Tet-Off对GDNF重组腺相关病毒载体表达的调控作用

胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)对多巴胺能神经元、运动神经元等都具有神经营养作用,是帕金森病等中枢神经系统退行性病变常见的治疗基因。以腺相关病毒(AAV)为载体将 GDNF 导入尾状核头部等功能核团能缓解帕金森病症状、促进多巴胺能神经元再生。本研究在 AAV 介导 GDNF 体内高效表达的基础上,在 GDNF 上游插入 Tet-Off 反式激活子及其反应元件启动子复合物, 从而降低转基因后可能的致瘤作用及其它潜在危险。