欧盟鼓励罕见病药物研发取得成功

EurActive报道称，欧盟的罕见病药物研发激励措施已被证明是成功的，在五年里共有22种新药进入市场。     

我“创新药物和中药现代化”新药研究取得重要成果（续）

技术平台建设是新药创新的条件保证，是参与国际新药研发竞争的基础，也是新药实现产业化的重要技术环节。在前期工作的基础上，经过几年来的努力，专项平台建设工作又迈上了新的台阶。目前，专项建立的技术平台硬件体系已日趋完善。规范化程度显著提高，部分标准规范已与国际接轨，覆盖了新药发现、临床前研究、临床研究、产业化的整个过程，基本形成了相互联系、相互配套、优化集成的整体性布局，初步构建了国家创新药物研发技术联盟，并日益在源头创新、新药发现、重大品种研发、药物评价、关键生产技术突破等方面发挥出重要作用，显著提升了我国新药研发的持续创新和自主创新能力。     

创新的真正目的

从今年5月5日高达50多亿元的“重大新药创制”科级专项的启动，足以看出我国要从仿制为主向自主创新为主转变的决心。尽管50亿元这一数字还不够国外一个新药的研发费用（平均10亿美元），但无论如何，近年来，国家已经在政策上给国内的新药研发不少扶持。然而目前状况仍不容乐观，本期“药政”栏目中张克坚如是写道。     

加快我国药物创新发展的思考

党的十八大以来,我国医药创新发展不断取得新成就,新药研发正从跟随创新向原始创新加速转变。本文梳理了我国药物创新发展现状,分析存在的问题和制约因素,并提出对策建议。当前和今后一段时期我国药物创新面临的问题主要有：原始创新能力不足;部分产业链关键环节存在“断链”风险;缺乏具有全球竞争力的世界一流创新药企业等。针对资金、人才、技术、体系和政策环境存在的制约因素,提出发挥举国体制优势、提高创新投入效能、科技创新与人才工作协同推进、完善产学研医协同创新体系、优化医药创新生态与政策环境等思考建议。     

政策引导鼓励药物创新

深夜的值班，众多的病人及手握处方权的重大责任，让医生倍感压力和劳累。读毕贵刊2009年第4期《中国临床药学的历史、现实与未来》发现医生身边原来还站着一位可以帮助医生共同分担责任的伙伴——临床药师。     

2022年首创性小分子药物研究实例浅析

2022年,是全球经历新冠疫情侵扰的第三个年头,其对药物研发的影响也逐渐显现。美国FDA药物评价和研究中心(CDER)在过去一年里共计批准了37款新药,相比2021年50款新药获批的历史峰值有了明显下降。首创性(first-in-class)药物仍是新药获批的主力军,本年度共计有21款,其中小分子的首创性药物有7款。今年新药获批的总数虽大幅下降,但其中不乏多款具有重要借鉴意义的首创性小分子药物,例如首款口服丙酮酸激酶(PK)激活剂米他匹伐(mitapivat),首个选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷(ATP)酶变构抑制剂玛伐凯泰(mavacamten),首个靶向TYK2 (酪氨酸激酶2)的氘代变构抑制剂氘可来昔替尼(deucravacitinib),首个靶向HIV衣壳的长效抑制剂来那帕韦(lenacapavir)等。首创性药物的研究需要聚焦临床难点问题,通过全新的作用靶标和生物机制实现对特定疾病的治疗效果。在生物机制研究、靶标选择、分子筛选、先导物确定、成药性优化等多方面研究过程中均存在巨大挑战,成功的首创性药物研发过程具有重要的学习和借鉴意义。本文通过浅析本年度3个首创性小分子药物的研发...     

2023年首创性小分子药物研究实例浅析

2023年是药物研发稳中求进的一年,小分子药物与生物药物的研发增长齐头并进。美国FDA药物评价和研究中心(CDER)在过去一年里共计批准了55款新药,相比2022年的37款新药获批数量提升明显,其中包括38款新分子实体、17款生物药物、5款基因疗法和2款细胞疗法。首创性(first-in-class)药物占比稳步增加,本年度获批13款小分子首创药物和7款生物首创药物,多数集中于肿瘤和罕见病领域。其中,多个首创性小分子药物具有突破性意义,例如首个神经激肽3 (NK3)受体拮抗剂非唑奈坦(fezolinetant)、首个视黄酸受体(RIG-I)激动剂帕拉罗汀(palovarotene)、首个蛋白激酶B (AKT)抑制剂卡匹色替(capivasertib)、首个补体因子B抑制剂伊普可泮(iptacopan)等。首创性药物具有巨大的学术价值和商业价值,已成为当前学术界和工业界争相追寻的目标。然而,首创性药物不仅需要新靶标、新机制和新分子,更需要全面验证新靶标与疾病的因果性,研究新机制与药效之间的关联性,探索新分子与成药性之间的平衡关系,研发风险极大。本文通过浅析本年度3个首创性小分子药物的研发...     

2021年首创性小分子药物研究实例浅析

2021年,尽管新冠疫情仍然困扰全球,但新药创制的脚步却未因此减缓。美国FDA药物评价和研究中心(CDER)在过去一年里共计批准了50款新药,其中有27款为首创性(first-in-class)药物,为过去十年的峰值。小分子的首创性药物依旧占据主导地位,获批15款。其中包括多个具有里程碑式重要意义的首创性小分子药物,例如首个靶向“不可成药”靶标KRAS G12C突变蛋白的小分子共价抑制剂索托雷塞(sotorasib),首个靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的小分子变构抑制剂阿思尼布(asciminib),首个抑制缺氧诱导因子HIF-2α的小分子抑制剂贝组替凡(belzutifan),首个治疗慢性心力衰竭恶化的sGC小分子激动剂维立西呱(vericiguat)等。首创性药物依赖于发现全新的作用靶标和生物机制,分子设计思路各不相同,具有重要的学习和借鉴意义。本文通过浅析其中3例首创性小分子药物的研发背景、研发过程和治疗应用,以期为更多的首创性药物提供研究思路与方法。     

药物创新与高通量筛选

药物研究是关系人类健康的事业，开发新药可以产生巨大的经济和社会效益，创新药物的研究和开发已经成为医药领域长期的重要课题。新药研究不仅需要依赖坚实的基础研究成果，其自身也具有独特的规律和要求，掌握这些规律和要求，有助于促进创新药物的发现和研究。笔者根据相关文献，讨论了创新药物的类型和特点，在此基础上论述了创新药物研究的理论和高通量药物筛选在创新药物研究中的应用。     

阿尔茨海默病创新药物的研发

简述了阿尔茨海默病的分子病理学基础和近年有关药物的作用靶点和新药研究的进展。在研药物主要包括α-分泌酶激动剂、β-和γ-分泌酶抑制剂、促进Aβ的降解、针对Aβ的免疫疗法、胆碱脂酶抑制剂及N-甲基-D-门冬氨酸受体拮抗剂等。     

国外药物研发政策特点与政策导向

药物研发具有高投入、高风险、高技术的特点。随着科技进步,药物的研发难度越来越大,世界各国不断出台新政策,从政府角度促进药物研发。从世界各国的新药研发政策来看,有各种不同的政策类型,本文主要介绍美国、欧盟、印度等国家的新药研发政策侧重点,以期对我国政府制定相关研发政策提供借鉴。     

数智药学推进智慧药物研究创新发展

新药的研发越来越受到前沿科技的影响。如何高效利用当前蓬勃发展的数智方法,推动智慧药物创新发展,让基于表型筛选和基于靶点的新药物发现经典范式焕发活力,成为当前亟待发展的科技领域。为进一步促进数智方法的深入应用,本期推出了“数智药学——智慧药物研究”专栏,分为“药物与靶点相互作用研究、计算机辅助药物设计”和“抗体药物发现、合成路线设计与分子动力学研究”两部分探讨,覆盖数智药学的多个方面,以期促进药学知识图谱构建,加快智慧药物的创新研究。     

基于系统生物学的药物研发平台

随着系统生物学的深入发展,出现了许多以此为基础的生物网络模拟软件和药物研发平台.这些软件平台是根据巳知药物的作用机制数据,建立生物模拟平台,对新药进行作用机制和临床药效预测,已逐步成为国际制药工业新药研发的新趋势.     

葡萄牙设专项基金鼓励新药研发

日前,葡萄牙政府宣布将设立一项独立基金以支持药物研发和制药公司收回成本。这是近期葡萄牙制药行业协会Apifarma与葡政府就制药公司向国家卫生部供应药品事项进行磋商的一部分。     

创新药物研究的专利策略

论述了专利保护在创新药物研究中的必要性、重要性、存在问题及有关策略，并提出专利意识和行为应该始自立题构思和研究方案制订阶段，并贯穿于整个研究开发过程之中     

论美国创新药物风险投资政策及对我国的启示

创新药物研发能力是一个国家医药产业发展水平的重要标志.受医药产业"高投入、高风险、长周期"特点的影响,创新药物资金投入已成为制约我国医药产业创新水平提高的瓶颈问题.作为支持创新的现代金融工具,风险投资机制既有对科技成果的筛选、预测和把握能力,又有灵活的孵化机制和高超的金融服务技巧,已逐渐成为突破创新药物研发资金瓶颈的有效融资途径,发挥不可替代的"第一助推力"作用[1].     

风险投资视角下的创新药物研发激励体系模型研究

新药研发有高投入、高风险、高收益、周期长的突出特点,这与风险投资属性偏好一致。本文试图探讨如何激励创新药物风险投资中涉及的各方主体以吸引风险投资资金进入创新药物研发领域,通过对药物研发领域相关人员的访谈与问卷调研,从行为学、心理学角度,以结构方程构建以认知效能、预期效能、执行效能和反馈效能四大效能为一级指标的自我激励效能体系创新药物风险投资激励模型,为激励创新药物风险投资的相关工作者提供参考建议。