电子化患者报告结局在新药临床试验疗效评价中的应用

患者报告结局（PRO）作为临床结局疗效评价最重要的指标之一,被广泛用于新药临床试验。在新药临床试验电子化的趋势下,电子化患者报告结局（ePRO）数据采集系统基于其种种可以推进新药临床评价的优势,迎来了快速发展。然而,ePRO在中国仍然处在初期发展阶段,因此将对ePRO的基本概念、功能、国内外临床应用情况及其在新药临床试验疗效评价中的价值等进行介绍;同时总结概括了目前ePRO在我国临床试验应用中存在的问题,最后对ePRO在中国的发展前景进行了探讨。     

美国患者报告结局测量工具在药物研发与注册中的应用

对患者报告结局测量工具在美国药物研发与注册中的应用进行研究,通过阐述患者报告结局测量工具定义、分类、资格认定、法规及指南要求,分析美国FDA根据患者报告结局工具为临床终点批准药物,为我国提供参考和借鉴.     

《临床试验方案纳入患者报告结局的指南-扩展声明》解读

临床试验的患者报告结局(patient-reported outcome,PRO)可为医患共同决策、药品标示说明、临床指南和卫生政策提供有价值的参考,然而目前的临床试验方案对PRO重视度仍不足.《规范临床试验方案内容声明》(Standard Protocol Items:Recommendations for Inte...     

患者报告结局在药品不良反应报告中的应用和思考

目的探索患者报告结局在药品不良反应报告中的应用。方法通过文献回顾的方法,对国外药品安全性研究中纳入患者报告结局的背景、驱动因素、当前监管情况进行了全面综述。结果目前数据收集的局限性、患者和医务人员间的不一致、通过患者能获取更丰富的信息等多个因素的驱动,且美国、英国等国家对此制定了监管措施,有效推动了患者报告结局在药品安全性研究中的应用。结论患者报告结局以患者为中心,为药品使用的效益、风险和结局的全面分析提供了丰富而宝贵的信息,可用作目前药物警戒和上市后研究的补充内容,为我国将患者报告结局的方法纳入药品安全性研究提供重要参考。     

患者报告结局在罕见病临床研究中的应用探讨

患者报告结局(patient-reported outcome,PRO)是指直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告,近年来被广泛应用于慢性病生存质量评价、临床研究、不良事件监测以及药物注册审批等。罕见病是一类严重影响患者身体功能、精神和生活质量的疾病。由于缺乏对疾病自然史的了解以及敏感的生物标志物,患者的意见和感受往往是罕见病用药临床决策及干预措施疗效评价的关键及最终目标。目前,国内关于PRO的研究刚刚起步,鲜少涉足罕见病领域。该文就国际上PRO的定义、政策历程及其在罕见病领域的应用现状作一综述,并进一步探讨PRO在罕见病领域应用存在的挑战,展望PRO在我国的应用前景。     

《肿瘤临床试验运用核心患者报告结局行业指南(草案)》解读

以患者为中心的药物研发理念愈发受到国内外研究者的重视,患者报告结局(patient-reported outcome, PRO)已逐渐成为临床试验的终点观察指标之一。PRO提供直接来自患者的健康信息,在医生的临床决策中起到重要作用。但肿瘤临床试验中PRO评估方法的运用和数据解释还有待改进。核心PRO指标的选用对PRO评估标准的一致性至关重要。2021年美国FDA发布的《肿瘤临床试验运用核心患者报告结局行业指南(草案)》针对肿瘤临床试验的药物研发,为申办方核心PRO收集、PRO评估工具选择和规范化试验设计提供指导意见。本文对该指南核心PRO的系统评估及运用进行解读,帮助新药临床试验从业者进一步了解PRO,对PRO在新药临床试验中的运用起到良好的促进作用。     

患者报告结局及其在胃肠疾病领域的应用

在临床研究中,准确、可靠、完整地测量结局至关重要。临床结局通常采用客观测量指标,但现患者报告结局（patient-reported outcomes, PRO）、临床医师报告结局和观察者报告结局这些主观测量方法已越来越多地被应用于临床研究。不同的结局测量方法各有特点,它们拟解决的关键问题不同,具有相辅相成的作用。从患者角度看,客观测量指标常常不能反映自己对身体、心理、社会功能和总体幸福感的主观感知。临床医师报告结局容易产生较大的主观评价偏倚风险;观察者报告结局可能存在代理人偏倚。PRO直接来自于患者关于自己健康状况的报告,很多时候能更敏感、更快捷地反映患者对自身疾病或治疗结局的主观感知,而且PRO测量通常较客观指标测量快,数据采集成本低。本文概要介绍PRO的定义、工具及其在胃肠疾病领域的应用。     

药物治疗相关的患者报告结局量表研究进展

药物治疗是治愈疾病和缓解症状的常用方法,患者报告结局在评价药物治疗效果中的价值逐渐得到重视。患者报告结局量表是一种标准化的问卷,能从患者的角度出发科学评估药物治疗的体验及其主观效果,有助于患者和临床医师做出更合理的用药决策。通过查阅并整理国内外相关文献,发现药物治疗相关的患者报告结局量表在内容上集中于“用药满意度”“用药依从性”“药物治疗负担”“用药相关生活质量”以及“药品不良反应”5个领域。本研究从上述内容中分别阐述近年来常用量表的基本信息、测量学特性和应用情况,总结该领域量表研制存在的问题与启示,旨在为量表的选择、应用与开发提供参考。     

药师在药物临床试验中的作用概述

摘 要本文从药师参与GCP培训、药品管理、与临床试验相关的药物安全性事件、药师在方案设计中的作用等几个方面对药师在药物临床试验中起到或可以发挥的作用进行了探讨和展望;认为药师在药物临床试验中占有举足轻重的地位,在以后的试验项目中将会在更多方面发挥更大的作用。     

药师在管理药物临床试验安全性事件中的作用与意义

为了发挥药师在药物临床试验中的作用,更好地管理临床试验相关的药物安全性事件,本文从安全性事件的定义、不良事件与研究药物的相关性判断、安全性事件的积极预防和处理、药师对临床试验相关药物安全性事件管理的意义及展望等六个方面,就药师在参与临床试验方案的设计、对临床试验中安全性事件的预警,阳性对照药品的选择和采购、试验用药品的运输、存储和分发以及正确使用的作用进行了阐述.     

哮喘患者报告临床结局量表的研制和条目筛选

目的研制具有良好信度、效度与反应度,适用于新药临床试验或临床疗效评价的哮喘患者报告临床结局(PRO)量表。方法遵照美国食品药品管理局(FDA)PRO量表研制的程序化方法,建立量表的理论框架,建立条目池,并通过专家咨询、患者访谈等修改量表,得到含有72个条目的初量表。现场调查共收集108例样本,使用离散趋势法、因子分析法、相关系数法、克朗巴赫α系数法及修正条目的总相关系数法和项目反应理论5种方法对初量表进行条目筛选。结果经过条目筛选,调整量表的框架结构,共保留67个条目,分为生理、心理、社会、治疗4个领域及13个方面。结论哮喘PRO量表严格按照国际量表的操作原则和方法进行,科学性强、结论可信,有利于临床研究中推广使用。     

医院药师在药物临床试验中的作用

目的:探讨医院药师在药物临床试验中的作用。方法:分析医院药师在《药物临床试验质量管理规范》的宣传、培训,各项标准操作规程的制订过程中及临床试验各期所发挥的作用。结果与结论:医院药师在药物临床试验中占有举足轻重的地位,而医院药师通过参与药物临床试验也熟悉了科学研究的基本方法,强化了科研意识。     

我院住院患者抗菌药物临床应用调查分析

为了解本院住院患者抗菌药物使用情况,加强对临床用药安全性,有效性及合理性的监督,促进抗菌药物的合理使用,为此随机抽取了住院病历320份进行统计分析,报道如下。     

浅谈临床实验室质量控制在药物临床试验工作中的重要性

临床实验室质量管理是医院全面质量管理的重要组成部分,同时也是医院药物临床试验管理规范(GCP)建设的重要内容。检验科实行全面的质量管理是为了向临床提供精准的、可信赖的、高品质的检验结果,并得到药物临床试验受试者、临床医师或研究者和药物临床试验机构办公室的信赖与认可。但是在实际工作中,仅通过检验科实行全面的质量管理还不够,同时还需要与各个临床科室进行多种形式的有效沟通,以此来实现检验科质量管理的提升。所以把检验科质量控制增加到GCP质量管理体系是非常有必要的,与此同时还要和医院质量管理体系有机结合才能使医院的医疗质量得到了显著的提升,GCP的研究水平也就得到了相应的提升。     

新药临床试验期间药物警戒和风险控制研究三:药物临床试验期间个例安全性报告监管要求研究

目的：通过比较分析国内外关于临床试验期间个例安全性报告的相关法规和指导原则要求的异同点,为加强我国药物警戒监管体系中个例安全性报告的监管要求提供理论依据。方法：通过分析ICH、 美国及欧盟临床试验期间个例安全性报告相关的法规以及指导原则情况,与我国相应的监管要求进行比较,研究各国家/地区对试验用药物临床试验期间个例安全性报告监管要求的差异。结果与结论：与其他国家、组织相比,我国已初步建立了临床试验中个例安全性报告快速报告的制度和工作程序,相应的指导原则内容全面,基本涵盖了国际指导原则的核心技术要求,其中基本原则要求一致,但操作细节方面尚缺少详细的指导意见。     

药物临床试验机构中安全性信息报告管理的现状分析

2020年版《药物临床试验质量管理规范》(Good Clinical Practice,GCP)要求药物临床试验中发生的安全性信息需报告至临床试验机构,因此机构对安全性信息报告的管理流程也需进行调整和更新,本文主要基于临床试验机构角度,通过收集整理177家药物临床试验机构对外发布的安全性信息报告相关规定并结合本院实际管...     

PDCA 循环在药物临床试验质量管理中的应用

目的：加强药物临床试验质量管理,保证获取的临床试验数据真实、准确、完整、规范。方法：采用 PDCA 循环质量管理模型,在药物临床试验过程中的各个环节实行有效的质量管理。结果：PDCA 循环引入质量控制工作中,使之有序地开展项目的质量监控,取得了一定成效。结论：通过 PDCA 循环质量管理模型的实施,有效地提高了药物临床试验项目的质量。     

PDCA循环法在药物临床试验机构资格认定中的应用

目的:探讨PDCA循环法在徐州医科大学附属徐州儿童医院药物临床试验机构资格认定中的作用.方法:根据PDCA循环理论,分析我院目前药物临床试验机构资格认定工作存在的问题,针对硬件建设、人员培训、制度建设制定相关对策并进行持续改进.结果:通过PDCA循环,我院资格认定申请工作取得了较好的成绩,机构办公室、伦理委员会及申请的...     

患者报告结局测量信息系统在肺癌中的研究进展

患者报告结局测量信息系统能帮助医生决策,促进护患交流,提高患者依从性而被西方国家广泛地应用于肺癌临床实践,成为肺癌患者结局指标测评研究中最有应用价值的工具。该文对国内外肺癌患者应用患者报告结局测量信息系统的现状进行综述,旨在为肺癌临床护理研究提供参考,提高肺癌患者生存质量。患者报告结局测量信息系统在我国肺癌领域仍有很大的发展潜力,期望有更多的实践探索来促进其在我国的真正实施和发展。     

品管圈在持续改进药物临床试验质量中的应用

目的利用品管圈的管理方法持续改进药物临床试验质量。方法以"持续改进药物临床试验质量"为主题,通过品管圈的管理手法,归纳收集临床试验质量控制报告表、方案违背报告,找出导致药物临床试验质量缺陷的主要原因,制定并实施对策,评估有形成果和无形成果。结果南京大学医学院附属鼓楼医院药物临床试验质量缺陷数量由品管圈活动前的91件减少到活动后的43件,改善幅度为52.75%,目标达标率为106.67%。同时,圈员解决问题的能力和沟通协调能力得到显著提升,药物临床试验管理更为规范。结论开展品管圈活动有助于持续改进药物临床试验质量,不断提高药物临床试验管理水平。