儿童异基因造血干细胞移植后自身免疫性溶血性贫血的研究进展

在进行异基因造血干细胞移植(allogeneic hemopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)的儿童患者中,自身免疫性溶血性贫血(autoimmune hemolytic anemia,AIHA)的发病率为2%~6%,危险因素包括移植时年龄较小、非肿瘤性疾病、无关供者移植、淋巴细胞耗竭药物的使用和慢性移植物抗宿主病等,这些危险因素的共同特点是移植后不完全的免疫重建或免疫失调,可能与发病机制相关。移植后AIHA的治疗具有挑战性,目前尚无标准化的治疗指南,一线治疗仍为激素,但激素治疗的复发率高,完全缓解率约为30%,其他常规治疗如静脉用免疫球蛋白、血浆置换和脾切除通常对移植后AIHA无效。近年来,一些研究尝试使用单克隆抗体、免疫抑制剂等药物作为二、三线治疗方案,取得了较高的缓解率,但由于研究的病例数有限,其持续缓解率尚不能确定。该文对移植后AIHA的危险因素、发病机制、诊断及治疗方案研究进展作一综述,为移植后难治性/复发性AIHA的治疗提供更优策略。     

儿童自身免疫性溶血性贫血治疗进展

自身免疫性溶血性贫血是由各种原因导致机体免疫功能紊乱,产生可与红细胞自身抗原反应的自身抗体和(或)补体,导致红细胞破坏增多并超过骨髓造血的代偿能力。儿童多急性起病,临床表现与发病机制相关。糖皮质激素作为该病的一线治疗,多数患儿对其反应良好。部分患儿因存在激素依赖,激素耐药,或因抗体类型不同导致病程反复,常需采取二线治疗...     

单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血

目的：目前仅有30％左右的重型β-地中海贫血患者能找到HLA全相合的同胞供者,使造血干细胞移植治疗该病受到限制。该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血的疗效,希望能够拓展供者源。方法：采用单倍体脐血或骨髓对10例重型β-地中海贫血患儿进行11例次移植。使用以羟基脲、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案。结果：6例患者获长期稳定植入并脱离红细胞输注;2例短暂植入后排斥,其中1例恢复地中海贫血状态,另1例在移植早期死亡;1例行2次移植均未植入并出现移植后再障;1例未植入,出现再障,1年后恢复地中海贫血状态。8例植入者均发生急性移植物抗宿主病,仅1例发展为皮肤局限性慢性移植物抗宿主病。随访57.1（2.5～85.1）月,总体生存率90%,无病生存率为60%。结论：单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血能长期重建造血,在无HLA相合同胞供体时,可以作为造血干细胞移植治疗的一种选择。［中国当代儿科杂志,2009,11（7）：546-548］     

儿童自身免疫性溶血性贫血的治疗进展

儿童自身免疫性溶血性贫血（autoimmune hemolyticanemia,AIHA）通常表现为急性,病程自限性,并预后良好,80％患儿对于激素敏感。但部分患儿则为慢性、难治陆病程,特别是2岁以下或10岁以上患儿,易激素耐药或依赖,从而出现生长发育缓慢、内分泌紊乱等问题。本文将目前国内外治疗AIHA方法及进展做一总结,期望对于临床工作有所帮助。     

脐血外周血造血干细胞移植治疗遗传性溶血性贫血的疗效比较

目的　比较亲属异基因脐血造血干细胞移植 (UCBT)与亲属异基因外周血造血干细胞移植 (PBSCT)治疗遗传性溶血性贫血 (溶贫 )的临床疗效。方法　 16例遗传性溶贫 (重型 β地中海贫血 14例 ,先天性特发性溶血性贫血 2例 )中 9例行UCBT ,7例行PBSCT。预处理方案以白消安 14～ 2 0mg/kg、环磷酰胺 16 0～ 2 0 0mg/kg和抗胸腺细胞球蛋白 90mg/kg为基础 ,8例加马法兰 90mg/m2 ,2例加噻替哌 6mg/kg ,4例加噻替哌和氟达拉宾15 0mg/m2 。结果　UCBT组植入 7例 (7/ 9) ,其中 2例于移植术后 6 0d(+6 0d)内排斥、回复地中海贫血 (地贫 )状态 ,1例发生急性肾衰竭死亡 ;4例出现急性移植物抗宿主病 (aGVHD) ,1例出现慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) ;中位随访时间 4 9个月 (38～ 6 4个月 )。PBSCT组植入 6例 (6 / 7) ,无继发排斥 ,1例发生肝衰竭死亡 ,1例于 +3d死于败血症 ;5例出现aGVHD ,其中 3例延续为cGVHD ;中位随访时间 39个月 (2 5～ 4 9个月 )。结论　UCBT、PBSCT治疗遗传性溶贫具有不同的特点。PBSCT治疗具有植入率高 ,GVHD发生率也高的特点。UCBT具有GVHD程度较轻 ,提示人类白细胞抗原配型不全相合也可开展移植 ,但应改善低植入率的问题。     

小儿自身免疫性溶血性贫血23例临床分析

了解小儿自身免疫性溶血性贫血与其他免疫性疾病或遗传性疾病的关系，以回顾分析23例小儿自身免疫性溶血性贫血的临床资料，结果显示，23例中有6例合并于其他免疫性疾病，占26%；有4例合并于遗传性血液病，占17.4%.     

小儿自身免疫性溶血性贫血76例临床分析

目的探讨小儿自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的病因及治疗。 方法对1990年1月至2004年10月山东省立医院住院76例AIHA患儿,进行回顾分析。 结果76例中原发18例,继发58例。继发者中继发于上呼吸道感染者27例。临床表现主要为面色苍白、发热、黄疸、尿色加深及肝脾肿大,Coombs试验阳性61例(61/76,80.3%)。原发性者治愈和好转率低于继发性者。 结论肾上腺皮质激素仍为治疗AIHA的首选药物。在单用激素治疗疗效欠佳时,加用丙种球蛋白及丹那唑治疗可缩短病程,并可减轻激素的副反应。对于AIHA患儿尽量不予输血,需要输血时应严格配血。原发病的治疗也是提高疗效的关键。     

儿童自身免疫性溶血性贫血29 例临床特点和治疗分析

目的探讨自身免疫性溶血性贫血的病因及治疗。方法回顾分析2013年1月至2015年12月收治的29例自身免疫性溶血性贫血患儿的临床资料。结果 29例患儿中,原发性10例、继发性19例,其中11例发生于感染后。主要临床表现为面色苍白、黄疸、尿色加深及肝脾肿大,21例Coombs试验阳性。29例患儿中,肾上腺皮质激素治疗反应良好22例;治疗效果不佳7例,在联合丙种球蛋白治疗后效果良好。结论自身免疫性溶血性贫血治疗首选药物为肾上腺皮质激素,丙种球蛋白可提高疗效。     

单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的研究进展

对于缺乏人类白细胞抗原（human leukocyte antigen,HLA）全相合同胞供者并且对免疫抑制疗法反应不佳的重型再生障碍性贫血患儿来说,单倍体造血干细胞移植是一种推荐的替代治疗方法。但由于HLA不全相合,患儿体内可能存在供者HLA特异性抗体,导致移植物功能不良发生率较高。与HLA全相合移植相比,其预处理方案的选择也仍需探讨。该文对单倍体造血干细胞移植中供者HLA特异性抗体的检测和处理、预处理方案的选择、移植物功能不良的机制及处理进行综述。 引用格式:     

儿童自身免疫性溶血性贫血治疗选择

儿童自身免疫性溶血性贫血是一种较少见的获得性自身免疫性疾病。准确的分型及病因诊断,是其诊断及治疗依据。目前儿童自身免疫性溶血性贫血主要采用经验性治疗,糖皮质激素为温抗体型一线药物。对于反复及难治患者,近年来利妥昔单抗等二线治疗在儿童中报道增加,取得一定疗效。本文就儿童自身免疫性溶血性贫血诊疗方法的选择进行总结,供临床医师参考。     

异基因造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血临床分析

目的探讨异基因造血干细胞移植在儿童再生障碍性贫血治疗中的作用。方法10例再障患儿中,5例行HLA相合同胞供者异基因外周造血干细胞移植,3例行无关供者异基因外周造血干细胞移植,1例行无关供者骨髓移植,1例行脐血移植。结果1例接受脐血移植者未植活,其余9例均植入。中位植入时间14d（8～24d）,中性粒细胞〉0.5×10^9/L中位时间12d（8～19d）,血小板〉20×10^9/L中位时间17d（9～40d）。2例发生排斥,1例接受了第二次移植,1例移植后3个月血象开始自行恢复。结论如有HLA相合的同胞供者,异基因造血干细胞移植可作为儿童再障的一线治疗;临床重症感染无法控制的患儿,并非移植绝对反指征,相反可通过移植后的造血重建控制感染。     

儿童脐血造血干细胞移植现状及动向

自1988年法国人Gluckman应用脐血移植成功治疗1例Fanconi贫血患儿以来，脐血移植陆续在世界各地开展起来。如果说该技术前期发展较慢的话，进入2l世纪后脐血移植已步入加速发展期，近几年脐血移植病例占总造血干细胞移植病例的比例快速增长。受脐血干细胞数量限制，脐血移植的治疗对象主要为儿童。与欧美等发达国家相比，我国的脐血移植开展晚，发展速度电较慢，导致目前与他们存在较大差距。鉴于我们的计划生育国策，儿童多数为独生子女，同胞供者移植可能性极小；骨髓库近几年才开始建立，距临床规模应用尚有时日；我国为第一人口大国，随着经济的发展，将有大量儿童病人需要并可能进行造血干细胞移植治疗。因此，大力开展我国的脐血移植治疗已责无旁贷地落到我们儿科工作者肩上。本文介绍脐血造血干细胞移植的基础知识、儿科应用现状、存在问题及发展动向，供同道们参考。     

造血干细胞移植治疗重型地中海贫血的临床进展

造血干细胞移植（ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃｓｔｅｍｃｅｌｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ,ＨＳＣＴ）是目前根治重型地中海贫血（简称地贫）的最佳方法。包括骨髓移植（ＢＭＴ）、脐血移植（ＵＣＢＴ）宫内造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植（ＰＢＳＣＴ）。至今...     

异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及并发症。方法 4例SAA患儿,均接受氟达拉滨、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白预处理;其中3例患儿行HLA全相合同胞骨髓造血干细胞移植(BMT),1例患儿行HLA全相合同胞外周血造血干细胞移植(PBSCT)。同胞供者采集重组人粒细胞集落刺激因子5μg.kg-1.d-1,动员骨髓及外周血干细胞。采用环孢素+短疗程小剂量甲氨蝶呤方案预防移植物抗宿主病,前列腺素E预防肝静脉闭塞综合征,更昔洛韦预防巨细胞病毒感染,美司那及水化碱化预防出血性膀胱炎。通过DNA短串联重复序列多态性分析检测植入情况。结果 2例BMT患儿及1例PBSCT患儿完全植入;1例BMT患儿嵌合植入。中性粒细胞>0.5×109L-1中位时间12 d(9～15 d),血小板>20×109L-1中位时间19 d(12～30 d)。结论 allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法,维持造血功能以及移植后并发症的发生及防治,仍是目前重点讨论的课题。     

脐血造血干细胞移植治疗儿童血液病14例临床观察

脐血造血干细胞移植可以根治儿童白血病、再生障碍性贫血、血红蛋白病及先天性免疫缺陷等疾病。自1988年Gluckman等首先应用脐血移植（CBT）成功治疗1例儿童Fanconi贫血以来,CBT发展迅速。由于脐血来源广、采集方便、对供者无害、移植物抗宿主病（GVHD）发生率低而得到广泛应用。我们采用脐血造血干细胞移植治疗14例儿童血液病,现报告如下。     

单倍体造血干细胞移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病的临床研究

目的:探讨单倍体造血干细胞(haplo-HSC)联合第三方脐血(tpCB)移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病(BMFs)的疗效。方法:回顾性分析2012年7月至2019年7月解放军总医院第六医学中心收治的78例BMFs患儿,包括遗传性BMFs 4例和获得性BMFs 74例;男41例,女37例;首次移植73例,二次移植5例,采用...     

小儿自身免疫性溶血性贫血23例临床分析

了解小儿自身免疫性溶血性贫血与其他免疫性疾病或遗传性疾病的关系 ,以回顾分析 2 3例小儿自身免疫性溶血性贫血的临床资料 ,结果显示 ,2 3例中有 6例合并于其他免疫性疾病 ,占 2 6% ;有 4例合并于遗传性血液病 ,占 17 4%。