异基因外周血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征8例临床分析

观察异基因外周血干细胞移植(allogeneic peripheral blood stem cell transplantation,allo-PBSCT)治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)的疗效.方法 对2007年5月至2012年1月在中山大学附属第三医院血液科住院的8例MDS患者采用allo-PBSCT治疗.其中男2例,女6例,年龄18 ~ 50岁(中位年龄31岁).按世界卫生组织(World Health Organization,WHO)MDS分型标准(2008年)分类,难治性细胞减少伴多系增生异常(refractory cytopenia with multilineage dysplasia,RCMD)占2例,难治性贫血伴原始细胞增多(refractory anemia with excess blasts,RAEB)-1占1例,RAEB-2占3例,MDS进展为急性髓系白血病(MDS-AML)占2例.供者经粒细胞集落刺激因子(granulocyte colony-stimulating factor,G-CSF)5 ~10 μg/(kg·d)动员5d后,分1~2d采集外周血造血干细胞.受者输入外周血单个核细胞(5.8~11.6)×108/kg(中位数7.7×108/kg).受者预处理方案为BuCy方案6例,改良BuCy方案2例,非亲缘供者联合使用抗胸腺细胞球蛋白(ATG).予环孢素加短疗程甲氨蝶呤方案预防移植物抗宿主病(GVHD).结果 8例患者中有6例移植后造血重建,中性粒细胞≥0.5×109/L和血小板≥20×109/L的时间分别为移植后9~15d(中位数12d)及11~42 d(中位数13d);4例患者发生急性移植物抗宿主病(aGVHD),其中I度1例,Ⅱ度2例,Ⅳ度1例;存活超过l00d的6例患者发生局限型慢性移植物抗宿主病3例.随访时间为2.6~56.9个月(中位数27.0个月),2例患者移植后100 d内死亡,其余患者均无病存活.以Kaplan-Meier法估算,患者总体生存率及无病生存率均为(75.0±15.3)%,生存期为(43.4±8.3)个月.结论 外周血干细胞移植是治疗年轻MDS患者的有效方法.