基因治疗有效性和安全性分析

生物体的性状是由核苷酸序列构成的基因决定的。如果核苷酸序列发生了改变，就会导致生物体性状的改变。人类某些疾病的产生就是因为基因核苷酸序列的改变而引起的，校正被改变了的核苷酸序列—基因治疗就成了治疗这些疾病的首选方法。所谓基因治疗是将外源基因即正常的或野生型基因导入目的细胞，纠正和补偿致病基因产生的缺陷从而达到治疗疾病的目的。