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| Stargardt病1型的治疗研究现状与进展 | |
| 作者姓名： | 王丹丹 高凤娟 张圣海 常青 徐格致 吴继红 |
| 摘 要： | Stargardt病（STGD）是最常见的遗传性黄斑营养不良，多在儿童期或青少年期发病，几乎所有患者都会出现不可逆的视力下降。其中以1型STGD (STGD1）最为常见，是由于 Abca4基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病。近年来，针对STGD1的治疗研究取得了令人鼓舞的进展，其中C20氘化维生素A（ALK-... |
| 关 键 词： | Abca4 Stargardt病 药物治疗 基因治疗 干细胞移植 综述 |