西罗莫司治疗蓝色橡皮泡痣综合征的有效性和安全性分析

目的 探讨西罗莫司治疗蓝色橡皮泡痣综合征的有效性和安全性,为临床应用提供数据参考。方法 检索pubmed、万方数据库及中国知网所有关于西罗莫司治疗蓝色橡皮泡痣综合征的中英文文献(1961-2018.7),总结和分析西罗莫司用药情况、临床应答及不良反应等资料。结果 共检索出文献13篇,包括19例患者,其中男9例,女10例。全部患者均口服给药,平均用药年龄为(10.2±5.4)岁(17月龄至25岁),目标血药浓度1～15ng/m L。中位随访时间20月(2～54月),有效率为94.7%,其中16例(94.1%)患者改善贫血,15例(78.9%)患者血管瘤病变缩小或减少,6例(85.7%)患者病变部位疼痛减轻,1例(50%)患者凝血异常改善。共7例(36.8%)患者发生不良反应,分别为黏膜炎5例,严重软组织感染1例,血象改变2例(血小板减少1例,中性粒细胞减少2例)。严重软组织感染因此停药,其余不良反应轻微,药物减量后可改善,不影响治疗。结论 西罗莫司治疗蓝色橡皮泡痣综合征的作用确切,虽不良反应发生率较高,但在治疗剂量下总体是安全的。