| 摘 要： | ![]()
罗氏药厂宣布其依米珠单抗(emicizumab)治疗有凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制剂的A型血友病患者的Ⅲ期临床试验达到主终点,用药组一段时间内出血次数明显少于非用药组.最常见副作用是注射部位反应.该药是双特性单克隆抗体,含有激活自然凝血过程需要的凝血因子Ⅸ(FⅨ)和Ⅹ(FⅩ)蛋白.每周皮下注射1次.Ⅲ期临床HAVEN 1试验是随机、多中心、开放研究,评价用该药预防组与无药预防组的药效学、疗效及安全性.共入选109名≥12岁曾按需或预防性使用过旁路作用药物的A型血友病(有FⅧ抑制剂)患者.患者分为用该药预防组(Arm A),非用药预防组(Arm B)和曾用旁路作用药物者再使用该药预防组(Arm C).主终点是用药预防组和非用药预防组的一段时间内出血量比较.次终点是总出血率、关节出血率、自发出血率、靶向关节出血率、生活质量,Arm C组还与先前用旁路作用药物时的出血率和安全性比较.A型血友病是一种严重的遗传性疾病,患者凝血障碍,导致不可控制和自发性出血.患者缺乏足够的FⅧ,不能带来凝血所需的FⅨ和FⅩ蛋白,因而不能形成凝血块和止血.若用替代FⅧ药治疗,可使身体免疫系统产生抗体,即FⅧ抑制剂,从而使身体不可能获得控制出血所需的足够水平的FⅧ.
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