床研究

目的　观察自体外周血干细胞移植治疗糖尿病足的临床疗效及相关影响因素。方法　自 2 0 0 3- 112 0 0 4 - 0 7解放军第 4 6 3医院对 2 6例自愿接受自体外周血干细胞移植的糖尿病足患者进行外周血干细胞动员 ,给予rhG -CSF每天 4 5 0 6 0 0 μg ,皮下注射 ,第 6天用COBE 6 1血细胞分离机单采干细胞 ,总量 82 14 8mL。将干细胞悬液按 3cm×3cm距离进行缺血肢体移植术 ,移植后观察各项指标综合评估。结果　移植后 314d 2 3例患者疼痛明显缓解 ,2 7d2 4例患肢冷感有不同程度的改善 ,4 12周 4例溃疡明显好转 ,踝压指数 (ABI) 6例患者改善。 2例DSA下肢动脉造影结果显示新侧支血管形成明显增加。未出现并发症和不良反应。结论　自体外周血干细胞移植治疗糖尿病足是一种简便、安全、有效的治疗方法