反义寡核苷酸技术研究进展

反义寡核酸技术，是应用反义寡核苷酸类药物通过Waston-Crick碱基配对与细胞内核酸（DNA或RNA）特异结合形成杂交分子，从而在转录和翻译水平抑制特定基因表达的基因治疗技术，是一种新的药物开发方法。其机制是：①反义寡核苷酸与靶mRNA结合形成DNA-RNA杂合分子，可以激活RNase H。该酶可以切割杂合分子中的RNA链，导致靶mRNA降解。②不能激活RNase H活性的反义寡核苷酸可以通过空间位阻效应阻止核糖体结合来抑制靶mRNA的翻译：另外还可以通过封闭剪接位点有选择的促进蛋白某个可变剪接体的表达，从而纠正错误的剪接。