基于儿童孤独症的针灸真实世界研究方法探索

真实世界研究（RWS）是一种基于对真实临床医疗数据进行收集、处理、分析并从多角度解读的研究,因其研究结果具有内在有效性和外部可推性的特点,越来越受到针灸学界的重视。通过分析RWS与儿童孤独症谱系障碍（ASD）针灸临床研究的相适性,认为RWS在儿童ASD研究中价值医疗显著,提出了儿童ASD针灸真实世界研究可能存在的问题：1）缺乏高质量针灸临床研究证据;2）没有形成临床评价体系;3）临床研究成果转化脱节。针对存在的问题,探讨了儿童ASD针灸RWS方法相应的解决办法：1）实施场景、研究时间、样本量应根据真实数据来确定;2）因纳入排除标准较为宽泛,受试者具有广泛代表性,无需对其依从性进行密切监视;3）根据患儿病情及家长意愿进行非随机干预,随访周期可较长,以利于观察患儿的个体化治疗情况;4）数据分析应从基线可比性、主要结局指标、亚组分析等方面对RWS结果进行合理的解读;5）在伦理学方面,慎重选择知情同意方式,严格审查风险受益、隐私保护,将更好地保护儿童ASD受试者。同时对真实医疗环境中儿童ASD针灸RWS进行了展望。     

中医药随机对照试验中采用真实世界数据作为对照组的研究设计及挑战

在设计随机对照试验（RCT）时,如果对照组存在患者招募和入组困难的情况,就会影响试验整体实施。近年来,真实世界数据（RWD）作为除RCT之外的数据来源,在医疗领域中发挥着越来越重要的作用。中医药RCT中可以尝试采用将RWD作为对照组的研究设计,不仅可以有效解决中医药RCT西医对照组患者入组困难的问题,同时能提供有力证据来评价中医药的疗效。倾向评分法目前已广泛应用于真实世界研究中混杂因素的处理,该文对RCT采用RWD作为对照组的这类设计中,基于倾向评分法常见的4种研究设计形式以实例分别进行了介绍,包括不对称随机分配、基于倾向评分分层法的两阶段设计、倾向评分联合复合似然法及倾向评分多种方法的联合。同时,这种设计类型也存在着方法学的挑战,包括RWD数据源必须是高质量且关键信息需要规范收集、RCT和RWD患者基线特征应该具有可比性、协变量选择时需要把所有已知与干预措施和结局相关的协变量都纳入进行分析等。在中医药领域采用这种设计时,还存在着有些RWD中医证型信息缺失、中医结局指标缺失等问题,在使用RWD时,需要根据数据实际情况决定如何分析。该文对以RWD作为RCT对照组的设计类型及面临的方法学挑战进行了介绍,期望能为研究者今后使用这类设计提供方法学借鉴。     

真实世界研究与中医临床疗效评价

临床疗效是中医存在和发展的根本,构建遵循循证设计、适宜中医特点和科学规范的临床疗效评价方法是亟待解决的关键问题。随机对照试验(RCT)是传统临床研究方法的代表和循证证据的基石,但设计方法与中医诊疗特点难以较好融合。真实世界研究(RWS)契合了中医个体化诊疗、整体疗效评价的特点,有望为中医辨证论治的疗效评价开辟一条新的道路。中医真实世界研究的实施关键环节主要包括临床方案、中医术语规范化、病历模板设计、数据采集、数据仓库构建、数据分析、质量控制和伦理审查等。在不违背辨证论治的前提下,利用实际诊疗的中医临床数据,经严格规范的设计、测量和评价,获取高质量的真实世界证据,可为临床应用提供科学依据。同时,RWS是RCT重要的延续和补充,需应围绕具体的科学问题,选择适合的研究方法,并且不断优化和完善。     

真实世界研究在中医药临床研究中的应用

随着临床实践及现代科技的发展,经典的随机对照试验已不能满足人们需要,尤其是在中医药研究领域。而与此同时,旨在获得更加符合临床实际证据的真实世界研究（Real World Study,RWS）因具有更广泛的应用前景而受到越来越多的关注。本文简述了RWS的概念及RWS需较大的样本量以覆盖较全面的人群、无严格的纳入及排除标准、根据患者的实际病情和意愿选用不同措施而不采用随机分配的方式、关注的结局是与临床密切相关的终点事件及患者的生活质量、需要长期的随访观察等特点,分析了RWS在临床中的应用现况,以此为基础,对RWS在中医药临床研究中的应用进行了展望,以期为中医药研究者们提供新的思路。     

《真实世界针灸临床研究数据管理规范》的编制与解读

随着中医药标准化进程的不断加快和由于真实世界临床研究理念的影响,越来越多的研究者重视从真实世界获得数据,以解决医学问题。针灸临床试验由于实施盲法存在一定困难,使得随机对照研究并不好开展,因而越来越多地转向真实世界研究。真实世界数据主要来源于医院信息系统数据、登记研究数据、医保支付数据等多个数据源,相较于“金标准”随机对照试验（Randomized Controlled Trial,RCT）,真实世界数据在大多数情况下缺乏记录、采集、存储等流程的研究质量控制,数据质量问题严重影响了临床研究结果的可靠性。数据管理是提高数据质量的重要途径,故《真实世界针灸临床研究数据管理规范》的诞生对于真实世界针灸临床研究的规范性具有重要意义。因此,通过详述该规范的编制原则、方法、过程及具体内容和在编制中的思考过程,希望帮助读者深刻理解该规范的内容,将该规范应用于数据管理实践,提高研究数据质量。     

真实世界研究的知情同意方式探讨

如何利用真实世界证据（Real-world evidence,RWE）评价药物的有效性和安全性,已成为国内外药物研 发和监管决策等方面共同关注的热点话题。真实世界研究（Real-world research/study,RWR/RWS）不同于临床 实践,作为临床研究的一种类型,仍须基于医学伦理并科学开展,保护受试者权益仍是重中之重。知情同意是 保障受试者权益的重要路径,做好知情同意非常关键。传统的知情同意方式在开展RWR/RWS 过程中可能会 导致招募困难或选择偏倚而降低研究结果的普适性,因此作者结合RWR/RWS 的实际特点,探讨了在RWR/ RWS 范式下的知情同意方式的相关问题。     

真实世界研究:中医干预措施效果评价的新理念

解释性随机对照试验(explanatory randomized controlled trial,ERCT)得出的结论往往在真实临床环境下缺乏实际应用价值,而实用性随机对照试验(pragmatic randomized controlled trial,PRCT)在试验结果的推广上也存在一定的局限性。一些国家已开展真实世界研究(real-world study,RWS)来探讨临床干预措施或上市后药品的有效性和安全性,这是一种新的临床研究理念。通过回顾国外开展的RWS,我们总结其研究设计的基本特征,并探讨RWS和PRCT之间的区别和联系。RWS和PRCT在设计理念上具有不同之处。在RWS中,研究者倾向于在超大样本量和广泛受试人群的基础上开展长期评价,并注重有临床意义的结局指标。数据采集、管理和分析方面的严格控制对于RWS和PRCT而言都是至关重要的。鉴于中医临床干预措施及其评价的复杂性,PRCT并不完全适用于中医临床研究,将RWS运用于中医临床研究是一种很好的思路。我们可以通过PRCT来探讨中医干预措施的效力,并通过RWS来深入理解其真实临床效果。RWS将成为中医临床试验和中药上市后再评价研究的一种新方法。     

推进真实世界研究的透明化

真实世界研究近几年在临床需求及相关政策的引导下快速发展,成为医药行业广泛关注的焦点。目前,对真实世界研究的证据强度、偏倚控制及研究价值等关键内容还缺乏深入的探讨。临床研究透明化是实现研究规范性、结果真实性和结论可靠性的重要保障。本文介绍提高真实世界研究透明化的必要性,从真实世界研究方案预注册、统计分析计划的发布、数据清洗方案的制定、结果报告规范和数据共享等方面阐述促进真实世界研究透明化的措施,以期更好控制混杂和偏倚,产出可用于临床相关决策的高质量证据,减少研究浪费。     

冠心病中西医结合真实世界研究的实践与思考

真实世界研究（realworldstudy,Rws）是近年来提出的临床研究方法,旨在获得更加符合临床实际的证据,使研究结果更容易被应用到临床实践中。冠心病现代医学的RWS已经取得了较大的进展,从单中心的RWS到跨国的病人注册研究,大型的临床数据库相继建立并在不断扩大。冠心病中西医结合的RWS也有了一些实践,并得出了较好的结果,虽然存在一些不足,但仍是未来相关研究的良好先导,因此对冠心病中西医结合RWS的实践进行总结与思考具有重要意义。     

中医真实世界研究数据采集方法探索

目的：真实世界临床研究中,规范的数据采集方法是形成可靠临床证据的关键步骤。方法：本文阐述了开展临床数据采集以及为保证数据质量如何进行数据预处理工作。结果：本文从数据来源,数据采集内容,采集要点,数据的描述与评价等关键问题提出了中医真实世界数据的采集方法。结论：规范化的临床数据采集方式为真实世界研究奠定了坚实的基础。     

黄蜀葵种子品质检验及质量标准初步研究

目的:研究黄蜀葵种子的品质检验方法和质量分级标准,为黄蜀葵种子检验规程及质量标准的制定提供依据。方法:依据种子检验方法对不同产地、不同年份的黄蜀葵种子的品质进行测定。结果与结论:测定了不同产地黄蜀葵种子的千粒重、含水率、生活力、发芽率等,并初步制定了黄蜀葵种子的质量分级标准。     

以全面质量管理的理念提高药事管理教学质量

目的:提高药事管理学的教学质量。方法:以全面质量管理中PDCA循环的方法对药事管理教学各过程进行质量提高。结果:计划阶段,根据毕业生工作需要,确定药事管理主要教学内容、学生基础素质和职业能力培养方向。结论:执行阶段,通过校外实习基地、案例教学法和课堂知识竞赛,使学生掌握的知识和能力与未来的工作对接,有针对性地对学生进行培养。再通过测验、学生自我评价和用人单位反馈了解药事管理教学中需要改进提高的部分,积极处理,使教学质量循环上升。     

健肾颗粒制备工艺及质量控制的研究

目的制备健肾颗粒,并建立质量控制方法。方法采用薄层色谱法,鉴别黄芪、熟地、补骨脂和菟丝子4味药。结果黄芪、熟地、补骨脂、菟丝子薄层色谱斑点清晰。结论健肾颗粒制备工艺合理,质量控制方法可行。     

黄芩种子质量与黄芩药材产量、质量关系的探讨

目的：探讨黄芩种子质量对黄芩药材产量、质量的影响。方法：测定不同来源黄芩种子的粒度大小、千粒重、发芽率和发芽势,进行初步分级,采用随机区组排列方式进行小区种植试验,测定其药材形态指标、根鲜重及其含量。结果：1年生的栽培黄芩根中黄芩苷含量符合《中国药典》标准,不同级别种子栽培黄芩性状与根鲜重及含量有所差异。结论：种子粒度大小与千粒重具有一定的相关性,种子千粒重与发芽率和发芽势之间并不一定呈相关性,不同级别的黄芩种子质量与生物性状特征、根鲜重及药材有效成分含量等不呈现显著相关性。     

糖肾康胶囊的制备工艺及质量标准

目的研制糖肾康胶囊并拟定质量控制标准。方法将处方中药材分别烘干、粉碎、提取、灭菌制成胶囊,再用薄层色谱法对胶囊中川芎进行鉴别。结果薄层色谱斑点清晰,分离度好。结论制备方法简单合理,质量可控。     

狼毒质量控制研究进展

综述狼毒3个品种瑞香狼毒、大戟狼毒及月腺大戟生品及其炮制品醋狼毒、酒制狼毒、奶制狼毒的质量控制研究进展,提出使用薄层色谱法、高效液相、液质及气质联用等分析方法对狼毒药材和炮制品进行定性鉴别及含量测定,为科学全面制定狼毒的质量标准提供参考依据,从而有利于控制狼毒药材与炮制品的质量,保证狼毒资源的合理开发及临床用药的安全有效。     

骨愈搽剂的质量控制研究

目的:制备骨愈搽剂并对其质量进行检查。方法:根据前期工艺研究结果进行中试生产制备骨愈搽剂,采用紫外分光光度法测定骨愈搽剂中总黄酮含量;采用薄层色谱法鉴别鸡血藤、伸筋草、花椒;进行装量差异、相对密度、p H值、微生物、稳定性等项目的检查。结果:中试提取条件为70%乙醇,10倍量,回流1 h,提取3次;鸡血藤、伸筋草、花椒照薄层色谱法,点样于硅胶G薄层板,展开,检视,均与对照品色谱相应位置上显相同颜色的荧光斑点;以芦丁为对照品,采用紫外分光光度法,在511 nm处测定骨愈搽剂中总黄酮含量为6.95 g/瓶;装量差异符合相关要求;样品在室温下留样观察,在6个月内质量稳定。结论:本制剂制备工艺简便,质量稳定可控。     

黄芩种子质量与黄芩药材产量、质量关系的探讨

目的:探讨黄芩种子质量对黄芩药材产量、质量的影响.方法:测定不同来源黄芩种子的粒度大小、千粒重、发芽率和发芽势,进行初步分级,采用随机区组排列方式进行小区种植试验,测定其药材形态指标、根鲜重及其含量.结果:1年生的栽培黄芩根中黄芩苷含量符合《中国药典》标准,不同级别种子栽培黄芩性状与根鲜重及含量有所差异.结论:种子粒度大小与千粒重具有一定的相关性,种子千粒重与发芽率和发芽势之间并不一定呈相关性,不同级别的黄芩种子质量与生物性状特征、根鲜重及药材有效成分含量等不呈现显著相关性.     

鼻舒康胶囊的制备及工艺质量标准

目的：研制鼻舒康胶囊并拟定质量控制标准。方法：将处方中药材烘干,粉碎,灭菌制成胶囊,采用薄层色谱法对胶囊中莱菔子进行鉴别。结果：薄层色谱斑点清晰,分离度好。结论：制备方法简单合理,质量可控。     

复方人参乳膏制备及质量控制

目的制备复方人参乳膏剂。方法采用微波协助萃取中草药中皂苷有效成分;应用回流法—蒸馏法提取当归有效成分。利用薄层色谱法定性鉴别中草药中皂苷有效成分,紫外分光光度法测定总皂苷含量;采用常温留样观察法考察其稳定性。结果中草药提取工艺方便、快速、制备工艺简单,制剂稳定性好。皂苷线性范围为:0~250μg.L-1,r=0.9991,平均回收率为98.29%,RSD为1.72%。结论制剂制备方法可行,质量稳定可控,可应用于临床。