黄葵胶囊对比氯沙坦钾片治疗IgA肾病的药物经济学评价

目的 评价黄葵胶囊对比氯沙坦钾片治疗IgA肾病的长期成本-效用。方法 以质量调整生命年（QALYs）为效用指标,构建慢性肾脏病1～5期的Markov模型。以1年为周期进行20年Markov队列模拟,计算增量成本-效用比（ICUR）,以2020年人均国民生产总值（GDP）作为意愿支付（WTP）阈值进行比较,并进行单因素和概率敏感性分析,以评价黄葵胶囊的长期经济性。结果 与氯沙坦钾片比较,黄葵胶囊的ICUR值为36 334.47元/QALY,小于WTP阈值,具有经济学优势。单因素敏感性分析结果显示,各参数在一定范围内变化后,黄葵胶囊仍具有经济性。概率敏感性分析显示,当WTP阈值为人均GDP时,黄葵胶囊的可接受概率远高于氯沙坦钾片,表明基线分析结果稳健。结论 对于IgA肾病的治疗,黄葵胶囊相比于氯沙坦钾片具有更好的临床疗效和长期经济学优势。     

奥拉帕利用于铂敏感复发性卵巢癌维持治疗的成本-效用分析

目的 评价奥拉帕利用于铂敏感复发性卵巢癌维持治疗的经济性。方法 从中国卫生体系角度出发,基于SOLO2/ENGOT-Ov21Ⅲ期临床试验数据建立分区生存模型,模拟得到奥拉帕利维持治疗及安慰剂治疗卵巢癌的成本和质量调整生命年（QALY）,以增量成本-效用比（ICUR）为指标,评价用于铂敏感复发性卵巢癌维持治疗的经济性。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析评价参数不确定性对模型结果稳定性的影响。结果 基础分析结果显示,奥拉帕利相较于安慰剂治疗的ICUR为874 865.84元/QALY,高于意愿支付（WTP）阈值的242 928元/QALY。单因素敏感性分析结果显示,对ICUR结果影响最大的参数为奥拉帕利的价格。概率敏感性分析结果显示,在现有WTP阈值下,奥拉帕利维持治疗方案不具有成本-效用优势的概率为100.00%。结论 奥拉帕利目前用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗不具有成本-效用优势。     

“新四联”背景下伊伐布雷定治疗CHF的药物经济学评价

目的 从卫生体系角度出发,评价伊伐布雷定在“新四联”背景下治疗慢性心力衰竭（CHF）的经济性。方法 基于真实世界队列研究数据,根据CHF疾病自然发展进程构建Markov模型,循环周期设为3个月,研究时限为20年,贴现率为5%;以质量调整生命年（QALY）和增量成本-效果比（ICER）为产出指标,采用成本-效用分析法评价伊伐布雷定联合“新四联”方案相较于“新四联”方案治疗CHF的经济性,并通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示,伊伐布雷定联合“新四联”方案相较于“新四联”方案的ICER为165 065.54元/QALY,低于以3倍我国2022年人均国内生产总值（GDP）作为的意愿支付（WTP）阈值（257 094元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示,贴现率对模型的稳健性影响最大。概率敏感性分析结果显示,在本研究的WTP阈值下,伊伐布雷定联合“新四联”方案具有经济性的概率为59.50%。结论 当采用3倍我国2022年人均GDP(257 094元/QALY)作为WTP阈值时,伊伐布雷定联合“新四联”方案治疗CHF具有经济性。     

替雷利珠单抗较索拉非尼作为晚期不可切除肝细胞癌一线治疗的成本-效用分析

目的 对比替雷利珠单抗与索拉非尼用于治疗一线治疗晚期不可切除肝细胞癌的成本-效用,从药物经济学的角度为治疗方案选择提供参考。方法 采用分区生存模型,模拟10年内患者使用替雷利珠单抗或者索拉非尼的生存状态,分别计算成本和健康产出,获得增量成本效用比（ICUR）。以3倍的2022年我国人均国内生产总值（GDP）为意愿支付阈值（WTP）。结果 在模拟期限内,替雷利珠单抗与索拉非尼方案ICUR为280 691.4元/质量调整生命年（QALY）,显著高于索拉非尼组,具有明显的经济性。单因素敏感性分析显示,替雷利珠单抗组三级以上不良反应发生率、替雷利珠单抗费用,索拉非尼组三级以上不良反应发生率是影响ICUR的重要因素。概率敏感性分析显示,在WTP为3倍GDP时,替雷利珠单抗有显著成本-效用优势,经济概率为81.4%,结果稳健。结论 对于一线治疗晚期不可切除肝细胞癌,替雷利珠单抗比索拉非尼具有显著成本-效用优势。     

沙库巴曲缬沙坦、达格列净和恩格列净治疗射血分数降低心力衰竭的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系的角度出发,对比沙库巴曲缬沙坦、达格列净和恩格列净3种方案治疗射血分数降低心力衰竭（HFrEF）的成本-效用分析,为临床治疗药物的选择提供依据。方法 基于DAPA-HF和EMPEROR-Reduced 2项临床试验数据构建Markov模型,模拟HFrEF疾病发展状况,评价3种方案治疗HFrEF患者的成本-效用,并对结果进行敏感性分析。结果 与恩格列净组相比,达格列净组和沙库巴曲缬沙坦组的增量成本-效用比（ICUR）分别为20 248.63,23 860.98元/质量调整生命年（QALY）;与达格列净组相比,沙库巴曲缬沙坦组的ICUR为28 423.95元/QALY,3组两两相比的ICUR均小于2021年1倍人均国内生产总值。概率敏感性分析显示,当意愿支付阈值超过30 000元/QALY时,沙库巴曲缬沙坦较达格列净、恩格列净方案具有经济性的概率为100%。结论 沙库巴曲缬沙坦在治疗HFrEF方面的经济性优于达格列净和恩格列净。     

行业动态

FDA批准拜耳公司拜瑞妥使用2011年11月4日,美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拜瑞妥（利伐沙班）用于预防非瓣膜性房颤患者发生卒中或全身性栓塞。利伐沙班每日仅需服用一次,固定剂量给药,     

信迪利单抗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本-效用分析

摘要：目的:从我国卫生服务体系的角度出发,评价信迪利单抗联合化疗（吉西他滨和卡铂或顺铂）方案与化疗药品单独使用方案用于一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）的成本-效用。方法:基于一项在中国患者人群中开展的Ⅲ期临床试验（ORIENT-12）,构建分区生存模型,评价信迪利单抗联合化疗的试验组相对于单独使用化疗药品的对照组治疗时所产生的增量成本-效用比（ICUR）,并且对参数的不确定性进行敏感性分析。结果:基础分析结果显示,试验组患者比单独化疗组患者多获得0.18个质量调整生命年（QALYs）的同时,增加了9 986元成本,ICUR为56 183元/QALY,低于我国的意愿支付（WTP）阈值;单因素敏感性分析显示对ICUR影响最大的3个因素分别为无进展状态效用值、进展状态效用值、信迪利单抗的价格;概率敏感性分析显示,当WTP阈值为3倍人均国内生产总值（GDP）时,信迪利单抗联合化疗方案相较于单独化疗方案具有经济性的概率为93.8%。结论:对于一线治疗晚期sqNSCLC,信迪利单抗联合化疗的方案更具有成本-效用优势。     

帕博利珠单抗联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗联合化疗方案对比安慰剂联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤（BTC）的经济性。方法 根据KEYNOTE-966试验数据构建分区生存模型,模拟周期为21 d,模拟时限为患者终生。以质量调整生命年（QALY）为产出指标,采用成本-效用分析法评价上述两种方案的经济性。通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果,并探讨有赠药方案情境下的经济性。结果 基础分析结果显示,帕博利珠单抗组的成本与效果均高于安慰剂组,增量成本-效果比（ICER）为3 909 359.78元/QALY,高于以3倍我国2022年人均国内生产总值（GDP）即257 094元作为的意愿支付（WTP）阈值,证明没有经济性。单因素敏感性分析结果显示,效用贴现率、无进展生存状态效用值、成本贴现率、帕博利珠单抗成本等对ICER的影响较大。概率敏感性分析验证了基础分析结果的稳健性,并得出当WTP阈值大于1 500 000元/QALY时,帕博利珠单抗组方案开始具有经济性。情境分析结果表明,当考虑针对低收入人群的帕博利珠单抗慈善赠药方案时,虽然治疗成本大幅下降,但仍不具有经济...     

利伐沙班在非瓣膜性房颤患者中的临床应用分析及建议

目的：制定利伐沙班在临床非瓣膜性房颤患者中应用的合理性评价标准和用药建议,为规范其临床合理应用提供依据。方法：汇总国内外利伐沙班相关指南、专家共识和文献,形成利伐沙班在非瓣膜性房颤患者中应用的合理性评价标准,回顾性调查某院2018年下半年非瓣膜性房颤住院患者中使用利伐沙班病例,通过纳入标准,将符合要求的病例按照评价标准进行合理性分析;通过发放调查问卷汇总医生和患者在使用利伐沙班过程中的关注点,针对性制定合理化用药建议。结果：2018年下半年,利伐沙班在非瓣膜性房颤住院患者中使用例数共计217例,实际统计分析病例106例,利伐沙班使用不合理率为19.81%（21/106）,以低剂量人群和特殊病理状态患者给药剂量和围手术期用药时机错误为主要原因,不良反应发生率为6.60%（7/106）,均为出血性不良反应;医生和患者在使用利伐沙班中的关注点多集中在监护指标、出血事件处理和用药注意事项等方面。结论：利伐沙班在临床非瓣膜性房颤患者中应用较广泛,其疗效良好,但仍然存在不合理用药情况,特别是在给药剂量和围手术期用药方面,临床药师应密切关注利伐沙班临床应用指南等的更新,制定合理性评价标准和用药建议,积极与医生和患者沟通,促进利伐沙班合理使用。     

替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的 评价替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的经济性，为临床合理用药提供参考。方法从我国卫生体系角度出发，基于RATIONALE-302研究数据构建三状态分区生存模型，模拟时限为10年，循环周期为1个月。采用成本-效用分析法，以质量调整生命年（QALY）作为效用指标并计算增量成本-效果比（ICER），比较替雷利珠单抗单药方案相对于化疗方案二线治疗晚期或转移性ESCC的经济性。采用敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示，相对于化疗组，替雷利珠单抗组患者的人均增量成本为35 025.32元，人均增量效果为2.71 QALYs,ICER为12 892.31元/QALY，远低于以3倍2021年我国人均国内生产总值（GDP）即242 928元作为的意愿支付（WTP）阈值。单因素敏感性分析结果显示，阿帕替尼成本、疾病进展状态效用值和化疗组不良反应处理成本等参数对ICER值的影响较大，但这些参数均不能导致基础分析结果翻转。概率敏感性分析结果显示，当WTP阈值大于80 000元/QALY时，替雷利珠单抗单药方案具有经济性的概率为100%。情境...     

新型口服抗凝药治疗非瓣膜病房颤的成本-效用分析

摘要：目的:评价3种新型口服抗凝药物达比加群酯、阿哌沙班、利伐沙班治疗非瓣膜病房颤（NVAF）的成本-效用值,为合理用药及医保目录的评审、药品集中采购、价格谈判等提供决策依据。方法:构建Markov模型模拟NVAF发展过程,依据3种新型口服抗凝药物的国际多中心随机对照试验获得安全性和有效性数据,从文献中获取效用值,运行Treeage Pro 2011软件计算新型口服抗凝药物的成本-效用比,同时进行敏感性分析。结果:新型口服抗凝药治疗NVAF中达比加群酯110 mg成本-效用比18 155.17,达比加群酯150 mg成本-效用比23 034.72,阿哌沙班成本-效用比25 979.16,利伐沙班成本-效用比18 517.53。结论:达比加群酯110 mg在治疗NVAF过程中更具有经济优势,同时利伐沙班在治疗此类疾病相对于达比加群酯110 mg所增加的成本可以接受。     

维立西呱治疗射血分数降低的心力衰竭的药物经济学研究

目的 评估维立西呱联合标准治疗方案治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的经济性。方法 基于VICTORIA临床试验和相关文献数据构建三状态（包括心力衰竭稳定、心力衰竭住院和死亡状态）Markov模型。模型循环周期为1个月,模拟时限为20年,贴现率为5%。采用1倍我国2021年人均国内生产总值（GDP）作为意愿支付（WTP）阈值,对维立西呱联合标准治疗方案治疗HFrEF的经济性进行成本-效用分析,以质量调整生命年（QALY）和增量成本-效果比（ICER）作为健康产出指标。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析来验证基础分析结果的稳健性。结果 维立西呱联合标准治疗方案相较于标准治疗方案的ICER为444 341.95元/QALY,高于本研究的WTP阈值（80 976元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示,两组患者的心血管死亡转移概率对模型的稳健性影响较大,但对基础分析结果影响不大。概率敏感性分析结果显示,在本研究的WTP阈值下,维立西呱联合标准治疗方案更具经济性的概率仅有2.6%。结论 与标准治疗方案相比,HFrEF患者使用维立西呱联合标准治疗方案不具有经济性。     

速读

行业动态FDA批准拜耳公司拜瑞妥使用2011年11月4日,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准拜瑞妥(利伐沙班)用于预防非瓣膜性房颤患者发生卒中或全身性栓塞。利伐沙班每日仅需服用一次,固定剂量给药,且无需进行常规凝血     

特瑞普利单抗和安慰剂联合GP治疗复发或转移性鼻咽癌的药物经济学评价

目的 从卫生体系角度出发，探讨特瑞普利单抗(Toripalimab)和安慰剂联合吉西他滨和顺铂(GP)治疗复发或转移性鼻咽癌(RM-NPC)的药物经济学评价。方法 根据Ⅲ期临床试验研究结果，建立Markov模型，评价特瑞普利珠单抗联合GP(TGP)与安慰剂联合GP(PGP)方案治疗RM-NPC的成本效果，贴现率为5%,对结果数据进行了单因素、概率敏感性分析。结果 TGP疗法与PGP疗法的增量-成本效用比(ICUR)为216545.0917元/QALY,低于我国3倍人均GDP的意愿支付值(WTP)242928元/QALYs,而单因素敏感性分析显示，无进展生存期(PFS)状态的健康效用值和特瑞普利单抗成本对结果影响最大，效用值的降低可能会使ICER高于设定的WTP阈值，导致TGP方案不再具有经济学优势。结论 以3倍人均GDP为意愿支付阈值，与PGP方案相比，TGP方案治疗局部复发或转移性鼻咽癌具有经济性。     

替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的成本-效果分析

目的 评价替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性。方法 从我国卫生体系角度出发,利用RATIONALE-305试验和相关文献数据建立分区生存模型,循环周期为3周,模拟时限为10年,贴现率为5%。以质量调整生命年（QALYs）为健康产出指标,评价替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析结果显示,与安慰剂联合化疗相比,替雷利珠单抗联合化疗方案可使患者多获得0.268 QALYs,但治疗成本会增加70 404.81元,增量成本-效果比（ICER）为262 431.62元/QALY,低于3倍2023年我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值（268 074元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存效用值和替雷利珠单抗药品成本对ICER值的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,替雷利珠单抗具有经济性的概率为53.3%。结论 当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,与安慰剂联合化疗方...     

斯鲁利单抗联合化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌的药物经济学评价

目的 从我国卫生体系角度出发评价斯鲁利单抗联合化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的经济性。方法 基于ASTRUM-005研究和相关文献数据构建分区生存模型,模型模拟时限为10年,循环周期为3周,成本和效用值均采用5%的贴现率进行贴现。以质量调整生命年（QALY）作为模型产出指标并计算增量成本-效果比（ICER）,评价斯鲁利单抗联合化疗方案（斯鲁利单抗组）对比单纯化疗方案（单纯化疗组）一线治疗ES-SCLC的经济性。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性,并针对斯鲁利单抗援助计划进行情境分析。结果 基础分析结果显示,斯鲁利单抗组相对于单纯化疗组的ICER为758 690.27元/QALY,高于以3倍2022年我国人均国内生产总值（GDP）作为的意愿支付（WTP）阈值。情境分析结果显示,斯鲁利单抗组相对于单纯化疗组的ICER为172 275.74元/QALY,低于上述WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存状态效用值、斯鲁利单抗价格等对模型结果影响较大。概率敏感性分析结果显示,不考虑斯鲁利单抗援助计划时,斯鲁利单抗组具有经济性的概率为0;但考虑...     

利伐沙班对非瓣膜性房颤患者P-选择素表达水平影响的研究

目的:探究利伐沙班对非瓣膜性房颤患者P-选择素表达水平的影响。方法:根据研究需要,将某院在2018年7月～2019年7月期间收治的100例非瓣膜性房颤患者和同时期接受体检的20例健康者作为观察对象,然后对所有观察对象进行分组处理,非瓣膜性房颤患者分为甲组和乙组各50例,甲组给予利伐沙班15mg/d,乙组给予利伐沙班20mg/d,对照组20例健康者作为参考比较,分别检测3组观察对象的凝血四项情况,并测定其血浆可溶性P-选择素的水平。同时对患者进行随访观察,通过复查抽血等方式,观察患者在治疗期间的栓塞事件发生率,并分析利伐沙班的药物安全性指标。结果:甲乙两组患者的凝血四项(凝血酶原时间(PT)、活化部分凝血活酶时间(APTT)、凝血酶时间(TT)和纤维蛋白原(FIB))与对照组进行两两比较,得到的差异明显(P0.05);治疗前后,甲组与乙组患者出现栓塞事件的发生率差异不大,进行组间比较的结果为P0.05;而观察治疗前后甲乙组患者的P-选择素表达水平,治疗前患者的P-选择素表达水平差异不大,治疗后甲组、乙组的P-选择素表达水平均降低,甲组低于乙组,差异有统计学意义(P0.05)。结论:对非瓣膜性房颤患者结合应用利伐沙班治疗的效果较好,调整利伐沙班的剂量在15mg/d时的效果较好,患者的P-选择素表达水平得到显著抑制,并且不会导致患者出现栓塞事件,此方案应用的安全性高,值得推广。     

帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的成本-效用分析

目的评价帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗、多西他赛(PTD)方案相比曲妥珠单抗联合多西他赛(TD)方案一线治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性转移性乳腺癌的经济性。方法从我国卫生体系角度出发,利用CLEOPATRA临床试验披露的生存数据和相关文献数据构建分区生存模型,模型模拟时限设为20年,循环周期为3周,贴现率为5%。模型的产出指标包括两种治疗方案的成本及质量调整生命年(QALYs)。意愿支付(WTP)阈值设为2020年我国1~3倍人均国内生产总值(GDP),即72000~216000元/QALY。采用单因素敏感性分析及概率敏感性分析评价模型参数变化对结果稳健性的影响。结果基础分析结果显示,在20年的模拟时限内,PTD方案较TD方案可带来更高的健康获益(3.28 QALYs vs.2.50 QALYs),但总成本更高(1219376.83元vs.784007.84元);与TD方案相比,PTD方案的增量成本-效果比为554625.46元/QALY,超过WTP阈值。单因素敏感性分析结果显示,疾病无进展生存状态的效用值对结果的影响最大。概率敏感性分析结果显示,使用我国2020年3倍人均GDP作为WTP阈值时,PTD方案具有经济性的概率为1%;当WTP阈值升至550000元/QALY时,PTD方案具有经济性的概率可达50%。结论与TD方案相比,PTD方案一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌不具有经济性。     

氯吡格雷对比阿司匹林用于缺血性脑卒中二级预防的药物经济学评价

目的 评价抗血小板药物氯吡格雷、阿司匹林单药方案用于缺血性脑卒中二级预防的经济性，为临床用药和相关决策提供经济学证据和参考。方法 基于CAPRIE试验构建Markov模型，通过查阅相关文献确定风险事件发生概率、健康效用值以及风险事件管理成本等。模型循环周期为6个月，模拟时限为10年，年贴现率为5%。以总成本、质量调整生命年（QALY）和增量-成本效果比（ICER）作为主要计算结果，应用TreeAge Pro软件对上述2种方案进行成本-效用分析，并采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果 氯吡格雷方案与CAPRIE试验中325 mg/d剂量阿司匹林方案相比用于脑卒中二级预防在模拟10、20、30年时的ICER值分别为4 284.06、4 201.20、3 986.78元/QALY，均小于以1倍2021年我国人均国内生产总值（GDP）作为的意愿支付（WTP）阈值。而氯吡格雷方案与我国临床常用剂量（100 mg/d）的阿司匹林方案相比用于脑卒中二级预防在模拟10、20、30年时的ICER值分别为58 238.27、42 164.72、36 164.77元...     

利伐沙班预防全膝关节置换术后静脉血栓栓塞症的成本-效果研究

目的:评估利伐沙班预防人工全膝关节置换术后静脉血栓栓塞症的成本与效果。方法:应用决策树(急性期)和Markov模型(长期)分析与比较利伐沙班与依诺肝素预防人工全膝关节置换术后静脉血栓栓塞症的成本与效果。结果:基础病例分析结果显示利伐沙班明显占优。模型预测利伐沙班治疗组病人比依诺肝素组病人5年内可额外增加0.0019质量调整生命年(QALY),且节省242元。此外,治疗与静脉血栓栓塞症相关并发症的费用利伐沙班组为581元,依诺肝素组则为1059元。概率敏感性分析结果显示当支付意愿阈值为20000元/QALY时,约90%以上患者认为利伐沙班较依诺肝素更具成本-效果。结论:实施人工全膝关节置换术病人若术后服用利伐沙班,其预防静脉血栓栓塞症的效果优于依诺肝素。