基因转移和基因治疗的进展

首次洛杉矶加州大学举行的关于基因转移和基因治疗的讨论会(1988年2月6日～12日),吸引了生物学和医学界许多领域的专家参加。近来,分子生物学应用于医学使得临床医生能够确定和分离造成很多隐性遗传病的基因,这就增加了可能进行基因治疗的疾病的数目。虽然讨论会主要集中于基因治疗的进展,但显然,取得进展最大的还是应用基因转移技术来研究体内基因调控和哺乳类发育。把新的基因转移技术用于体细胞基因治疗,这方面也有一些令人兴奋的报道。但从讨论会明显地看到,要达到治疗人类遗传性疾病的最终目标,还需要进行很多更深入的工作。运用各种生物化学和生物学技术,可以     

自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗

自身免疫性疾病是当代免疫学研究的热点。在基础和临床上均取得许多进展，反映在对AID发病机理认识上的深化和治疗措施的多样化上。本就自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗的新进展作一综述。     

自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗

自身免疫性疾病是当代免疫学研究的热点。在基础和临床上均取得许多进展 ,反映在对AID发病机理认识上的深化和治疗措施的多样化上。本文就自身免疫性疾病的遗传因素和基因治疗的新进展作一综述     

神经胶质瘤的基因异常和基因治疗

神经胶质瘤的基因异常和基因治疗吴宏伟，吴建中（北京市神经外科研究所，北京１０００５０）恶性胶质瘤占颅内肿瘤首位，易复发，病人存活期短，手术，放、化疗均不易根治，从癌基因、抑癌基因水平揭示其发生发展机理，寻找新的基因治疗手段成为目前脑肿瘤研究的热点课题...     

基因治疗中的基因调控研究进展

基因治疗的目的是将导入的外源基因能够得到时序上、水平上的正确表达,其产物发挥治疗作用。目的基因表达的调控是影响基因治疗效果的一个重要因素。本文系统介绍了基因靶技术在基因治疗中的地位,提高逆转录病毒载体滴度的方法,逆转录病毒载体与目的基因序列的影响,反式激活提高目的基因应用以及对基因治疗中目的基因表达调控的展望。     

基因治疗的现况和恶性肿瘤的基因防治前景

1980年美国洛杉矶加州大学的MartinCline教授由于对意大利和以色列的两位地中海贫血病人首次进行了基因治疗的尝试,受到美国国立卫生研究院(NIH)的公开谴责和处分,理由是他违反了美国道德规则(条例)和有关基因工程的规定,尽管这两位病人既没有因此受益,也没有遭到明显的损害。1982年在冷泉港召开的一次“基因     

t-PA cDNA基因转移与基因治疗

组织型纤溶酶原激活剂(t-PA)能够特异、高效地溶解血栓,在纤溶系统中起着重要作用,t-PA与其抑制物(PAI)的平衡失调,可导致多种疾病的发生。基因转移技术使外源t-PA cDNA成功地在血管内皮细胞中得以表达,为防治以血栓形成为主要病理变化的血管性疾病开辟了广阔的前景。     

多基因遗传性心血管病的基因治疗

多基因遗传性心血管病的基因治疗，获得了迅猛发展，方兴未艾，现综述如下。     

转基因和基因治疗

一、概念 基因治疗就是以正常或野生型的基因插入靶细胞的染色质基因组中,以替代或置换致病基因。从而产新的表型的一种治疗方法。基因治疗必需具备目的基因.靶细胞以及将目的基因导入靶细胞的转基因方法,同时目的基因的表达以及对此表达的调控也是基因治疗必不可少的重要条件。     

SV40和多瘤病毒的转化基因

SV40和多瘤病毒能在体外转化哺乳动物细胞,使呈肿瘤细胞特性,研究表明它们基因组内的“早期”区城能有效地诱导转化,利用免疫沉淀方法已鉴定出其蛋白质产物—“肿瘤”抗原(T-抗原),SV40中有二种:分子虽为100,000的大型T(T)和     

HCMV pp150抗原基因在蚕豆中的遗传转化及鉴定

目的研制人巨细胞病毒（HCMV）口服疫苗。方法根据HCMV基质磷蛋白PP150基因序列设计引物，PCR法从HCMV AD169株基因组DNA中扩增出编码PP150抗原决定簇区域的基因片段。将Kozak序列插入pp150基因的起始密码子的上游，3＇端引入了内质网滞留信号KDEL序列，将修饰后的基因片段克隆进载体pBI121，构建了带潮霉素（Hyg）选择抗性基因的植物表达载体pCAMBIA1300／pp150和根癌农杆菌工程菌EHA105；采用叶盘法转化蚕豆，获得了5株抗性植株，通过PCR、Southern blot和RNA dot blot分析鉴定，确认了3株为转基因植株。通过ELISA和Western blot对这3株的蛋白萃取物进行分析，以鉴定其免疫学活性。结果这3株转基因植株表达的PP150蛋白具有免疫原活性。结论这些转基因植株为HCMV口服疫苗的研究提供了条件。     

164抗癌基因治疗工程研究现状

本文主要简介了组成癌症基因治疗总体工程的三项“子工程”：目的基因（尤其是细胞素基因选择与克隆）、载体构建与病毒包装以及受体细胞的选择与导入。     

基因修复与转座子介导的基因治疗

目前的基因治疗多采用基因增补的方法 ,基因增补存在的大量缺陷致使遗传性疾病和获得性基因紊乱性疾病的治疗方法不断发展。基因修复就是从同源性基因重组中派生出来的 ,它包括原位突变基因的矫正及基因正常功能的恢复。本文综述点特异性基因修复的优缺点 ,重点介绍嵌合 RNA/ DNA寡聚核苷酸、单链及三链形成寡聚核苷酸、小片段同源基因置换及一种全新的无病毒基因增补技术——“睡美人”转座子系统     

Duchenne肌营养不良基因缺陷及基因治疗

Duchenne肌营养不良(DMD)是常见的神经肌肉遗传病之一,由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)完全或部分缺失引起.本文介绍了dystrophin的结构和功能,对DMD基因治疗的目的基因,基因治疗方式(包括病毒载体和非病毒载体),基因转染途径作了较为全面的介绍,指出腺相关病毒载体介导的基因治疗及干细胞移植是有希望的治疗方向,经全身途径使目的基因广泛转染骨胳肌并实现心肌和膈肌的转染,是基因治疗研究的难点.     

基因治疗中基因转移载体的研究进展

基因治疗是指通过改变或者操控宿主细胞中的基因来治疗或者预防疾病,是利用基因转移或基因调控来治愈疾病的手段,是在基因水平上对人类遗传疾病进行治疗。     

基因修复与转座子介导的基因治疗

目前的基因治疗多采用基因增补的方法。基因增补存在的大量缺陷致使遗传性疾病和获得性基因紊乱性疾病的治疗方法不断发展。基因修复就是从同源性基因重组中派生出来的，它包括原位突变基因的矫正及基因正常功能的恢复。本文综述点特异性基因修复的优缺点，重点介绍嵌合RNA／DNA寡聚核苷酸、单链及三链形成寡聚核苷酸、小片段同源基因置换及一种全新的无病毒基因增补技术——“睡美人”转座子系统。     

线粒体病:基因定位与基因治疗

线粒体病的一个重要特征是呈母体遗传,其疾病基因的定位需要在了解整个线粒体基因全顺序的基础上去识别突变位点而进行,同时可利用核质交流的分子机制将正常的线粒体基因引入核基因组而达到治疗线粒体病的目的。