阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征疗效评价

阿扎胞苷是一种嘧啶核苷胞苷的类似物, 被推荐用于伴有血小板减少或中性粒细胞减少的低危骨髓增生异常 综合征(myelodysplastic syndrome,MDS) 患者、对其他治疗无效的伴贫血的低危MDS 患者及高危MDS 患者, 目前大 量临床试验证据表明其较传统治疗具有明显的优越性。文章意在总结阿扎胞苷对各型MDS 的疗效及安全性评价, 并对阿扎胞苷能否停用进行探讨。     

阿扎胞苷治疗21例中高危骨髓增生异常综合征的疗效观察

目的:评估阿扎胞苷治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性。方法:选取2019年4月—2021年4月就诊的21例中高危MDS患者,采用阿扎胞苷75 mg/(m²·d)皮下注射连续7 d,每28 d为1个疗程,评估治疗期间患者对药物的疗效和安全性。结果:21例患者中7例患者完成2～3个疗程,其中2例获得完全缓解,2例获得部分缓解,3例治疗失败;另外14例患者均完成了不少于4个周期的治疗,4～6个疗程后评估疗效,总有效率为78.6%(11/14),其中5例(35.7%)获得完全缓解,2例(14.3%)获得部分缓解,4例(28.6%)疾病稳定,3例治疗失败。阿扎胞苷的主要不良反应为血液学毒性,本研究中粒细胞缺乏15例(71.4%),注射部位红肿4例(19.0%),胃肠道反应5例(23.8%)。结论:阿扎胞苷治疗中高危MDS总有效率接近80%,可以推荐用于不能进行造血干细胞移植的中高危MDS患者。     

阿扎胞苷联合PD-1单抗治疗老年高危骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病4例报告及文献复习

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syn-drome,MDS)和急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)均为起源于造血干细胞的髓系肿瘤,是老年人常见的恶性血液病1-2].随着世界人口的老龄化进展,近年来,MDS或老年AML的发生率显著升高,严重影响老年人的健康.由于老年M...     

骨髓增生异常综合征转化成急性白血病12例观察

骨髓增生异常综合征(MDS)是以难治性贫血或伴有其他血细胞减少而骨髓增生和形态异常的多相性造血功能紊乱为主要表现,临床上预后不良,部分患者可转化成急性白血病(AL),本文收集我院1982年以来MDS转化成AL(MDS→AL)12例,与AL     

低增生型骨髓增生异常综合征转急性巨核细胞白血病一例

低增生型骨髓增生异常综合征（ＨＰＯ－ＭＤＳ）转变为急性巨核细胞白血病很少见,我院遇治１例,报告如下：患者,女,４０岁,秦皇岛卢龙县人。因面色苍白、周身乏力,于１９９８年１２月２８日入院。患者１年前无明显诱因出现面色苍白、周身乏力。查血：ＷＢＣ２．４×１０９／Ｌ,ＲＢＣ２．６×１０１２／Ｌ,Ｈｂ８０ｇ／Ｌ,ＰＬＴ３２×１０９／Ｌ。当地医院于１９９８年５月２０日首次骨穿示：骨髓有核细胞增生低下,粒系０．２７,以中晚期细胞多见,部分细胞可见核浆发育不平衡,中性粒细胞可见Ｐｅｌｇｅｒ畸形,红系０．１０,…     

阿扎胞苷与维奈克拉在10例地西他滨治疗失败骨髓增生异常综合征患者中的联合应用观察

目的 观察阿扎胞苷联合维奈克拉在地西他滨治疗失败骨髓增生异常综合征中的应用效果。方法 10例地西他滨治疗失败的骨髓增生异常综合征患者,采用阿扎胞苷联合维奈克拉治疗：阿扎胞苷75 mg/m2皮下注射7d,每28天为一个疗程,阿扎胞苷治疗同时开始口服维奈克拉400 mg (1次/日),最少14 d。随访并判定疗效,分别于治疗前、后抽取患者骨髓3 mL检测25个MDS常见突变基因后测算等位基因突变频率VAF(Variant allele fraction,VAF),观察并记录治疗中不良事件发生情况。结果 10例患者用维奈克拉联合阿扎胞苷治疗1～6个周期,中位治疗2.5个周期,治疗后ORR 5例、CR 2例、CRi 1例、PR 1例及NR 1例。与治疗前比较,治疗后10例患者VAF降低（P均<0.5。10例患者治疗过程中不良事件为血小板水平降低17例次、肺部感染11例次、电解质紊乱20例次及胃肠道症状15例次等。10例患者中肺部感染死亡1例、脑出血死亡1例。结论 阿扎胞苷联合维奈克拉用于地西他滨治疗失败的骨髓增生异常综合征患者效果较好,可有效降低患者等位基因突变频率,改善患者预后,但易发...     

骨髓增生异常综合征转纯红系白血病一例

纯红系白血病是一种少见类型的急性白血病,老年发病多见,临床进展较快,中位生存期短,预后差。本研究中,我们分析1例骨髓增生异常综合征(MDS)转化纯红系白血病临床表现、治疗经过及临床诊断,并结合2016年世界卫生组织对造血和淋巴组织肿瘤分类关于红白血病的修订进行文献复习。     

骨髓增生异常综合征继发急性白血病的治疗

用常规剂量联合化疗治疗由骨髓增生异常综合征演变而来的继发性急性髓系白血病（SAML）16例,完全缓解率31.3%,部分缓解率18.7%,总有效率5O.0%。与原发性急性髓系白血病相比,骨髓抑制期长,缓解率低,但治疗相关性死亡率无明显增加。证明对SAML患者采用常规剂量联合化疗是可行的。     

白塞病合并骨髓增生异常综合征转化急性粒细胞白血病一例

患者 :男 ,5 7岁。因反复口腔溃疡 30年 ,周期性发热 2年 ,头晕乏力 1年于 1997年 8月 14日入院。 196 7年始出现反复发作口腔黏膜疼痛性溃疡 ,1～ 2个月发作 1次 ,1周左右自愈。 1995年 4月始出现周期性发热 ,常于月初发作 ,体温 38～ 39℃ ,持续 3～ 7ｄ自动退热 ,伴口腔溃疡     

不能分类的骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病转化为急性髓系白血病2例并文献复习

目的:探讨不能分类的骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病(MDS/MPN-U)的临床特点、诊断、治疗及预后。方法:对2例MDS/MPN-U的临床资料进行分析总结,并结合近年来国内外文献进行讨论。结果:MDS/MPN-U具有混合性MPN和MDS特征而不能归为任何一种MDS、MPN或MDS/MPN亚型,高风险转化为急性髓系白血病,化疗及放疗效果较差,生存期较短。结论:MDS/MPN-U是一类少见的血液系统恶性疾病,其最终可能发展为急性髓系白血病。     

阿扎胞苷联合三氧化二砷治疗难治性贫血型MDS的疗效

目的了解阿扎胞苷联合三氧化二砷治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的效果。方法将难治性贫血(RA)型MDS患者按照治疗方式,分为联合治疗组和高三尖杉酯碱(Har)、阿扎胞苷(HA方案)组,前者在阿扎胞苷基础上增加三氧化二砷,后者采用传统的小剂量Har和阿扎胞苷治疗,比较两组患者的疗效、治疗前后血小板输注量、血小板计数及血管内皮生长因子(VEGF)。结果治疗前,两组VEGF水平无显著差异,治疗后联合治疗组VEGF水平显著低于HA方案组,血小板输注量显著少于HA方案组,血小板计数显著高于HA方案组,联合治疗组总有效率显著高于HA方案组。结论阿扎胞苷联合三氧化二砷的组合,能够有效降低VEGF水平,改善血小板数量。     

骨髓增生异常综合征合并T细胞大颗粒淋巴细胞白血病1例报告并文献复习

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性克隆性疾病,其特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少、高风险向急性髓系白血病(AML)转化[1].T细胞大颗粒淋巴细胞白血病(T-cell large granular lymphocyte ...     

骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤——不能分类白血病急变1例并文献复习

骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（myelodysplastic/myeloproliferative neoplasms-unclassifiable,MDS/MPN-U）是目前认识较少的一类MDS/MPN,发病率低,目前对其认识有限。今报道MDS/MPN-U转急性白血病1例,并复习相关文献,了解其临床特点、诊断、治疗及预后。     

骨髓增生异常综合征伴发急性冠状动脉综合征1例

1病例资料患者,男,75岁。2个月前开始出现行走过快后胸闷气喘,略有心前区刺痛感,无肩背部放射痛,一般发作持续5～10min,休息后可自行缓解。发病初于当地医院查心电图提示完全性左束支传导阻滞,当时因为面色苍白突出查血常规提示Hb 67g/L,之后未作进一步检查和治疗。3d前患者于劳累     

Sweet''''s综合征并骨髓增生异常综合征1例

患者女,46岁。因全身乏力伴周期性发热、皮疹、双足疼痛1个月,加重2周,于2001年10月22日入院。2001年9月无明显诱因出现全身乏力、发热,体温高达40℃,双足疼痛、肿胀,伴全身皮肤散在红色皮疹,以颜面及四肢多见。曾于当地医院检查血常规:白细胞15.9×10~9/L,红细胞1.84×10~(12)/L,血红蛋白75 g/L,血小板39×10~9/L,给予多种抗生素、消炎止痛及输血治疗无效。检查:体温     

去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征的最新进展

骨髓增生异常综合征是一组异质性很强的造血干细胞的克隆性疾病。近年来随着表观遗传学概念和理论的建立,越来越多的证据表明表观遗传学的改变可能在MDS发生发展中起到重要作用。基因的表观遗传学异常可通过抑制DNA甲基转移酶（DNMT）恢复已沉默基因的表达,这可能是临床应用去甲基化药物治疗MDS理论依据之一。虽然目前去甲基化药物的具体作用机制尚未完全阐清,     

DNA甲基化抑制剂治疗骨髓增生异常综合征的荟萃分析

目的:系统评价DNA甲基化抑制剂治疗骨髓增生异常综合征的有效性和安全性,为其临床应用提供可靠的依据。方法:检索Medline、Embase等主要外文数据库,应用RevMan 5软件进行荟萃分析,选用比值比(OR)、风险比(HR)作为效应量,绘制森林图,评估治疗的有效性及不良反应。结果:共获得符合标准的研究4个。DNA甲基化抑制剂的完全反应率、部分反应率、血液指标改善率均优于传统的支持疗法,合并OR值分别为19.14[95%可信区间(CI)(5.33~68.70)]、9.40[95%CI(3.83~23.05)]、4.18[95%CI(1.71~10.19)],总生存风险、转化为急性髓系白血病风险差异无统计学意义(均P>0.05)。在不良反应方面,血小板减少率、中性粒细胞减少率、贫血率DNA甲基化抑制剂治疗与传统支持治疗差异无统计学意义(均P>0.05);阿扎胞苷、地西他滨的个别血液不良反应方面可能高于支持治疗组。结论:DNA甲基化抑制剂治疗骨髓增生异常综合征具有一定的疗效,但该类药物的安全性仍需进一步仔细评估。     

骨髓增生异常综合征向急性髓细胞白血病转化的骨髓象特征

随着对急性白血病研究的深入 ,急性白血病的前期阶段 ,尤其是由骨髓增生异常综合征 ( MDS)转化为急性髓细胞白血病 ( AML)的过程 ,以及与其相关的急性白血病的骨髓细胞学特征 ,对揭示 MDS与急性白血病的内在关系临床治疗与预后有重要的意义。1 995～ 2 0 0 2年 ,我们连续观察 2 6例在向 AML转化中以及转化后的 MDS骨髓特征。现报告如下。1　资料与方法1 .1　临床材料　本组 2 6例均为本院就诊患者 ,男 1 6例 ,女 1 0例 ,平均年龄 38.6岁。其中 MDS分型难治性贫血 ( RA) 6例 ,难治性贫血伴铁粒幼细胞增多( RAS) 2例 ,难治性贫血伴…