基于患者报告的临床结局评价量表的条目筛选方法

研制患者报告的临床结局评价量表已成为当前中医药疗效评价研究的最活跃领域之一。而研制患者报告的临床结局评价量表的关键一步是条目的筛选。本文较系统的叙述了专家重要评分法、条目分布考察法、离散趋势法、因子分析法、聚类分析法、Cronbach’s a系数法、逐步回归法、逐步判别法、相关系数法、t检验法、分辨力系数法等11种方法在患者报告的临床结局评价量表条目筛选中的应用方法,以求更好的全面而客观的筛选患者报告的临床结局评价量表的条目。     

冠心病心绞痛患者报告的结局评价量表

由中华中医药学会心血管病分会委托,严格按照国际患者报告的结局指标量表的研制指南,以中医理论为指导,结合国际患者报告结局(PRO)量表的理论框架,构建了冠心病心绞痛患者报告的临床结局评价量表的理论结构模型。基于多中心收集的319例经冠脉造影证实的患者及其847份量表,采用多种统计方法综合运用,确定了冠心病心绞痛患者报告的临床结局评价量表的条目,并在研究量表反应尺度的基础上,形成了冠心病心绞痛患者报告的临床结局评价量表。本量表主要用于冠心病心绞痛患者的临床疗效评价,亦适用于中医属于胸痹、心痛等患者的临床疗效评价。     

轻中度血管性痴呆患者报告临床结局评价量表信度及效度分析

目的制定轻、中度血管性痴呆患者报告临床结局(PRO)评价量表,并对其信度、效度进行检验和分析。方法收集133例符合研究标准的患者,创建轻、中度痴呆患者PRO评价量表A卷(23个条目,患者答卷)及B卷(11个条目,家属/亲密看护者答卷)。用Cronbach’sα系数进行信度分析,用相关系数、因子分析进行效度分析。结果量表A卷Cronbach’sα系数为0.87,B卷为0.86。量表A卷各条目得分与总分之间相关系数为0.213~0.681,为正相关且相关性均有统计学意义(P<0.01);B卷各条目得分与总分之间相关系数为0.412~0.742,为正相关且相关性均有统计学意义(P<0.01)。因子分析结果显示,各公因子聚类后与研究之初设想一致,能较好地反映痴呆患者智能损害的3个域体系,充分验证了量表的结构效度。结论本研究制定的痴呆患者PRO评价量表(A、B卷)具有较好的信度和效度,可用于轻、中度痴呆患者的临床疗效评价。     

基于类风湿关节炎患者报告的临床结局测量量表的初步构建

目的 建立基于类风湿关节炎(RA)患者报告的临床结局(PRO)测量量表,从患者报告的角度为RA临床疗效评价提供一个新的方法.方法 采用文献资料查询、病历回顾、临床访谈、头脑风暴法、专家咨询等构建量表条目,确立躯体状态、心理状态及社会健康3方面域体系,并确立量表条目;参考患者日常就诊时描述的常用语言,结合国内外成熟的中文版量表的条目,形成PRO量表;现场调查获得137例有效测试数据,对量表信度、效度进行统计分析.结果 信度分析中内部一致性信度克朗巴赫系数α为0.878,折半信度系数为0.793;效度分析中,利用主成分的方法进行因子分析,得出躯体功能和社会健康、心理状态、躯体功能及躯体感觉4个领域.条目分析中,各条目区分度较好,能区分所调查条目的 不同程度.结论 本量表信度、效度较高,可用于类风湿关节炎患者报告的临床疗效评价.     

试论效度在病人报告的临床结局评价量表中的应用

引入了病人报告的临床结局（PRO）的概念,介绍了通过PRO量表测得患者自觉感受的病情变化来评定疗效的方法,论述了评价量表性能的重要指标—效度的作用,并以在研的“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”为例,探讨了内容效度、结构效度、标准效度和实证效度的应用。     

基于胸腰椎压缩骨折患者报告的临床结局评价量表的初步构建和统计分析

目的建立基于胸腰椎压缩骨折患者报告的临床结局(PRO)评价量表,从患者报告的角度为胸腰椎压缩骨折临床疗效评价提供一个新的方法。方法采用文献资料查询、专家咨询等方法,参考患者日常就诊时的主诉,结合国内外临床常用量表的条目,进一步完善量表并形成PRO初始量表。结果初步形成一个具有4个域体系(躯体症状、躯体感觉、心理状态和社会交往)、16个条目的量表。该量表总克朗巴赫系数α(Cronbach'sα)为0.878。折半信度(Split-Cronbach'sα)分析为0.783。量表KMO统计量为0.831,通过Bartlett检验,各变量间信息的重叠程度较高(2=1 921.243,P<0.01),适合做因子分析。结论该量表具有较高的信度、效度,可作为胸腰椎压缩骨折患者报告的临床疗效评价的初级量表。     

试论效度在病人报告的临床结局评价量表中的应用

引入了病人报告的临床结局（PRO）的概念,介绍了通过PRO量表测得患者自觉感受的病情变化来评定疗效的方法,论述了评价量表性能的重要指标-效度的作用,并以在研的“基于中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局评价量表”为例,探讨了内容效度、结构效度、标准效度和实证效度的应用。     

PRO 量表国内外研究近况

随着医学模式及医疗观念的转变,患者报告的临床结局(PRO)在疾病诊断及疗效评价过程中的作用越来越受到重视。PRO量表是直接来自于患者的、对于健康状况各个方面的测量报告,目前在国外已广泛应用于临床试验、卫生政策的制定、卫生资源效益的评价等方面。我国PRO量表研究起步较晚,现有的PRO量表包括直接翻译自国外的量表、国内自行研制的量表以及反映中医特色的量表等。目前我国PRO量表的研究技术方法还不成熟,存在如何量化中医证候、如何将疾病概念体系与证候概念体系相结合等诸多问题,故开展具有中医特色的PRO量表测量、建立和完善中医的临床评价体系仍然任重而道远。     

临床疗效研究中的患者报告结局

随着社会生物心理医学模式的转变,临床评价的方案和指标有了重大转变,患者报告结局（patient reported outcomes, PROs）日益受到重视。本文介绍了PROs的概念及其测量研究的现况,认为以症状疗效评价为主的中医药临床疗效评价可以借鉴西方的PROs研究模式,建立中医特色的量表评价体系,使中医药疗效评价达到客观化和定量化,为推进中医药的现代化和国际化做出贡献。     

基于中风病患者报告的结局评价量表的第一轮临床验证

目的:研制符合中国国情的《基于中风病患者报告的临床结局评价量表》并对其性能进行考评,为进一步完善中风病中医临床疗效评价体系提供有效方法。方法:从中风患者的自我感觉症状出发,借鉴心理测量学的方法,参照美国FDA发布的患者报告的结局(PRO)研究方法指南,采用专家问卷和患者访谈相结合筛选量表条目,形成量表初稿。通过多中心临床验证收集数据,考评量表的性能。结果:前后2次量表的分半信度分别为0.849和0.873,Cronbach,s Alpha系数分别为0.892和0.918;前后2次测评量表总分与SS-QOL量表总分相关系数分别为-0.741和-0.756;因子分析结果4个因子所包含的内容与预想的结果一致;前后2次PRO量表总分经非参数秩和检验,P0.01。结论:《基于中风病患者报告的临床结局评价量表》的研制方法科学,具有良好的信度、效度和反应度,有助于进一步完善中风病中医临床疗效评价指标体系。     

偏头痛基于患者报告的结局评价量表初稿的研制

目的:研制偏头痛基于患者报告的结局(Patients-reported outcomes,PRO)评价量表。方法:参照美国FDA发布的PRO量表研制说明,遵照量表学原理,经临床病例与医案的症状筛选、患者访谈、研究小组讨论确定量表条目池。经专家咨询与问卷调查确定量表条目,依据专家对条目重要性的评分确定条目权重。结果:临床病例与医案症状筛选、患者访谈以及研究小组讨论后确定了33个条目组成条目池。两轮专家问卷调查后确定了偏头痛PRO量表的12个条目,各条目权重相当,视作等权。结论:偏头痛PRO量表条目来源于医案、临床病例和患者本身,经两轮专家问卷调查后筛选出的量表条目代表性好,条目分布与构建的量表阈体系一致,由上述条目编制的偏头痛PRO量表科学性强,是对偏头痛临床疗效评价体系的有益补充。     

乙肝后肝硬化患者报告结局评价量表条目的建立及筛选

目的:在中医理论指导下,对先期所构建的乙型病毒性肝炎(以下简称"乙肝")后肝硬化患者报告结局评价量表(PHBC-PRO)预试表进行条目筛选及考核,为乙肝后肝硬化的中医临床疗效评价提供科学、客观、可量化的工具。方法:基于病证结合研究思路及前期临床流行病学调查结果,建立由64条条目组成的PHBC-PRO量表条目池及预调查表。通过对临床预调查的147例患者量表资料采用条目分布考察法、t检验法、离散趋势法、分辨力系数法、相关分析法、克朗巴赫系数法等方法的分析,对条目进行筛选与优化。结果:设定条目被所选方法中至少4种同时删除为筛选标准,最终形成由57个条目组成、涵盖3个领域(生理、心理及社会)的PHBC-PRO量表,经克朗巴赫系数法检验,提示信度较好(α=0.955)。结论:遵循国际PRO量表研制的原则和方法构建的中医PHBC-PRO量表,符合中医理论及量表规范、具较强的可操作性及适用性,可用于中医对乙肝后肝硬化患者临床证候及疗效的客观评价。     

气滞血瘀证患者报告临床结局量表理论结构模型的构建

患者报告临床结局(PRO)量表能体现中医"以人为本"的特色,其作为临床疗效评价方法受到越来越多的关注。在参照PRO概念、国际量表、气血辨证理论、七情内伤学说、形神一体观和天人相应学说的基础上制定包括生理、心理、社会(包括社会关系和社会环境)、独立性4个领域的气滞血瘀证中医PRO量表的结构模型,在此基础上还扩展出胀痛或刺痛、肢体麻木、痛处固定、疼痛拒按等气滞血瘀症状、积极感受和消极感受、生活能力和学习工作能力等7个方面的内容,该量表结构模型的制定符合中医特色理论,为气滞血瘀证中医PRO量表的制定奠定了理论基础。     

基于寻常型银屑病患者报告结局评价量表的构建研究

目的:构建基于寻常型银屑病患者报告以主症为疗效评价指标的临床结局评价量表。方法:通过古今文献研究、症状统计分析、关联分析等方法对主要症状进行归纳总结形成条目池,并通过核心小组反复讨论对量表维度进行构想。主症量表在条目池通过专家问卷调查方法(Delphi法)进行筛选后进行语言及量尺词语的转换,最终形成初稿。结果:古今文献研究统计的症状条目共有90个,依据症状频次统计和关联分析结果,量表维度从"血热""血虚血燥""血瘀"等三方面进行构想,专家问卷调查筛选出14个主症条目,量表的评定性质为评价类患者自评量表,主要用于评价中医药治疗寻常型银屑病的疗效评价。结论:寻常型银屑病主症PRO量表具有中医特色,需要进一步对其信度、效度进行评价。从文献为基础进行寻常型银屑病主症PRO量表的构建方法可行,形成的主症量表的过程可为其他同类量表的构建方法提供参考。     

偏头痛缓解期基于患者报告的评价量表临床应用的研究

目的进一步验证偏头痛缓解期基于患者报告的结局(Patients-reported outcomes,PRO)评价量表的临床应用。方法采用多中心、前瞻性、随机、双盲、阳性药平行对照研究方法,由15家临床研究中心参加,收集2012年2月至2014年2月符合纳入标准的病例357例,通过EPIDATA数据库录入与管理,二次录入。采用SPSS 16.0进行数据分析,观察其在纳入时,治疗4周、8周、12周及随访时头痛发作次数、天数及PRO量表评分、四个维度评分变化。计数资料描述其频数,采用χ2检验和秩和检验;计量资料采用表示,治疗前后变化采用配对t检验;用相关分析法比较其相关性。结果与基线期比较,治疗4周、8周、12周及随访时头痛发作次数、天数均有改善,差异有统计学意义(P0.01);治疗前后PRO量表总分比较有显著性差异(P0.01);治疗后PRO量表四个维度与纳入时比较具有显著性差异(P0.01);各时点头痛发作天数、发作次数与PRO量表总分的相关系数均0.5,呈中等强度相关;与PRO量表头痛情况维度相关系数均0.7,呈强相关。结论偏头痛PRO量表可确切反应头痛天数、次数有显著变化的病例,PRO量表可以从多个时点、多个维度较全面科学地反应治疗效果。     

慢性萎缩性胃炎癌前病变患者报告临床结局评价量表的编制及信度、效度分析

目的编制慢性萎缩性胃炎癌前病变(PLGC)患者报告的临床结局(PRO)评价量表(PLGC-PRO量表),并对其信度及效度进行评价。方法通过文献查询、Delphi法、预调查等方法构建条目池,筛选优化条目,形成初步量表,在陕西地区进行量表测试,并对204份有效问卷进行信度、效度分析。信度分析主要采用测量内在一致信度的克朗巴赫α系数法、折半系数法;效度分析主要采用t检验考察其区分效度,采用探索性因子分析和证实性因子分析评价其结构效度。结果初步形成具有3个领域、30个条目的PLGC-PRO量表。该量表总克朗巴赫α系数为0.892,分半信度系数为0.715。量表各条目都达到了t检验法的保留标准(P<0.05);量表中30个条目经因子分析选出5个因子,累计方差贡献率为52.372%;量表的拟合优度指数(GFI)为0.954,生理领域、心理领域、社会环境领域的GFI分别为0.962、0.905和0.903。结论初步表明PLGC-PRO量表具有较好的信度、效度,可尝试用于PLGC患者的临床疗效评价。     

基于患者报告结局的气滞血瘀证评价量表研制

目的:研制气滞血瘀证基于患者报告的临床结局评价量表。方法:参照国际量表制定原则并结合中医理论形成理论框架;通过102篇气滞血瘀证相关文献分析与209例病例回顾,经14名专家讨论,形成量表条目池;通过小样本预调查和访谈,形成气滞血瘀证患者报告结局(PRO)初选量表;通过338例气滞血瘀证患者临床调查,运用离散趋势法、因子分析法等7种统计学方法和专家咨询法对条目进行筛选和修订,形成气滞血瘀证PRO终选量表;通过213例气滞血瘀证患者及100例非气滞血瘀证患者临床调查,对量表可行性、信度、效度、区分度等进行临床验证。结果:形成气滞血瘀证基于患者报告的临床结局评价量表,包涵37个条目,其中生理领域22个,心理领域9个,独立化领域1个,社会领域5个。该量表的信度分析发现克朗巴哈α系数0.716,分半信度0.666。效度分析发现64.70%的变量能被因子分析法提取的公因子解释,Spearman相关系数除独立性领域外均0.2,区分度分析发现总量表和各领域独立样本t检验P均0.01。结论:气滞血瘀证基于患者报告的临床结局评价量表具有较好的信度、效度和区分度,可用于气滞血瘀证患者的疗效评价使用。     

中医复发性口腔溃疡患者报告结局量表的研制及条目筛选

目的在中医理论指导下研制中医复发性口腔溃疡患者报告结局(PRO)量表。方法按照PRO量表制作原则与流程,结合中医相关理论,建立复发性口腔溃疡PRO量表的理论框架。通过访谈法、文献法等方式建立条目池,根据专家Delphi法及Likert评定法进行条目筛选和优化,并通过文化适应性调查等形成预调查量表。临床调查复发性口腔溃疡患者,运用离散趋势法、相关系数法、因子分析法、t检验法、克朗巴赫α系数法、专家重要性评分6种统计方法进行条目筛选。结果形成条目池78条症状,经优化得到复发性口腔溃疡PRO预调查量表条目27条。发放量表175份调查表,共回收169份,通过离散趋势法删除标准差<0.7的条目2条,因子分析法除去与其他因子接近的条目1条,克朗巴赫α系数法删除Cronbach'sα系数<0.7的条目1条,专家重要性评分删除评分<8分的条目6条(其中2条与离散趋势法相同),最终筛选出19个条目,形成中医复发性口腔溃疡PRO量表。分为生理、心理、社会、独立性领域4个领域,包括疼痛及不适、体力、睡眠、二便、饮食、出汗、寒热、积极感受、消极感受、日常生活、个人能力、社会关系、社会环境12个方面。结论中医复发性口腔溃疡PRO量表研制流程规范,能够体现中医复发性口腔溃疡发病特色,反映复发性口腔溃疡患者生存质量,尚需对量表的信度、效度及反应度实施进一步的科学性考评。     

基于临床计量标准的《卒中后失语患者报告结局量表》研究

目的：评价《卒中后失语患者报告结局量表》的可行性、信度、效度及敏感性。方法：通过临床计量标准下患者报告结局测量《卒中后失语患者报告结局量表》进行多维度临床验证。选取2022年3月至2022年10月就诊于北京中医药大学东直门医院和中国康复研究中心门诊、住院患者作为研究对象,分别采用频数分析、Cronbach信度系数、Pearson相关系数、Mokken Scale model进行验证。结果：共收集142份问卷,有效问卷140份,完成率100%,平均完成时间(6.13±3.68)min; Cronbach α为0.932,内容效度显示除Q1外其余条目与本维度的相关系数大于与其他维度的相关系数;Mokken Scale model显示量表各维度同质性系数H>0.349,除Q4外,其余条目同质性系数H_ij>0,H_i>0.3;中国康复研究中心汉语标准失语症检查量表与《卒中后失语患者报告结局量表》总分(r=0.562,P<0.01)、语言维度(r=0.630,P<0.01)及社会维度(r=0.533,P<0.01)之间...     

冠心病心绞痛患者报告临床结局评价量表条目池的建立和初步筛选

目的 建立基于冠心病心绞痛患者报告临床结局评价量表（patient-reported outcomes of coronary heart disease,CHD-PRO）的原始条目池,并对条目池进行初步筛选。