新一轮中国药品审评审批政策改革研究*

文章主要针对目前中国药品审评审批政策改革所面临的困境进行一个系统性地回顾。基于目前的政策和现实情况,我们发现改革前的审评审批系统主要存在的问题是药品质量问题、药品审评审批工作大量积压以及药物创新不足。最新的改革政策主要针对这几大问题,提升药品审评审批标准,优化程序,实施仿制药质量效果一致性评价,临床试验数据的自查核查,鼓励药物创新,核查药品生产技术,建立并完善保障措施。这些政策不仅对药品监管部门,同时也对药品研发和生产企业起到了积极作用,还大幅度降低了药品审评审批工作的积压数量。但随着改革的推进,新的问题也随之出现,如药品审评审批专业人员不足,药品生产企业无法在短时间内适应改革政策,政府各部门之间的合作机制尚未形成。总之,本研究主要探讨新旧药品审评审批系统各自的问题并提出相关意见,以促进改革的推进。     

基于经济学原理的药品带量采购政策实施效果研究

通过对比带量采购政策实施后的相关数据变化,运用经济学原理,对政策实施效果加以分析。结果显示：带量采购政策实施后,仿制药充分发挥了对原研药的替代作用,在提高市场占有率的同时,促进了药品价格大幅下降,降低了患者用药负担;带量采购政策进一步提高了药品流通领域的资源配置,有利于实现药品供需关系下的帕累托最优状态;带量采购与科斯定理密切相关,药品作为准公共物品,采购的效率性得到极大改善。随着带量采购政策的深入执行,应进一步完善采购机制,加强仿制药一致性评价工作,提高药品质量稳定性,实现药品间的替代与互补关系的合理转化,加强部门协作,充分发挥部门间联动效应,优化供需关系,完善市场最优状态。     

创新药、短缺药等优先审评审批

正为加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市,解决药品注册申请积压,国家食品药品监管总局26日发布意见,明确具有明显临床价值的创新药,临床急需、市场短缺的药品将优先审评审批。根据意见,此次纳入优先审评审批的药品共17种,包括具有明显临床价值、未在中国境内外上市销售的创新药和转移到中国境内生产的创新药注册申请;防治艾滋病、肺结核、病毒性肝炎等疾     

中英抗癌药政策比较研究

本文在抗癌药相关舆论高涨带来的政策窗口期，重点分析了中英两国的抗癌药政策。基于不同国家体制，对英国抗癌药政策的分析从药品价格管理、癌症药物基金和仿制药管理这三个方面展开；对我国抗癌药政策的分析则从药品价格谈判、医保支付、税收、鼓励优质仿制药的研发以及提高国内企业创新能力五方面分别进行。通过两国之间的政策比较，本文认为减轻癌症患者的经济负担主要有四种方法：一是控制昂贵抗癌药的价格，二是由国家承担一部分治疗费用，三是鼓励研发优质仿制药，四是提高本国药品自主研发能力。在文章最后提出我国抗癌药政策的制定要基于循证决策、引入卫生技术评估、保证医保目录动态调整、提高仿制药研发能力和质量、提高药品自主创新研发能力等政策建议。     

域外典型国家药品使用环节仿制药替代促进政策的经验及启示

目的：从药品使用环节为完善我国仿制药替代促进政策提供建议。方法：采用文献研究法探究欧、美、日等国外促进仿制药替代的思路与典型措施,结合我国仿制药替代使用过程存在的问题,提出完善我国药品使用环节仿制药替代促进政策的具体建议。结果和结论：通过欧、美、日等国外经验研究,发现域外典型国家在促进仿制药替代过程中形成了“接受仿制药—科学合理替代—持续反馈与改进”的思路,建议我国将医患主体的意见纳入仿制药替代决策、基于风险建立仿制药替代规则、加强仿制药可替代性真实世界数据研究和监测评估、加强仿制药信息公开与政策宣传力度,进一步完善我国药品使用环节仿制药替代促进政策,促进仿制药替代使用。     

我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究

目的：分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状,为完善我国罕见病用药保障政策提供参考。方法：采用文献分析法,从可获得和可负担角度评价药品可及性;从采用率、构成比等分析罕见病药品采购数量、金额等现状。结果：从可获得看,国内上市药品仅占全球上市药品的58.9%,16种罕见病的患者面临“境外有药,境内无药”,24.2%的国内上市药品未注册罕见病适应症,20种罕见病的所有药品均为超适应症用药;从可负担看,仅43.4%的国内上市药品实际得到了医保覆盖,76.0%的医保目录外药品属于高值药品。2018和2019年全国医疗机构罕见病药品采购DDDs同比增长571.56%和13.80%,采购金额同比增长45.22%和25.40%。部分高值罕见病药品的覆盖患者率仅为0.02%~3.06%。结论：我国罕见病患者的药品可获得性不及境外,应完善、落实药品审评审批制度改革,推动仿制药研发上市。目录准入、药品集采改善了罕见病药品的可负担性,但罕见病患者尤其是高值罕见病药品所涉患者的受益仍然有限;建立多层次的罕见病用药保障体系,重点加强高值罕见病药品的兜底保障。     

加拿大药品统一审评制度及价格管理体系简析

2003年加拿大开始实行药品统一审评制度,从国家层面为各省完成新药的统一审评,并给出列入省级药品报销目录的推荐意见。为控制药品费用的不合理增长,1988年加拿大成立专利药价格审评委员会(PMPRB),负责全国专利药的价格管理,此后各省在药品统一审评推荐意见的基础上,结合PMPRB制定的参考价格确定专利药医保支付标准。仿制药则主要通过省级谈判和仿制药定价倡议控制支付价格。文章通过分析加拿大药品统一审评制度及价格管理体系,为我国医保目录的准入及价格谈判提供参考。     

定点零售药店纳入医保门诊统筹管理实践比较分析

目的：梳理和分析我国各地将定点零售药店纳入医保门诊统筹管理的实践,为完善相关政策提供参考。方法：检索各省、市、自治区及统筹区的医保政策文件,应用ROST CM6软件对政策文本进行高频词与语义网络分析,结合访谈和实地调研结果,明确各地药店门诊统筹政策实践的关键维度并进行归纳总结,分析地区差异、现存问题及其原因,提出政策建议。结果：门诊统筹药店遴选、药品目录制定、购药待遇设计、药品价格与支付管理以及医院外流处方监管是政策实践的5个关键维度,各地实践存在较大差异,目前主要存在门诊统筹药店布局、外配处方顺畅流转、药店药品价格形成机制以及与其他政策措施协同等方面的问题。结论：应充分利用零售药店优势,满足本地区门诊用药需求,推动药店药品价格透明化,还需协调相关医保医药政策,加强医保与卫健、药监等相关部门协同管理,分析评价政策措施潜在后续影响,因地制宜及时完善调整政策措施。     

关于公布第二批罕见病目录的通知

<正>国卫医政发〔2023〕26号各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、科技厅（委、局）、工业和信息化主管部门、药品监督管理部门、中医药主管部门,军队各级卫生部门：为深入贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,进一步加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益,根据《罕见病目录制订工作程序》,国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》。     

国家药品集中采购政策对四直辖市药品价格、费用及仿制药替代的影响分析

文章以首轮"4+7"试点四个直辖市为研究对象,选择其药品价格、药品费用、仿制药替代率指标,评价国家药品集中采购政策的阶段性效果。研究表明,首轮国家药品集中采购政策取得了显著的降价效果,降低了群众药费负担,也提高了过评仿制药的使用量。然而,首轮国家药品集中采购政策执行中也存在部分品种被临床同类品种替代、仿制药金额替代率反而下降等情况。建议国家药品集中采购政策的实施应当充分考虑我国医药产业国情,追求总采购成本最低、品种遴选中充分考虑临床用药特殊性、发挥经济激励措施作用、并采取加强公众教育、推动医疗、医保等配套改革。     

常州市第二批国家药品集中采购政策实施效果研究——基于双组间断时间序列分析

目的：我国于2019年12月开展了第二批国家药品集中采购工作,本研究旨在探讨第二批国家集采政策实施效果。方法：使用江苏常州医疗机构2019年1月—2021年3月间36万条药品采购数据,以25种国家集采品种和20种在临床使用中与国家集采品种有替代关系的品种为研究样本,采用描述性统计和双组间断时间序列,分析药品使用频度、采购金额、日均费用、价格指数、仿制药数量替代率及金额替代率6个指标的变化。结果：国家集采政策下集采品种使用频度上涨、日均费用下降、价格指数下降、采购金额下降、仿制药数量和金额替代率均明显提高,替代品种使用频度略有增长、日均费用、价格指数、采购金额略为下降、同时仿制药数量和金额替代率有所增长。但模型运行结果显示,国家集采政策对集采品种影响显著,对替代品种影响不显著。结论：建议推行国家集采政策过程中,应当加强用药监测和合理用药管理,并在考虑临床用药实际情况下将更多品种纳入集采范围,真正实现惠及民生的政策目标。     

美国处方药付费法案的演变特点及对我国新药审评的启示

目的：为完善我国新药审评制度提供参考。方法：分析美国《处方药付费法案》各阶段侧重点、监管措施及实施成效，进而针对我国新药审评实际提出相关建议。结果：PDUFA在显著缩短新药审评时间、改善研制效率、提高首轮审评通过率和助力极具创新性药物产出方面发挥了重要作用。结论：建议我国在确保药品安全有效前提下，通过加强新药研发指导、优化上市申请审评过程管理以及加快药品监管科学发展与应用等进一步完善新药审评制度。     

我国基本药物制度的建立与实践

目的描述我国基本药物制度的建立过程,了解国家基本药物制度实施效果。方法采用对核心数据库文献研究与对比方法,描述我国国家基本药物制度的建立过程,了解基本药物制度的实施效果以及存在的问题与困难,并提出完善基本药物制度的政策建议。结果我国基本药物制度经过几年的发展,已取得了一定程度的成效,制定了一系列与国家基本药物制度相关的文件、办法和实施意见。建立和修改了国家基本药物目录,全国31个省市已经覆盖了基本药物制度,通过应用基本药物和零差率销售,在一定程度上减轻了居民医疗负担,产生了良好的社会效果。但在实施过程中仍存在着诸多问题,如药物目录遴选制度不统一,基本药物生产、供应不能充分保障,基本药物可及性不高,补偿不到位,财政支持力度不大等问题。结论我国已基本在基层医疗机构建立和实施国家基本药物制度,在一定程度上方便了居民用药和降低了用药成本。但在药品的生产、目录遴选、配送和销售等方面存在问题和困难。建议国家相关部门应当科学地遴选基本药物目录、合理地布局基药的生产与供应渠道、科学测算,完善补偿机制和进一步加大基本药物制度宣传教育力度,以完善我国基本药物制度,提高运行效果。     

基于药品专利的仿制药研发法律促进机制研究

目前我国仿制药产业发展"大而不强",面临的主要制度困境是首仿激励不足、研发专利环境不佳.建立仿制药研发法律促进机制,是改善药品可及性的现实选择,是缓解医疗负担的迫切需求,也是建设制药强国的长久之计.应借鉴新药研发专利激励机制的经验,建立仿制药首仿独占期制度,设立仿制药行业协会,完善药品专利强制许可制度,从而在激励新药研...     

药品创新改革提升儿药可及性

正日前发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》),对儿童专用药(以下简称儿药)注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据,给予一定的数据保护期新政,受到儿药生产企业的热烈欢迎。四川百利药业有限责任公司研发中心副总经理丁洋表示,《意见》将激发儿药企业的创新热情,热切期待政策尽快落地。近年来,鼓励儿药创新研发,提高儿药可及性备受社会关注。2013年,儿药优先审评审批改革摆上国家食品药品监督管理总局的议事日程。作为改革的     

内地新药研发呈现四大亮点

第一,药政改革鼓励保护新药研发内地之前在新药研发方面存在许多问题,其中 9.7 以上的化学药品是仿制药。为改变这种状况,近些年来,药监部门进行了一系列的药政改革,在保证药品安全、有效的同时,亦鼓励企业创新。2002年9月15日,《药品管理法实施条例》正式施行。该条例对于新药进行重新定义并规定了新药保护期为5年,都引起了内地新药研发的极大震动,使企业纷纷转向以技术、专利创新为主体。2004年3月24日,国家食品药品监管局印发了《创新药物研发早期介入实施计划》。该计划的实施,鼓励和保护了内地的新药研发工作,开始改变内地药品结构以仿…     

我国相关省份原研药及仿制药价格比较

目的:通过对相关省份原研药与仿制药价格比较,明确两类药品价格水平。方法:通过WHO-HAI标准化价格比较方法,从原研药与仿制药的价格比较和相关省份仿制药价格比较两个方面比较2016年相关省份常用药品采购价格。结果:整体上我国原研药价格相对仿制药较高,且两者价格高于国际参考价。相关省份同一仿制药产品的价格水平差异性明显,有些省份整体价格相对较低。结论:仿制药价格比原研药低,且同一药品在不同省份间有差异。相关部门应支持鼓励仿制药质量的提高,完善各省市药品集中采购政策,建立全国性公开透明的药品价格数据库。     

鼓励药品创新有了制度保障

大量低水平药品重复申报造成审评通道拥堵,技术审评资源和能力有限导致审评在药品研发注册过程中占时过长……2013年2月26日,国家食品药品监督管理局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,希望克服药品审评审批环节的顽疾,并鼓励创新药的研发。     

基于中美日新药上市现状对比的抗肿瘤新药发展策略研究

目的:以中国、美国及日本的新药上市情况为依据,总结我国当前抗肿瘤新药的发展现状及问题,对今后我国抗肿瘤药的创新研发及审评审批政策的完善提出建议。方法:梳理中国、美国、日本对"新药"概念的界定,基于2019年各国新药上市数据,对上市新药的类别、原研企业进行比较,并对上市抗肿瘤药的适应证、原研企业、时效性等进行对比分析。结果:我国药品研发能力显著提升,但国际影响力仍有待增强;2019年我国新药上市数量超越了美国和日本,但在上市抗肿瘤药的时效性上仍有较大差距;我国对药品创新研发的扶持力度有待加强。结论:我国需要从抗肿瘤新药研发的全流程视角进行政策支持和引导,激励企业增加研发投入力度,完善药品审评审批制度,实现抗肿瘤新药的患者可及和持续创新发展。     

重庆市基层医疗卫生机构基本药物制度实施效果

目的：对重庆市基本药物制度的实施效果进行评价,为进一步完善相关政策提供参考。方法：定量问卷调查与定性访谈相结合,从可获得性、可负担性、合理用药和药品质量等方面进行评价。结果：重庆市基层医疗卫生机构药品可获得性较好,可用基本药物512种,但在药品品种、价格等方面仍有较大的改善空间;基本药物使用增加,基本药物使用率达97．0％,但抗生素和激素的合理使用仍需改善;通过基本药物电子监管码和质量抽检,药物质量得到一定的保障。结论与建议：重庆市基本药物制度实施取得了一定的成效,但仍存在一些问题,需进一步完善基层卫生综合改革配套政策、动态调整基本药物目录、规范基药招标采购、加强合理用药的宣传与培训、完善监督与管理。