血友病非病毒载体基因治疗研究进展

血友病是由于凝血因子的缺陷而导致的血液凝血功能的降低,是一类遗传背景明确且临床特点突出的疾病,基因治疗可能是血友病的唯一希望,非病毒载体因其安全性较高而有逐步发展成为基因治疗研究重点的趋势。非病毒载体主要包括定点整合载体系统、裸质粒、转座子和人工染色体,载体传递系统主要包括靶向纳米微粒、口腔传递型纳米微粒、高压尾静脉注射和电穿孔。在此总结了非病毒载体及载体传递系统两方面阐释治疗血友病的进展。     

基因治疗中的新型载体

自从首次在临床上应用逆转录病毒载体治疗重症联合免疫缺陷综合征以来,已有10 余年的时间.目前,基因治疗载体系统的研究与开发获得了长足进展.由于病毒性载体在临床上暴露出一系列安全问题,使得低毒或无毒性载体的研究越来越受到重视,建立和发展高效、安全、可控、简便、实用的基因治疗载体系统,已经成为心血管疾病基因治疗的热点课题.本文将近几年来基因治疗发展中出现的五种新型载体的结构特点、研究进展及临床应用作一综述.     

基因载体MPEG-PLL共聚物与DNA形成复合物的体外研究

目的 研究非病毒基因载体聚乙二醇单甲醚(MPEG)-聚-L-赖氨酸(PLL)共聚物的组成在体外介导基因传递的影响.方法 将含有不同量MPEG的MPEG-PLL共聚物,与DNA形成复合物.测定MPEG-PLL/DNA复合物的粒径、Zeta电位,并进行凝胶阻滞分析,观察其对Hela细胞的毒性和转染率.结果 MPEG侧链并未...     

基因治疗中载体的研究

基因治疗是当今研究领域中的热点课题之一,其中的难点之一是如何将目标基因导入靶点——即载体的选择。近年来,随着研究的深入,已从最初的理化转染技术发展到利用各种微生物的特性达到转染目的。笔者通过对近年来国外基因治疗研究中有关载体的选择、各自的优缺点及其在不同临床治疗中的应用作一分析、比较,阐述了基因治疗这一新兴领域中关于载体的国外动态及其应用前景。     

基因治疗载体的研究

基因治疗是近二十几年来兴起的一项新技术,主要涉及载体、目的基因和靶细胞三方面,其中载体是国内外近几年研究的热点,因为高效表达载体和适用于临床的基因转移方法是决定基因治疗成功的基础,因此其在基因治疗中的地位是不言而喻的。现就近几年来有关基因治疗载体的研究简要综述。     

基因治疗病毒载体的研究进展

基因转移载体是基因治疗的重要组成部分,包括病毒载体和非病毒载体。目前应用的病毒载体主要有逆转录病毒载体、腺病毒载体、腺病毒相关病毒、慢病毒载体、单纯疱疹病毒载体等。不同的病毒载体各有利弊。随着对病毒载体的不断改造完善,提高其基因转移效率和安全性,病毒载体将在基因治疗中继续发挥重要作用。     

病毒载体与心血管病的基因治疗

迄今,许多心血管疾病的发病机制尚未完全阐明,据分子生物学观点,一些基因结构及表达异常是其发病的根本原因。其中基因突变,移位和调控异常是最普遍的机制。基因治疗则有可能成为根治这部分心血管病的有效方法。根据心血管病发病机制近年来所取得的进展,应用病毒载体从基因水平治疗心血管病已在动物实验中取得了一些成绩,但是同时也存在着一些目前暂时无法克服的问题。     

非病毒基因载体脂质-聚阳离子复合物的研究进展

基因递送系统运载基因的能力是基因治疗的关键因素之一.脂质-聚阳离子复合物是一种新型的药物递送系统,脂质体与高分子基因载体具有协同增效作用,具有良好的稳定性、低细胞毒性以及高转染效率.     

减毒沙门菌载体在肿瘤基因治疗中的研究进展

肿瘤基因治疗在临床应用的关键问题是选择合适的基因载体。此载体自身毒副作用小,并且可以靶向肿瘤组织。多数人类实体肿瘤含有缺氧和坏死区域,为兼性或专性厌氧菌的繁殖提供了适宜的条件。文献报道减毒沙门菌可以在肿瘤乏氧区内生长繁殖,导致肿瘤细胞死亡,抑制肿瘤生长。因此,本文就减毒沙门菌载体在肿瘤基因治疗中的应用做一综述。     

非病毒载体用于基因治疗技术的研究进展

基因治疗是一种用正常基因取代缺陷基因的治疗,自从20世纪90年代初首次成功进行了基因治疗的临床试验以来,迄今已完成了数千例基因治疗临床试验,目前大部分的试验仍采用转染率较高的病毒载体,其缺点在于潜在的致癌性、自身免疫原性和（或）造成细胞病理改变等。近年来非病毒基因治疗载体倍受关注,和病毒载体相比,非病毒载体具有低毒、低免疫反应、外源基因整合机率低、无基因插入片段大小限制,以及使用简单、制备方便、便于保存和检验等优势。     

减毒沙门菌载体在肿瘤基因治疗中的研究进展

肿瘤基因治疗在临床应用的关键问题是选择合适的基因载体。此载体自身毒副作用小,并且可以靶向肿瘤组织。多数人类实体肿瘤含有缺氧和坏死区域,为兼性或专性厌氧菌的繁殖提供了适宜的条件。文献报道减毒沙门菌可以在肿瘤乏氧区内生长繁殖,导致肿瘤细胞死亡,抑制肿瘤生长。因此,本文就减毒沙门菌载体在肿瘤基因治疗中的应用做一综述。     

靶向性基因治疗载体

有效并且安全的靶向性载体是基因治疗能否成功的关键.本文简要介绍了基因治疗靶向性载体的作用原理和选择原则;比较了几种常用的病毒载体、非病毒载体以及新开发的载体系统的优缺点.     

腺病毒载体在肿瘤基因治疗中的应用

腺病毒载体目前广泛地应用于肿瘤的基因治疗。随着对腺病毒分子结构、功能以及感染机制的进一步深入了解,人们在降低其免疫原性,增强基因导入特异性,增强感染和表达效率等方面进行了许多探索,开发具有肿瘤靶向性的溶瘤腺病毒载体是其发展方向与研究热点。本文对腺病毒载体的生物学、构建策略及其在肿瘤基因治疗中的应用进行综述。     

非病毒载体在基因治疗中的研究进展

基因治疗作为当今最有前景的治疗方法之一,目前还存在许多问题需要研究解决,其主要问题是如何将治疗基因送入目的细胞或组织并有效发挥作用。由于基因治疗中的病毒载体安全性备受诟病,因此,安全性较高的非病毒载体已成为研究的热门领域。本文主要回顾了基因治疗中的非病毒载体,尤其是脂质体及多聚物载体近年来的研究进展,以期了解其研究发展方向。     

肿瘤基因治疗的病毒载体研究进展

肿瘤基因治疗是通过载体将遗传物质转移入宿主细胞,使肿瘤细胞凋亡,包括原发瘤和转移瘤。目前,应用于肿瘤基因治疗的载体分为病毒载体和非病毒载体,病毒载体的转移效率高,其中腺病毒载体、腺病毒相关病毒载体、反转录病毒载体和疱疹病毒载体等已广泛应用于基础研究和临床试验。     

内皮祖细胞为载体的基因治疗

内皮祖细胞(EPCs)来源于骨髓,能够参与组织生理和病理性的血管形成。由于其具有能够靶向性聚集至肿瘤生长及血管损伤、缺血部位的特性,且系统毒性小,能够避免常规基因治疗载体引起的免疫反应等优点,得到越来越多的关注,并被考虑作为肿瘤及其他领域基因治疗的理想载体。现对近年来EPCs作为肿瘤及其他领域基因治疗载体的研究予以综述。     

病毒载体与以树突状细胞为基础的肿瘤基因治疗

树突状细胞（DC）是迄今发现的抗原呈递功能最强的专职抗原呈递细胞，近年来以DC为基础的肿瘤基因免疫治疗研究倍受瞩目。病毒载体介导的基因转移以其高效和良好的靶向性已被广泛应用于肿瘤基因治疗，可用于基因治疗的病毒载体有多种类型，各种载体均有其自身的优势与不足。本文分别就腺病毒、痘苗病毒、单纯疱疹病毒、流感病毒、慢病毒、逆转录病毒等作为病毒载体用于基因转染DC作一述评。     

骨肉瘤基因治疗及载体系统研究现状

近年来,有关骨肉瘤基因治疗的研究在基因治疗方法、基因载体、载体导入途径等方面取得了较大进展。骨肉瘤的基因治疗主要有免疫基因治疗、反义基因治疗、抑基因治疗、自杀基因治疗及联合基因治疗等。基因载体包括病毒载体和非病毒载体。     

基因治疗病毒载体的研究及应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病,其成功与否的关键是载体。目前应用的载体主要有包括病毒和非病毒载体,但在基因治疗中应用最为广泛的载体是病毒载体。本文就近年来病毒载体系统在基因治疗中的应用及其改进等方面的研究进行综述。     

重组腺病毒载体在肿瘤基因治疗中的应用

腺病毒载体转导目的基因具有效率高、滴度高、在体内不与宿主细胞染色体整合等优点,使腺病毒载体在肿瘤的基因治疗研究与实践方面得以广泛运用。本文就三代腺病毒载体的构建与改进,腺病毒载体介导的肿瘤基因治疗策略及其应用进展进行了简要地综述,并讨论了在肿瘤基因治疗中仍需解决的安全问题和面临的挑战。