重组人血小板生成素治疗儿童原发性免疫性血小板减少症的有效性和安全性

目的:评价重组人血小板生成素(rhTPO)治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)的有效性和安全性。方法:从rhTPO上市后的2项临床试验中,选择年龄≤18岁的ITP患者数据进行统计分析。结果:来自31家医院的87例儿童ITP患者被纳入本研究,其中男45例,女40例,2例性别信息缺失。中位体重47kg,中位年龄12岁,中位ITP病程4个月。其中39例(44.8%)为新诊断ITP,21例(24.1%)为持续性ITP,27例(31.0%)为慢性ITP;31例为初治,56例既往接受过rhTPO或其他改善血小板的药物治疗。87例患儿接受rhTPO单独治疗或rhTPO联合其他药物治疗,接受rhTPO治疗的中位用药次数10次;基线期中位血小板计数为10.40×109/L,给药后第3天、第7天、第14天和停药后第14天中位血小板计数分别达35.00×109/L、56.00×109/L、80.00×109/L和120.00×109/L,与基线期比较,差异均有统计学意义(P0.05)。给药后第7天、第14天和停药后第14天,总有效率分别达57.5%、58.8%和85.7%。治疗前55.2%患儿有皮肤/黏膜出血,治疗后第14天降至6.1%,停药后第14天无一例出现皮肤/黏膜出血。未观察到与rhTPO相关的不良事件。结论:rhTPO单药或联合其他药物治疗儿童ITP具有良好的疗效和安全性。