首页 | 本学科首页   官方微博 | 高级检索  
     

Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状Current status of Alipogene Tiparvovec gene therapy for familial lipase deficiency
作者姓名:全海燕  江兴
作者单位:湖南环境生物职业技术学院,湖南 衡阳 421001;南华大学附属第二医院,湖南 衡阳 421001
摘    要:
基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等。脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起。Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月获欧盟委员会批准,成为西方国家首个上市的基因治疗药物。同时,也是第一个用于治疗LPLD导致胰腺炎的药物。Alipogene Tiparvovec基因治疗一般耐受性良好,不良反应主要是短暂的注射部位的局部反应。本文就基因治疗药物Alipogene Tiparvovec用于治疗青少年脂蛋白脂肪酶缺陷症的药效学、临床研究及其现状做一介绍。

关 键 词:Alipogene Tiparvovec   脂蛋白脂肪酶缺乏症   基因治疗   临床研究 Key words:Alipogene Tiparvovec   lipoprotein lipase deficiency   gene therapy   clinical research
收稿时间:2020-01-11
修稿时间:2020-05-21
点击此处可从《南华大学学报(医学版)》浏览原始摘要信息
点击此处可从《南华大学学报(医学版)》下载全文
设为首页 | 免责声明 | 关于勤云 | 加入收藏

Copyright©北京勤云科技发展有限公司  京ICP备09084417号