全球药品研发进展(2005.6)

本月全球药品研发进展取得成效的药物有36个,较上月增加了5个.与上月相比,本月首次注册的新药有所减少,多数是进入Ⅲ期临床阶段的药物.     

军队新药研发项目的风险评估体系研究

目的

风险管理是保证新药研发项目顺利进行的强有力措施。因此,建立适合新药研发项目的风险评估指标体系对提高医药项目成功率至关重要。方法 对近5年来“军队科技重大专项”支持的20多个新药研发项目进行分析,归纳、整理和总结出新药研发项目的风险因素,通过德尔菲法和专家访谈法明确风险评价指标体系,并采用基于层次分析法的模糊综合评价法,对体系的指标进行定量研究。结果 按照不同阶段的新药研发项目,分别建立了药物候选阶段、药物临床前阶段和药物临床阶段的风险评估指标体系和权重。结论 本指标体系较为客观准确,有助于新药研发项目中的风险控制。     

药物经济学评价在新药临床试验中的应用与影响

新药研发具有费用高、周期长和风险大的特点,尤其是在新药临床研究阶段。在新药临床研究阶段进行药物经济学研究,将能够为决策者提供新药研发项目是否应该继续进行所需要的参考信息。为了使得这些参考信息真实可信,传统的药物临床试验必须有所改进,以适合进行经济学评价。     

脑血管病创新药物研发的问题与对策

随着我国患者医疗需求的快速增长,新药专利期限缩短、传统市场的增长再下降、新的竞争者越来越多以及健康预算整体压缩等原因致使我国医药企业的新药研产率日益下降.每年脑血管药物占直接住院医疗费用的200亿,其新药研发面临着巨大压力:第一,已知的药物靶点已经被开发很多.第二,各国的药审部门标准越来越严格.第三,从药物研发到临床评...     

药物临床试验的产业贡献度

作为新药开发链条中的一环,药物临床试验与以往相比越来越重要.出于对安全性的考虑,监管部门如美国FDA,欧盟EMEA对药物临床试验的要求也越来越高.如在美国,一个NDA临床试验的数量和病例数正逐年增加.在药物开发过程当中,如何尽早在临床试验中证明一个药物是否安全有效或者效果比已有的药物更好,变得日益困难.对制药企业来说,尽快得知一个药物研发项目能不能继续往前走,临床试验往往是一个极为关键的因素,所以怎样有效地开展临床试验成为现代药物研发产业的最重要课题.作为药物研发链条中的一环,临床试验日益成为一个成熟的产业.从全球医药领域新药研发的资金分布来看,临床研究阶段目前已经占去其新药研发投入资金量的2/3.     

药品上市后再评价的临床价值

1.创新药物研究.在国家十一五期间,令我国药学界科研工作者为之振奋的是国家投入了6亿人民币在重人新药创制的科研方面,这样给我们提供了机遇和挑战.在原创新药(化合物)开发的过程中.需经过化合物的合成与筛选,临床前的动物研究,临床人体试验Ⅰ～Ⅲ期,以及上市后的期Ⅵ期临床研究,才能从10000个活性化合物最终筛选出1个新药上市,而临床研究足决定创新药物研发成败的关键.     

全球药品研发进展（2005．6）：国家发改委医药工业信息中心站

本月全球药品研发进展取得成效的药物有36个，较上月增加了5个。与上月相比，本月首次注册的新药有所减少，多数是进入Ⅲ期临床阶段的药物。     

创新药物转化研究中ADME的评价

新药研发是一复杂的庞大系统工程, 所涉及的学科门类众多, 研究周期长。而转化研究有助于构建创新药物的基础研究、临床前研究和临床疗效评价直至新药制造和临床应用的系统研发链, 顺畅基础医学和生物学与创新药物研发、临床医学之间的信息和研究关联, 缩短创新药物从实验室到临床应用的研发周期。在新药研发和临床应用过程中, 化合物的体内过程 (吸收、分布、代谢、排泄, ADME) 是其成药性的重要指标。化合物ADME/T性质在创新药物转化研究中发挥重要作用并贯穿研发过程。因此, 在药物设计及新药开发早期就开展药物代谢研究, 有利于提高新药研发的成功率, 降低新药开发的成本, 获得安全、有效的治疗药物。     

创新抗菌药物康替唑胺临床研发与评价的思考

日益突出的细菌耐药问题使临床对创新抗菌药物存在迫切需求,然而新药的研发周期长、投入巨大、风险高,国内企业研发经验较少,研发策略及各阶段沟通交流不足,一定程度上制约了新药的研发.2021年6月,国产1类创新抗菌药物康替唑胺片在我国获批上市,本文总结了其临床研发过程和策略,借其经验讨论创新抗菌药物临床研发关注点,以期为研发...     

大型药物-生物技术企业合作对提高研发产率有利

Tufts药物开发研究中心（CSDD）的一份题为“研究与开发管理”的报告提到，为应对今后5年（到2012年）使年度营业额维持59／6～89／6实际增长率的挑战，这意味着公司从现在到2012年要开发和引入12-45个，或每年2～9个新药。大型制药公司将会越来越多地与生物技术公司合作以改善临床开发和研发产率。在过去5年，头10家制药公司每年推向市场的新药约为0．6个。     

2010年十大令人惋惜的Ⅲ期失败新药

<正>制药公司来说,当一个新药开发进展到Ⅲ期临床试验阶段,如果一切数据比较令人满意,适应症又很明确,那么离最后的成功——批准上市进而获得丰厚的利润也许只有一步之遥。否则稍有差池,这些处于研发晚期阶段药物的失败将重创大型制药公司。在过去的2010年,一些大型制药公司的Ⅲ期试验失败新药令人扼腕叹息。NO.1Dimebon适应症:阿尔茨海默病研发者:Medivation和辉瑞阿尔茨海默病药物Dimebon顺利进入Ⅲ期临床试验阶段,给患者带来很大希     

药品研发的策略和方法

新药研究与开发是多学科、高科技、高难度、高投入、长周期、高风险、高回报的风险产业。据统计，在美国上市一种新药平均要花费5～8亿美元，耗时11～15年时间。专利药品可垄断市场，能获取最大的经济效益。在销售额世界前10位药品中，辉瑞公司就有3个：阿伐他汀、氨氯地平和赛来昔布，2002年的销售额达138亿美元，仅阿伐他汀2003年销售近90亿美元。可以说，新药研发是医药产业发展的火车头，新产品是企业的主要利润来源和发展的推动力，有利于造就企业形象和品牌，促进企业长期稳定发展。所以，国外大型制药企业都十分重视新药研发，新药研发投入占其销售额的15％～20％。     

制药企业如何利用CRO提高竞争力

新药研发耗资大、周期长、风险高,使得许多制药企业在新药研究以及临床前试验、临床试验、注册等流程前望而却步,于是,合同研究组织(简称CRO)应运而生.CRO是Contract Research Organization的缩写,顾名思义,CRO是通过合同形式向制药企业提供涉及药物研究各领域服务内容的一类专业公司,涉及的主要研究内容为新药研究中的工艺研究技术服务、非临床研究、临床研究用药制备及临床研究等.它于20世纪80年代初起源于美国,目前多倾向于新药的临床研究服务.作为制药企业的一种可借用的外部资源,它可以在短时间内迅速组织起一个高度专业化的和具有丰富临床经验的临床研究队伍,并能有效降低制药企业的研发成本,提高研发效率.现在CRO服务在全球药物研究市场正在以每年20%～30%的速度增长.     

关于举办“首届中国定量药理学与基于模型的药物开发国际研讨年会”的通知（第一轮）

定量药理学是在新药研究的“关键路径”变革理念中提出的，用以解决药物研发瓶颈难题的新型学科，涵盖了群体药物动力（PopPK），药物动力学／药效动力学（PKPD），模型化与仿真（M＆S）等多个学科领域，是～门把统计、PK／PD、临床数据、公开文献和疾病模型等信息加以有机整合的系统研究方法，在新药研发和审评中发挥着越来越大的作用。     

抗I型变态反应的药物作用靶点及其新药研发

I型变态反应是临床上常见的一类困扰患者生活质量的疾病,严重的可致死。现有抗I型变态反应药物存在着各种问题,研制该类新药已成为国际各大制药公司的共同话题。本文将从新药研发的角度,围绕I型变态反应发病的细胞与分子生物学机制,就抗I型变态反应的药物可能的作用靶点及新药研发进展做一综述,并指出了未来5年的发展趋势。     

我国创业板制药企业药物研发现状与成果分析

目的分析我国创业板制药企业的药物研发现状与成果。方法选择创业板制药企业中年度营业收入达10亿元的20家企业,从研发投入、专利产出、1类新药产出和仿制药一致性评价现状4个角度分析其药物研发现状与成果。结果在纳入分析的20家企业中,40%研发投入金额不足1亿元,45%研发强度不到5%;19家企业获得了专利授权,但仅8家企业有专利获得了不少于3个国家的授权;仅半数企业有1类新药产出,大多处于临床研究阶段,过去10年内仅有1个1类新药获批上市;7家企业共计21个仿制药处于一致性评价审评中,仅1个产品通过了一致性评价;26项获得不少于3个国家授权的专利和23个在研或上市的1类新药中,分别有15项(57.69%)和9个(39.13%)来自贝达药业。结论我国创业板制药企业大多创新投入少,近半数企业研发强度较低,具有高潜在市场价值的专利储备较少,技术含量高的1类新药较缺乏,一致性评价成果也不足,总体研发实力较弱。虽整体创新实力不足,但也有个别企业创新成果丰硕。     

从我国2016—2020年新药批准情况看新药研发及审批趋势

系统分析2016—2020年国家药品监督管理局(NMPA)新药审批情况,对比美国FDA同期获批新药,解析我国近5年的药物研发趋势,总结我国2016—2020年新药研发和审批趋势,并结合我国药品行政监督管理法规,分析我国在全球药物研发中的地位作用。研究发现,2016—2020年NMPA共批准新药申请(NDA)956个,其中化学药471个,中药235个,生物制药250个,5年间NMPA批准上市新药数量持续增加。与美国FDA申报审批情况相比,我国药品申报数量多,但通过比例较低,一类创新药申报数量较少,批准上市药物的适应证以抗肿瘤、消化系统和抗感染类为主,罕见病和孤儿药研发不足。中国新药批准数量逐年增加,但本土原研新药占比较小,基础研究及转化研究薄弱,新型靶点分子药物研发不够。     

高通量分析药物代谢和毒性的研究进展

候选药物的不良反应往往是在新药研发的临床前或临床研究时才被发现,使得大量的候选药物在研究后期遭到淘汰,这不仅耗费大量的经费,而且大大降低了新药研发的产率。因此,目前非常需要发展能够在新药研发早期对候选药物的代谢和毒性进行有效预测的新技术,尤其是在最初的新药筛选和先导化合物优化阶段。虽然目前在新药研发的大部分阶段都已经出现高通量筛选技术,但是将这些技术转化成可以准确模拟候选药物在人体内的代谢以及预测候选药物或代谢物的毒性还是相当困难的。然而,近几年许多科学家在这方面也取得了一些令人鼓舞的最新成果,这些研究成果将有可能在新药研发中得到广泛的应用。     

药物经济学——压缩新药研发成本的新动力

目的促进我国在新药研发中加强药物经济学的应用。方法综合国内外新药研发的现状,分析在新药研发阶段引入药物经济学的必要性以及可行性。结果与结论我国的药物经济学研究尚处在初级阶段,在新药研发中引入药物经济学还有待政府部门的规范和推动。     

药物毒理学研究新技术与新方法

药物研发成功与否主要取决于药物是否安全和有效。综观整个药物研发流程,毒性是终止药物研发的重要原因之一。伴随科学技术的发展,大量新方法、新技术涌入到新药研发中,促使药物毒理学研究得到巨大发展,研究思路也发生了根本性的改变,药物毒理学研究贯穿于新药发现阶段、临床前安全性评价和上市后监督与跟踪的整个过程中,形成了全程式新药安全性研究评价新模式。