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基于RNA的基因治疗药物研究进展
作者单位:军事医学科学院放射与辐射医学研究所 北京100850
摘    要:基于RNA的基因治疗是基因治疗领域的一种重要技术手段,其中多数技术在mRNA水平调控基因表达,特别是在抑制一些有害基因表达或失控基因过度表达方面取得了很大进步。本文就反义寡核苷酸、核酶及RNA干扰等主要的RNA治疗药物的作用机制、应用研究及存在问题进行综述。

关 键 词:基因疗法  寡核苷酸类  反义  RNA干扰

Medicines for RNA-based gene therapy and their progress
WU Li-xia,WANG Sheng-qi. Medicines for RNA-based gene therapy and their progress[J]. Foreign Medical Sciences(Section of Pharmarcy), 2008, 0(3)
Authors:WU Li-xia  WANG Sheng-qi
Abstract:RNA-based gene therapy is an important technique on gene therapy,which mostly modulates gene expression on the mRNA level.There is a great advance in inhibiting expression of disease gene especially.This article mainly summarizes the molecular mechanism,applications and problems of antisense oligonucleotides,ribozymes and RNA interference.
Keywords:gene therapy  oligonucleotides  antisense  RNA interference
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