单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血76例疗效分析

目的评价单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法对2014年12月至2020年10月在中国医学科学院血液病医院接受haplo-HSCT的76例SAA患者进行回顾性分析。结果①76例SAA患者中男50例, 女26例, 中位年龄为16(3～52)岁;SAA-Ⅰ型49例, SAA-Ⅱ型18例, 肝炎相关再生障碍性贫血(HAAA)9例;外周血干细胞移植61例, 骨髓移植+外周血干细胞移植15例。预处理:环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案46例, 白消安+环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案30例。②3例患者移植后早期死亡而未获得粒细胞植入, 8例患者未获得血小板植入。73例患者获得粒细胞植入, 中位植入时间为12(9～21)d;65例患者获得血小板植入, 中位植入时间为14(9～90)d。原发性植入失败发生率为10.9%, 继发性植入失败的发生率为5.5%。③Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率为38.4%, Ⅲ/Ⅳ度aGVHD的发生率为16.4%, 慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的发生率为35.3%, 中重度cGVHD...     

难治/复发重型再生障碍性贫血23例二次免疫抑制治疗临床分析

目的分析难治/复发重型再生障碍性贫血(SAA)患者二次免疫抑制治疗(IST)的疗效和安全性。方法回顾性分析23例IST难治或复发SAA患者应用二次IST[包括抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)+环孢素A或大剂量环磷酰胺(HD-CTX)方案]的临床资料及疗效。结果共23例患者纳入研究,男11例,女12例,进行二次IST时的年龄为21(11～62)岁。难治SAA共10例,两次IST间隔时间为7(6～12)月。复发SAA患者13例,初次IST至复发时间为36(9～50)个月,复发至二次IST时间为1(0.5～24)个月,两次IST间隔时间为39(14～51)个月。6个月总体血液学反应率为69.5%(16/23);二次IST开始1周内早期死亡2例,均为两次IST应用相同剂型ATG/ALG患者。分组疗效:难治SAA 60%(6/10),复发SAA 77%(10/13);二次IST药物选择ATG/ALG组64%(7/11),HD-CTX组75%(9/12)。获得血液学反应的患者中2例患者再次复发,均为复发组患者,第三次应用IST后再次获得治疗反应。结论二次IST是难治与复发SAA患者安全有效...     

重型再生障碍性贫血的免疫抑制治疗现状

免疫抑制治疗是目前重型再生障碍性贫血的主要治疗方法,其药物主要包括抗淋巴细胞球蛋白／抗胸腺细胞球蛋白、环孢素A、环磷酰胺、粒细胞集落刺激因子等,药物既可单独应用也可及联合使用。通过简要综述免疫抑制治疗主要药物的作用机制、临床应用情况、治疗预后及新药展望,旨在指导重型再生障碍性贫血患者的临床治疗以期获得更好的临床疗效。     

抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血疗效观察

目的：观察抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。方法：应用武汉生物制品所生产的猪ATG治疗SAA41例。结果：有效率43.9%(18/41),治愈缓解放36.6%(15/41)。副作用：有超敏反应、血清病样反应和出血倾向,结论：ATG治疗是SAA是一个安全有效的药物。     

艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血的疗效与安全性：中国多中心调查结果

目的评估艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)在中国再生障碍性贫血(AA)患者中的疗效及安全性。方法调查分析2015年4月至2019年5月来自中国14个血液病治疗中心、连续应用艾曲泊帕治疗至少3个月的输血依赖非重型和重型AA患者临床资料。结果纳入19例IST初治及37例IST难治性AA患者,中位艾曲泊帕治疗时间为7(3～31)个月,中位艾曲泊帕最大稳定使用剂量为75(50～150)mg/d。10例应用艾曲泊帕联合标准IST一线治疗的SAA患者3个月血液学反应(HR)率为60%,完全HR(CR)率为30%;9例艾曲泊帕联合环孢素A(CsA)一线治疗SAA患者后3个月HR率为89%,CR率为44%。19例患者应用艾曲泊帕联合IST一线治疗,至调查随访时HR率为79%,CR率为52.6%。19例CsA±雄激素治疗无效的AA患者,艾曲泊帕开始治疗后3个月HR率为57.9%(11/19),最佳HR率为68.4%;标准IST治疗无效的难治性AA,艾曲泊帕治疗最佳HR率为44%。51%患者应用艾曲泊帕发生不同严重程度的不良反应,以胃肠道不适最为常见。结论艾曲泊帕治疗可加快HR的获得,改善HR质量;残存造...     

环孢素A联合雄激素治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血预后因素分析

目的 调查影响环孢素A(CsA)联合雄激素方案治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)获得血液学反应的因素。方法 回顾性分析2010-2013年连续收治的77例TD-NSAA患者临床资料,单因素和多因素分析影响CsA联合雄激素治疗方案获得血液学反应患者的基线临床和血液学特征。结果 77例TD-NSAA患者治疗后6个月和12个月获得血液学反应分别为43例(55.8%)和53例(68.8%),单因素分析基线血小板计数[19(6～61)×109/L对13.5(5～45)×109/L,P=0.001]是影响6个月获得血液学反应的唯一因素;基线血小板计数[18(6～61)×109/L对10.5(5～45)×109/L,P<0.001]、网织红细胞绝对值[0.03(0.01～0.06)×1012/L对0.03(0.02～0.06)×1012/L,P=0.043]、血小板输注依赖(P=0.007)和红细胞及血小板输注依赖(P=0.012)为治疗后12个月能否获得血液学反应相关因素。多因素分析显示基线血小板水平为获得血液学反应独立影响因素(P值分别为0.010和0.009)。受试者工作...     

强化免疫抑制治疗重型再生障碍性贫血18例

目的:探讨强化免疫抑制治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的临床效果.方法:以抗胸腺细胞球蛋白(ATG)为主的强化免疫抑制治疗SAA患者18例,并随访远期疗效.结果:18例患者总有效率为72.2%,治疗前中性粒细胞、血小板、网织红细胞计数的高低及病程长短与疗效无相关.结论:以ATG为主的强化免疫抑制治疗可显著提高SAA的疗效.     

重组人血小板生成素对非重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗疗效的影响

目的比较环孢素A(CsA)联合重组人血小板生成素(rhTPO)和单用CsA治疗非重型再生障碍性贫血(NSAA)的疗效。方法回顾2014年8月至2019年2月83例初治NSAA患者临床资料,男35例,女48例,中位年龄45(14～85)岁。其中57例使用CsA+rhTPO治疗(TPO治疗组),TPO 15 000 U,皮下注射,每日1次,共7 d,28 d为1个疗程,最多治疗3个疗程;26例为同期基线相匹配的患者,仅单用CsA治疗(对照组)。入选患者CsA使用至少6个月,并随访至少1年。比较两组的疗效及转归。结果 TPO治疗组患者男23例,女34例;中位年龄46(14～85)岁;CsA中位应用时间为17(8～28)个月;中位随访时间为27(12～45)个月。对照组26例,男12例,女14例;中位年龄40(20～64)岁;CsA中位应用时间为19(9～30)个月;中位随访时间为29(16～66)个月。两组基线水平差异均无统计学意义(P值均>0.05)。两组1、3、6、12和24个月的CR率及OR率差异均无统计学意义(P值均>0.05)。TPO治疗组1个月[8(-12～86)×1...     

血浆宏基因组二代测序鉴定重型再生障碍性贫血血流感染病原体研究

目的评估无细胞血浆宏基因组二代测序(mNGS)病原体识别对重型再生障碍性贫血(AA)血流感染的诊断意义。方法应用mNGS与常规检测方法(血培养等)同步检测2021年2月至2022年2月中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心连续收治的29例AA患者共33例次送检样本, 评估mNGS与常规检测的诊断一致性、对临床治疗获益的影响及临床准确度。结果①33例次患者经mNGS和常规检测方法检测, 其中25例次(75.76%)检出潜在病原微生物;共检出病原微生物72株, 其中65株(90.28%)仅经mNGS检出。②诊断一致性评估:2例次(6.06%)组合符合(Composite), 18例次(54.55%)mNGS唯一符合(mNGS only), 2例次(6.06%)常规检测方法唯一符合(Conventional testing only), 1例次(3.03%)共同符合(mNGS/Conventional testing), 10例次(30.3%)完全不符合(None)。③临床治疗获益评估:8例次(24.24%)为启动靶向治疗(Initation of targeted treatment), 1...     

难治及复发重型再生障碍性贫血研究现状

重型再生障碍性贫血（SAA）是免疫介导的，以骨髓造血干细胞（HSC）及造血微环境损伤、骨髓脂肪化和外周血全血细胞减少为特征的造血功能衰竭综合征。临床上表现为严重的感染、出血和贫血。目前，免疫抑制治疗（IST）与同胞供者骨髓移植（BMT）并列为SAA标准疗法。临床研究证实抗淋巴细胞球蛋白（ALG）／抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）的强化IST有效率可达70％～80％。尽管如此，仍有一部分患者属IST难治或IST后复发，特别是前者，预后较差。我们对IST难治和复发SAA的研究现状作一综述。     

52例非重型再生障碍性贫血患者环孢素A治疗前后生活质量的变化研究

目的研究非重型再生障碍性贫血(NSAA)患者接受环孢素A(CsA)治疗前后生活质量的变化,并分析生活质量改善的影响因素。方法收集2014年1月至2016年1月在北京协和医院门诊初次治疗、仅使用CsA的NSAA患者,在治疗前和治疗2年后分别填写SF-36量表,与正常中国人模型(常模)比较;并调查评估患者的年龄、性别、文化程度、家庭年收入、付费方式、依从性、治疗前一般健康状况及治疗2年后的疗效,分析其与生活质量改善的关系。结果共52例患者符合入组条件,其中男性27例(51.9%),女性25例(48.1%),中位年龄48(21～85)岁。CsA治疗2年,完全治疗反应(CR)15例(28.8%),部分治疗反应(PR)25例(48.1%),无治疗反应(NR)12例(23.1%),治疗总有效率(CR+PR)76.9%。患者治疗前SF-36量表躯体和心理健康得分差于常模(P值均<0.05)。治疗后,躯体方面及总体生活质量虽仍然低于常模(P值均<0.05),但心理健康与常模比较差异无统计学意义(P值均>0.05),精力(VT)、精神健康(MH)得分高于常模[VT:(58.8±20.1...     

再生障碍性贫血患者免疫抑制治疗中新型冠状病毒感染临床症状评估——前瞻性NICHE队列研究

目的调查再生障碍性贫血(AA)患者接受免疫抑制治疗中新型冠状病毒(新冠)感染临床症状及转归。方法前瞻性研究2022年12月1日至2023年1月31日期间新冠感染的AA患者人口学特征和临床症状, 并分析AA免疫抑制治疗对新冠感染临床特征的影响。结果共纳入170例合并新冠感染的AA患者, 早期高发症状中发热、头痛或头晕、肌肉或全身酸痛、咽痛这四种表现在第1～2周时明显好转, 约25%的患者在2周时持续乏力, 咳嗽或咳痰症状在感染1～2周后明显增多。免疫抑制治疗组和非免疫抑制治疗组、免疫抑制治疗持续6个月及以上与短于6个月、曾接受抗淋巴细胞球蛋白(ALG)治疗组和未接受过ALG治疗组的发热天数和最高体温差异均无统计学意义(均P>0.05)。新冠感染后1、2周患者症状恢复情况, 在是否接受免疫治疗及其治疗时长亚组中差异均无统计学意义(均P>0.05);但曾接受ALG治疗者感染1周的发热比例低于未接受ALG治疗者(P=0.035), 感染2周的咽痛比例高于未接受ALG治疗者(P=0.015), 其他临床症状差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论 AA患者接受免疫抑制治疗中新...     

抗胸腺细胞球蛋白治疗重型再生障碍性贫血-Ⅱ型的护理

近年来,国内外应用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗重型再生障碍性贫血,使本病预后得到明显改善,我院血液专科采用法国Pasteur Merier公司生产的马的ATG治疗6例重型再生障碍性贫血-Ⅱ型的病人,取得了较满意疗效,有效率为50％。护理上必须做好心理护理,密切观察、及时发现副反应,使病人顺利完成治疗。     

重型再生障碍性贫血使用兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白的护理

[目的]总结应用兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗重型再生障碍性贫血病人的护理。[方法]对13例重型再生障碍性贫血病人采用兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白治疗,同时加强护理。[结果]13例病人均顺利完成兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白的使用,未发生超敏反应、内脏出血,均出现皮肤淤点、淤斑,口腔血疱自行吸收,1例病人在使用后出现发热,2例病人出现轻度腹泻,经治疗和护理恢复;13例病人均治疗有效,顺利出层流仓。[结论]加强重型再生障碍性贫血病人采用兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白治疗的护理,是治疗成功的保证。     

恶性血液病单倍型造血干细胞移植预处理中兔抗人胸腺细胞球蛋白剂量优化探讨

目的比较含不同剂量兔抗人胸腺细胞球蛋白(rATG)预处理方案单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)对恶性血液病患者的疗效。方法对2013年3月至2018年12月行haplo-HSCT的恶性血液病患者进行回顾性分析,按预处理方案中rATG总量6、7.5、9 mg/kg分为ATG-6、ATG-7.5、ATG-9三组,比较三组患者急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率、感染发生率及生存率。结果①纳入288例患者,男182例,女106例,中位年龄18(6～62)岁。急性髓系白血病(AML)128例,急性淋巴细胞白血病(ALL)110例,慢性髓性白血病(CML)8例,骨髓增生异常综合征(MDS)28例,混合细胞白血病(MAL)14例。ATG-6组159例,ATG-7.5组72例,ATG-9组57例。移植后中位随访时间为14.0(0.2～74.0)个月。②ATG-6、ATG-7.5、ATG-9组粒细胞植入率分别为96.9%、97.2%、96.5%(P=0.972),血小板植入率分别为92.5%、87.5%、86.0%(P=0.276),Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD发生率分别为14.5%、11.1%、8...     

抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白治疗严重型再生障碍性贫血的现状

抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)为目前严重型再生障碍性贫血(SAA)的标准治疗,ALG/ATG治疗SAA的有效率为40％～70％,并使40％～80％的患者脱离输血,ATG/ALG与雄激素、环孢菌素A及重组人造血细胞生长因子联合应用有助于提高疗效。     

重型再生障碍性贫血患儿免疫抑制治疗疗效及T细胞亚群变化的临床分析

目的探讨免疫抑制治疗(IST)应用于儿童获得性重型再生障碍性贫血(SAA)/极重型再生障碍性贫血(VSAA)的疗效及对其T细胞亚群的影响。方法选择2017年7月至2019年9月, 北京儿童医院血液病中心收治的采取IST的35例SAA和15例VSAA患儿为研究对象。其中, 男性患儿为33例, 女性为17例, 中位年龄为9岁(2～14岁)。对患儿均采取抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素的IST。回顾性收集患儿接受IST后的疗效, 以及IST前, 治疗后3、6、12个月时流式细胞术(FCM)检测的T细胞亚群比例。对SAA与VSAA患儿T细胞亚群比例比较, 采用t检验或者Wilcoxon秩和检验, 达完全缓解(CR)、部分缓解(PR)与未缓解患儿T细胞亚群比例比较, 采用完全随机设计资料的方差分析或者Kruskal-WallisH检验;达CR患儿IST前与治疗后12个月时T细胞亚群比例比较, 采用配对t检验或者Wilcoxon符号秩和检验。对血液学缓解与未缓解患儿IST前、治疗后3、6、12个月时调节性T细胞(Treg)比例比较, 采用重复测量资料的方差分析。对血液学缓解患儿IST前、治疗后...