原发性血小板增多症诊治进展

原发性血小板增多症(ET) 通常被认为是BCR-ABL1 阴性骨髓增殖性肿瘤(MPN) 中最惰性的类型，这是一组几乎均以JAK2、CALR 和MPL 基因突变为驱动的干细胞来源克隆性骨髓增殖性疾病。精确区分ET 和“PMF，MF 前或早期(pre PMF)”对于预后和治疗均非常重要。对于严格按照世界卫生组织标准定义的ET 而言，由于生存期接近正常人群，因此，任何试图改变本病自然病程的治疗均是不合适的。相反，目前ET 的治疗目标首先是阻止血栓和出血并发症，其次是控制微循环症状。因此，应该按照患者血栓和出血危险进行个体化分层治疗。芦可替尼是全球第一个获批的JAK 抑制剂，其在其他类型MPN 的临床获益已被证实，但是，在ET 治疗中的长期疗效依然缺乏足够证据。