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| 罕见病真实世界研究的思考 | |
| 作者姓名： | 李壮琪 杨悦 |
| 作者单位： | 沈阳药科大学工商管理学院 |
| 摘 要： | 目的:研究探索真实世界证据在罕见病领域的应用及现状.方法:罕见病自然史研究是获取真实世界证据的重要来源,思考罕见病自然史研究的设计和应用.结果:自然史研究获得的数据经过分析总结成为真实世界证据,用来支持孤儿药研发及上市申请.结论:罕见病发病率低,基础研究不足,研发活动面临困境.罕见病自然史研究旨在形成真实世界证据,了解... |
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