肥厚型心肌病治疗新药：mavacamten

肥厚型心肌病为遗传性疾病，以心肌非对称性肥厚和左室流出道梗阻为主要特点，易引起恶性心律失常及猝死，临床治疗方法受限，目前药物治疗可不同程度地缓解病患症状，但不能从分子机制层面解决疾病。mavacamten是一种新型的心肌肌球蛋白ATP酶变构抑制剂，可减少横桥周期，降低心肌收缩力，减少心肌能量消耗。最近Ⅱ、Ⅲ期临床试验结果表明，mavacamten可改善肥厚型心肌病患者的运动能力、左室流出道（LVOT）峰值梯度压差、NYHA心功能分级等终点指标，还可显著降低左心室质量指数、左心室壁厚度、左心房容积，且安全性及耐受性良好。