国家谈判罕见病药品的采购情况及可负担性分析

近年来,纳入国家医保谈判目录中的罕见病药品数量呈上升趋势,国谈罕见病药品在医疗机构的落地是评价国谈政策效果的关键。现以湖北省医疗机构2018年1月至2022年12月的药品网上采购数据为依据,对2017年至2021年间4次国谈的罕见病药品开展研究。选择用药频度(defined daily doses,DDDs)、限定日费用及采购金额等指标进行政策前后比较,采用灾难性卫生支出指标评价国谈罕见病药品的可负担性。分析发现,2017至2021年,在21种国谈罕见病药品中,5种药品未被湖北省医疗机构采购。与2018年相比,2019年的采购DDDs与采购金额下降,2020年至2022年的国谈罕见病药品采购DDDs和金额逐年上升。在医保报销前,年治疗费用超过城镇、农村居民灾难性卫生支出的药品分别有14、15种。经职工医保报销后,年治疗费用超过城镇、农村居民灾难性卫生支出的药品分别有7、10种;居民医保报销后分别有10、13种。由此建议政府牵头完善罕见病药品多方共付的机制,对特困人群做到分类管理,以此夯实民生兜底保障。     

我国儿童基本药品可及性多中心调研

目的 调查适合我国儿童基本药品可及性现状,为我国儿童基本药品目录制定提供参考,促进我国儿童基本药品可及性。方法 比对WHO发布的2021年版“儿童基本药物示范目录”和我国2018版《国家基本药物目录》,筛选出儿童基本药品目录,制成问卷调查表。采用现况调查法,于2022年3月3日至3月20日对全国31家儿童专科医院和妇幼保健院,以调查问卷表的形式对124种基本药品进行可及性调研。调研内容包括药品可获得性、厂家、价格及2021年使用量。结果 在124种调查药品中,具有可获得性的药品106种,无可获得性的药品18种。在具有可获得性的药品中,化学药、生物制品以及中成药平均可获得性分别为40.51%、35%以及27.6%。12种原研药中位价格比值(median price ratio,MPR)为7.62,46种仿制药MPR为1.95。11种既有原研药又有仿制药的药品MPR分别为8.35、1.43。对于儿童哮喘、肾病综合征以及癫痫的5种基本药品行可承受性分析,1个治疗方案药品花费均<全国日最低工资,说明此5种药品可承受性较好。针对9种同时有原研药和仿制药的基本药品,5种药品的原研药使用频度高...     

我国罕见病患者药品保障政策现状及改进思考

通过文献检索汇总,分析我国近5年罕见病药品保障政策的进展,以及各地方政府推行的罕见病用药保障政策模式。美国等发达国家在罕见病的定义、法规和药物研发激励方面起步较早,同时具有比较健全的罕见病药品保障体系。我国正在逐步建立罕见病药品保障政策,推进罕见病患者用药可及。为了建立系统的罕见病政策体系,本文提出我国可从制度保障、资源保障、执行保障方面进一步推进完善的思考,以保障罕见病患者的药品可及性。     

我国罕见病药品价格水平和可负担性研究

目的:评估我国罕见病药品价格水平及可负担性情况,提出改善罕见病治疗药品可负担性的政策建议,以期为政府主管部门的相关决策提供依据。方法:基于《第一批罕见病目录》和《罕见病诊疗指南(2019年版)》选择罕见病药品,采用中位价格比值法(MPR)评估药品价格水平,用药品年治疗费用和城乡居民年均可支配收入的倍数评估药品可负担性以及价格管理政策对药品价格和可负担性的影响。结果与结论:共纳入罕见病药品71种,其MPR中位数为0.83,其中原研药的MPR中位数为1.13、仿制药的MPR中位数为0.37。71种罕见病药品年均费用相当于2020年我国城镇居民年均收入的0.001~178.43倍,农村居民年均收入的0.003~456.57倍,分别有21和28种药品年均费用超过城镇和农村居民年均收入。对其中14种罕见病药品实施医保准入谈判或集中带量采购后,相关药品的MPR中位数从1.71下降到0.46,费用超过城镇居民年收入的药品数由8种降为0种,农村居民由10种降为5种。总体上,我国罕见病药品价格水平略低于国际参考价格,但原研药价格水平整体高于国际参考价格,部分药品费用远超过居民支付能力。建议加强原研药价格管理,促进优质仿制药临床替代,建立健全高负担罕见病药品支付保障体系。     

基于5种罕见病可负担性评价的我国罕见病保障机制研究

目的:为我国建立完善罕见病保障机制提出政策建议,以解决因其所致的"因病致贫、因病返贫"问题。方法:分别通过世界卫生组织/国际健康行动组织(WHO/HAI)标准调查法、灾难性支出评价法和致贫作用评价法3种方法对我国城镇和农村居民多种羧化酶缺乏病、苯丙酮尿症等5种罕见病的可负担性进行分析。结果:按WHO/HAI标准调查法,5种罕见病年治疗费用都很高,费用最低的疾病也相当于城镇居民0.28年的收入,农村居民比城镇居民疾病负担更重;按灾难性支出评价法,5种罕见病在全国范围内造成灾难性支出的人口比例均不超过0.060 6‰,但对部分罕见病,一旦居民患病并采用药物治疗,即陷入灾难性卫生支出;按致贫作用评价法,5种罕见病在城镇、农村的致贫率均很低,但仅这5种罕见病在全国范围内会导致超过20万人陷入贫困。结论:我国罕见病及罕用药的可负担性较差,不同收入水平的居民均有一定的支付困难,因病致贫、因病返贫现象普遍。因此应完善罕见病患者保障机制,建立专门针对罕用药的费用负担方式。     

我国罕见病药物保障政策及医保目录收载情况分析

目的 为完善我国罕见病药物相关政策提供参考。方法 总结并分析1999年4月至2022年6月我国罕见病药物政策发布机构、政策名称及涉及内容。按疾病分类,统计各罕见病对应治疗药品的名称及《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》（简称《医保目录》）收载情况,分析我国罕见病药物使用现状,并提出保障政策建议。结果 我国一直十分重视罕见病及其治疗药物,已颁布（国家级）罕见病药物政策24个,涉及注册评审、临床评价、《医保目录》、发展规划、用药保障机制的分别有12,8,2,1,1个,且2021年版《医保目录》已包括26种罕见病及56个相关药物,医保覆盖率约22%（且较之前呈逐年递增趋势）,为罕见病用药提供了重要的政策遵循和经济保障。我国罕见病用药还存在法规保障体系不健全、临床用药品种缺乏、药品费用高、医保报销种类比例少、药物研究投入不足、专利保护期较短、超适应证用药较普遍、缺少数据与标准、民众认知极有限等问题。结论 建议建立健全罕见病法规保障体系,提高药物保供水平,建立科学合理的药品价格体系,扩大医保报销范围及比例,加大制度支持和专利保护力度,加强用药指导和监督,强化数据积累、联动和知识的科学普及,从而...     

昆明市三级公立医院基本药物配备使用情况分析

目的 了解昆明市三级公立医院的基本药物配备使用情况。方法 根据国家药物和卫生技术综合评估中心与国家卫生健康委药具管理中心2020年11月发布的《药品临床综合评价管理指南（试行）》,参考世界卫生组织（WHO）/国际卫生行动组织（HAI）药物可及性的标准化法,对2017年至2020年昆明市9家三级公立医院基本药物配备品种数、采购金额及占比等指标进行统计与分析,评价基本药物的可获得性和可负担性。结果 2017年至2020年9家医院基本药物平均配备品种数占国家基本药物目录品种数的比例分别为29.26%,30.03%,31.89%,32.46%,平均采购金额占机构药品采购总金额的比例分别为23.70%,26.46%,29.01%,28.59%,均总体呈逐年升高趋势;高血压、糖尿病、胃溃疡使用金额排名前3的基本药物治疗期药品费用占最低日薪的比例总体呈逐年降低趋势,但仍有部分药品的可负担性比值大于1。结论 昆明市三级公立医院基本药物的配备使用情况总体逐年向好,可获得性及可负担性均呈逐步改善趋势。     

药品可负担性评价方法研究

目的:研究药品可负担性评价方法,为我国药品可负担性的科学评价提供理论支持。方法:通过介绍可负担性的概念、评价方法,对药品可负担性评价方法中"灾难性药品支出"和"致贫作用"评价方法的具体操作步骤进行系统阐述。结果与结论:灾难性药品支出和致贫作用两种评价方法均可用于衡量药品可负担性,但均存在一定的局限性。灾难性药品支出评价方法的主要局限性在于无法衡量灾难性支出给家庭带来的后果、忽视疾病发生后家庭收入的降低;而致贫作用评价方法的主要局限性在于未能充分关注药品支出前就处于贫困线以下的人群。两种评价方法互为补充,可更加客观真实地反映患者对药品费用的承受能力,为完善国家药品定价和报销制度等政策提供科学参考。     

台州市基本药物全额保障政策对糖尿病患者药品费用负担公平性的影响分析

目的:为完善我国基本药物全额保障政策及改善我国药品公平可及提供实证依据。方法:以台州市糖尿病类基本药物全额保障政策的实施情况为例,收集该市2011-2017年糖尿病患者的电子健康档案资料,以是否发生了家庭药品灾难性支出来评价患者的费用负担情况;采用集中指数分析家庭药品灾难性支出发生的公平性,并通过逐年比较基线年至政策实施第3年的相关参数来评估各影响因素在当地药品费用负担公平性变化中的作用。结果与结论:家庭药品灾难性支出的集中指数从基线年到政策实施第3年均为负数,说明台州市糖尿病患者家庭药品灾难性支出主要发生在低收入人群;从集中指数分解的分析结果来看,在影响糖尿病患者家庭药品灾难性支出公平性的各影响因素中,"服用免费基本药物"各年度的贡献率均稳定在前5位,且贡献值均为正数,说明政策实施有利于降低低收入群体家庭药品灾难性支出的不公平性。基本药物全额保障政策有效促进了患者药品费用负担公平性的改善,但还应推进科学合理的基本药物遴选机制,提高政策的保障水平,协同多方面因素共同发展,以全面促进基本药物的公平可及。     

国家组织药品集中采购对耐药结核病患者药物可负担性的影响

目的探讨国家组织药品集中采购(简称集采)政策对耐药结核病患者药物可负担性的影响。方法根据《耐药结核病化学治疗指南(2019年简版)》和药品说明书,按体质量50 kg成年人估算服药日剂量,参照北京市药品阳光采购平台和医院信息系统中的药品价格,测算集采政策实施前后耐药结核病患者的疗程费用,以灾难性医疗支出(指家庭的医疗支出占家庭可支付能力的比重≥40%)为指标评估耐药结核病患者的药物可负担性。结果对利福平敏感的耐药结核病患者的疗程费用为(0.40~0.88)万元,乙胺丁醇的价格在集采政策实施后下降了42.86%,但组合治疗方案的总疗程费用相差不大;耐多药结核病患者的疗程费用由集采政策实施前的(3.38~42.83)万元降为集采政策实施后的(2.85~21.04)万元,其中含有利奈唑胺的治疗方案的疗程费用降幅为31.68%~50.88%。48个耐多药结核病治疗组合方案中,造成灾难性医疗支出的组合方案由集采政策实施前的38个降至集采政策实施后的17个。城镇患者的药品支出占家庭可支配收入的比例由集采政策实施前的20.77%~102.43%降至集采政策实施后的19.74%~48.51%,造成灾难性医疗支出的治疗方案由集采政策实施前的9个降至集采政策实施后的5个;农村患者的药品支出占家庭可支配收入的比例由集采政策实施前的54.91%~270.83%降至集采政策实施后的52.19%~128.27%,但所有组合方案均会造成灾难性医疗支出。结论国家集采政策可在降低药品费用的同时降低个人自付费用,但二线抗结核药品价格仍较高,给耐多药结核病患者带来了较大的经济负担,且农村患者的情况更严峻。     

国家药品集中采购前后陕西省原研与仿制降压药可负担性的横断面调查

目的 了解国家药品集中采购实施前后，陕西省高血压用药的可负担性。方法 以最低日工资标准和年人均可支配收入为指标，对2018年和2021年陕西省集中采购中标的10种仿制降压药和与其相同成分的原研降压药的可负担性进行横断面调查。结果 国家药品集中采购政策实施以来，陕西省10种原研和仿制降压药可负担性均有所改善。10种原研药和仿制药月药品支出分别由2018年最低日工资标准的1.86～4.54倍和0.09～2.19倍下降至2021年的0.61～3.21倍和0.03～0.94倍。陕西省城镇居民对于降压药的可负担性优于农村居民，仿制降压药的可负担性优于原研药。未参加医疗保险陕西省农村居民原研降压药年药品支出占其年人均可支配收入的比重由2018年的10.29%～25.10%下降至2021年的3.12%～16.34%;仿制药其比例由2018年的0.49%～12.11%下降至2021年的0.15%～4.78%;参加医疗保险农村居民原研降压药其比例由2018年的5.63%～10.81%下降到2021年的2.63%～7.26%,仿制药其比例由2018年的0.49%～6.27%下降到2021年的0.15%～3...     

美国罕见病用药的专业药房销售模式研究

目的探索我国罕见病药品的销售模式,促进罕见病患者用药可及性。方法采取文献研究方法对美国罕见病用药的专业药房销售模式进行分析,借鉴其成功经验,提出选择我国罕见病药品销售模式的思路。结果针对罕见病用药的不规则低需求、高用药生理和心理需求、高个性化用药和及时性用药需求及高价格、高购买成本的销售特点,美国的罕见病用药生产、流通企业采取与常见病药品不同的营销方式,如建立专门的信息服务平台,采取同步性销售、示范促销、人员促销、服务促销、靶向性专业化销售、邮件预订和靶向公关策略等营销方式。结论在我国的每个省份或者地级市确定专业药房和罕见病用药生产与储备目录,把顾客群靶向性定位于罕见病患者,与罕见病患者、医生、药品生产商、保险方联合起来,提高罕见病药品的可及性。     

促进罕见病基因疗法创新研发和注册的路径研究

罕见病发病率很低但种类繁多,受影响的患者群体数量大,且发病早、病情重、预后差、多数缺乏有效治疗手段,成为个人、家庭和社会的巨大负担。绝大多数罕见病是遗传病,存在基因异常。近年来,随着人类基因组图谱的确定和测序技术的进步,对多个罕见病致病基因、基因变异的致病机制及基因型和临床分型关系的研究获得突破,多款基因治疗药物获得各国药品监管机构的批准,用于治疗罕见病。我国已经发布多个鼓励罕见病药品注册政策文件。本文以治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物为例,介绍该类药物如何适用我国药品监管政策中加快药品注册的路径,为促进我国罕见病药品创新研发,加速临床急需的药品上市提供参考。     

我国儿童专用药品可及性真实世界数据的多中心调研

目的:调研目前整理出的儿童专用药品目录中药品在儿童医院、妇幼保健院和综合医院的可及性现状。方法:根据儿童专用药定义,北京儿童医院、北京天坛医院、河南省儿童医院和安徽省儿童医院联合整理出我国目前的儿童专用药品目录。采用现况调查法,以问卷调查表的形式于2022年4月2—10日收集我国不同省市区域范围内67家医疗机构的儿童专用药品的可及性信息。调研内容包含可获得性、厂家、2021年使用量。结果:儿童专用药品目录共包含295个药品品规,其中有94个国家医保目录药品和16个国家基本药物目录药品。本次调研的67家医疗机构包括60家三甲医院、4家三乙医院和3家其他医院。经调研可知有140种(西药121种、疫苗19种)儿童专用药品可被获得,其西药品种在儿童医院、妇幼保健院和综合医院中的可获得性分别为42.85%,32.43%,27.41%,疫苗品种为50%,38.89%,47.22%。将儿童专用药品按照ATC解剖学分类分为12类,其可获得性基本呈现出儿童医院>妇幼保健院>综合医院。16个基本药品的可获得率≥30%的品种数分别为儿童医院10个、妇幼保健院7个、综合医院5个。46个儿童专用药品...     

国谈中罕见病用药概览与分析

近年来我国罕见病用药审评审批提速,国家医保药品目录准入谈判工作全面启动。该文通过对比分析历年国谈目录可知,自2017年至2022年,通过国家谈判纳入医保的罕见病用药从零逐年递增至29个,药品自上市到纳入医保时间明显缩短,罕见病用药可及性显著提升。国谈目录中罕见病治疗药物覆盖病种16个,其中进口企业产品26个(89.6%),国内企业产品3个(10.4%),提示我国罕见病用药的上市数量和医保覆盖数量虽然有所增加,但覆盖病种仍较少,国内药企研发创新能力较为薄弱,建议医保、医疗以及医药继续发挥协同联动作用,以期为我国罕见病用药保障提供可持续动力。     

2015—2017年湖北省基层医疗机构6种慢性病常用基本药物的可及性分析

目的:评价湖北省基层医疗机构治疗常见慢性病基本药物的可及性,为完善基本药物政策、提高基层慢性病管理水平提供依据。方法:收集2015——2017年湖北省基本药物集中采购平台发布的治疗6种常见慢性病(糖尿病、高血压、胃溃疡、哮喘、类风湿性关节炎和癫痫)药物的采购数据,采用基本药物配备比评价可获得性,以最低日薪为基准评价可负担性,由此分析可及性并提出提高可获得性和可负担性的建议。结果:2015——2017年,湖北省基层医疗机构治疗常见慢性病的基本药物配备比为40.00%～71.43%,总体可获得性水平较低;可负担性逐年有小幅度改善(治疗期费用与最低日薪的比值由2015年的1.91降至2017年的1.79),但总体水平仍较低,21个药物中超过70%的药物治疗期费用与最低日薪的比值大于1。结论:湖北省基层医疗机构治疗常见慢性病的基本药物可及性水平较低,建议优化治疗慢性病的基本药物品种、加强分级诊疗制度建设、降低治疗慢性病的基本药物的价格、完善治疗慢性病的基本药物的补偿机制,以提高基层慢性病管理水平。     

中国专家关注的罕见病和罕用药问题及政策建议的文献系统评价

目的：汇总中国专家提出的罕见病和罕用药问题及其政策建议,为我国未来的罕见病和罕用药政策制定提供参考依据。方法：通过对近32年（1984~2016年）国内发表的文献进行检索,较全面地获取具有代表性的中国罕见病和罕用药问题研究资料,参考国际循证卫生服务中心制定的评价标准,对所纳入文献进行质量评价和研究内容进行系统的分析。结果：最终纳入359篇文献（24.95%）,其中,271篇（75.49%）涉及我国专家关注的罕见病和罕用药问题,如罕见病缺乏明确定义,罕见病的诊断水平低,法律保障机制缺失,医药产业缺乏利润动机,罕用药的可负担性和供应及时性差等;251篇（69.91%）提出了对应的政策建议,包括明确罕见病和罕用药界定标准,提高医生的诊断水平,建立覆盖药品生命周期的激励制度,将可治疗的罕见病纳入大病医保范围,建立多元筹资机制和全国罕见病数据库。结论：罕用药蕴含着巨大市场潜力和社会价值,应促进建立罕见病与罕用药从研发到使用的激励与保障机制。     

成都市家庭药品可及性及使用现状入户调查研究

目的研究成都市居民家庭药品使用现状、储备情况及可及性。方法采用分层多阶段随机整群抽样法,选取2018年成都市城区、县城、乡镇210户家庭,依据世界卫生组织(WHO)《药品可及性及药品使用情况入户调查指南》进行实证调研,采用Epidata 3.1软件录入数据,采用统计性描述分析家庭药品使用和储备情况,以及地理可及性及药品的可负担性和可获得性,并与2015年进行比较。结果成都市居民家庭药品地理可及性及可获得性较好,医疗卫生服务质量认知度较2015年高,居民的家庭储备药品情况较好,使用抗菌药物家庭的比例呈下降趋势;居民家庭药品费用呈上升趋势,家庭医保报销水平仍较低。结论建议政府进一步加强抗菌药物监管,规范居民合理使用抗菌药物行为,逐步提高补偿力度,提高医保报销水平,完善医疗资源合理配置机制。     

安徽省高值肺癌靶向代表药物可及性分析及实证研究

目的 分析安徽省高值肺癌靶向代表药物吉非替尼(OBs)、吉非替尼(LPGs)和厄洛替尼(OBs)的药品可及性现状.方法 通过文献分析法、专家访谈法和实证研究等途径获取药品价格水平、可获得性和可负担性三方面指标,运用WHO/HAI药物可及性标准化方法分析药品可及性现状.价格水平指标获取2019年同期价格;可获得性指标研究...     

基于WHO/HAI标准调查方法的武汉市骨质疏松治疗药物的可获得性及可负担性分析（英文）

本研究分析了武汉市骨质疏松治疗药物的使用情况,可为相关政策的制定提供参考。研究采用WHO/HAI标准化法,对武汉市骨质疏松治疗药物进行调研,并收集药品信息进行统计分析,对可获得性和可负担性进行评价。结果显示,在可获得性方面,双膦酸盐类、活性维生素D及其类似物的可获得性相对较高;地舒单抗、鲑降钙素以及特立帕肽可获得性一般;依降钙素、雷洛昔芬及雷奈酸锶可获得性较低。在可负担性方面,阿仑膦酸仿制药的可负担性较好,其余10种骨质疏松治疗药物的可负担性均较差。研究表明,武汉市骨质疏松治疗药物的总体可获得性一般,并且可负担性较差。随着中国老龄化问题的加剧,相关部门可考虑将更多种类的骨质疏松治疗药物纳入医保目录以及集中带量采购工作中,进一步提高骨质疏松治疗药物的可获得性和可负担性。