| 转甲状腺素蛋白淀粉样变药物治疗研究进展 |
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| 引用本文： | 田庄,张抒扬,方全. 转甲状腺素蛋白淀粉样变药物治疗研究进展[J]. 国际药学研究杂志, 2017, 44(2). DOI: 10.13220/j.cnki.jipr.2017.02.010 |
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| 作者姓名： | 田庄 张抒扬 方全 |
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| 作者单位： | 100730 北京,中国医学科学院北京协和医学院,北京协和医院心内科 |
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| 基金项目： | 国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目 |
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| 摘 要： | ![]()
转甲状腺素蛋白(TTTR)淀粉样变是由于TTR沉积所致的系统性疾病,周围神经及心脏是主要受累脏器,严重影响患者的生活质量和生命.目前的治疗方法有限,迫切需要有新型疗法延缓或者逆转疾病进展.TTR稳定药物,如二氟尼柳和氯苯唑酸可延缓神经病变的进展,但对心肌病变是否有效仍需进一步研究.清除已形成淀粉样物质的药物(多西环素/牛磺熊去氧胆酸和抗血清淀粉样物质P抗体)目前在早期研发阶段,一旦成功,将能用于任何类型的系统性淀粉样变.基因沉默(如反义寡核苷酸和小干扰RNA)技术目前正在进行Ⅱ/Ⅲ期临床试验,初步显示能持续显著抑制突变和野生TFR合成,可能会进一步逆转淀粉样变.
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| 关 键 词： | 转甲状腺素蛋白 淀粉样变 罕见病 孤儿药 |
Advances in drug development of transthyretin amyloidosis |
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| TIAN Zhuang,ZHANG Shu-yang,FANG Quan. Advances in drug development of transthyretin amyloidosis[J]. Foreign Medical Sciences(Section of Pharmarcy), 2017, 44(2). DOI: 10.13220/j.cnki.jipr.2017.02.010 |
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| Authors: | TIAN Zhuang ZHANG Shu-yang FANG Quan |
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| Abstract: | ![]()
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| Keywords: | transthyretin amyloidosis rare disease orphan drug |
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