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新一代基因编辑工具研究进展
引用本文:王瑞,周欣洁,杜熙钦,郝翟,王琛,邹秉杰,宋沁馨,周国华.新一代基因编辑工具研究进展[J].中国药科大学学报,2022,53(6):633-642.
作者姓名:王瑞  周欣洁  杜熙钦  郝翟  王琛  邹秉杰  宋沁馨  周国华
作者单位:中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,中国药科大学药物质量与安全预警教育部重点实验室,南京 210009,南京大学生命分析化学 国家重点实验室,南京 210093;东部战区总医院临床药学科,南京 210002
基金项目:国家自然科学基金资助项目(No.82173780);药物质量与安全预警教育部重点实验室资助项目(No.DQCP20/21MS04);国家级大学生创新创业训练计划项目成果(No.202210316001Z,No.202210316009Z)
摘    要:目前,以核酸酶为主要成分的基因编辑工具已经成功实现可编程地对哺乳动物基因组进行靶向突变或插入删除,从锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活子样效应子核酸酶(TALENs)、CRISPR/Cas系统发展到更安全更精准的Cas9融合蛋白基因编辑工具和其他核酸酶基因编辑工具,本文系统阐述了基因编辑的发展演进历程、介绍了新一代基因编辑工具的开发与优化,针对基因编辑工具的临床应用与面临的挑战进行了展望。

关 键 词:基因编辑  CRISPR/Cas9  碱基编辑  先导编辑  DNA双链断裂  进展
收稿时间:2022/12/4 0:00:00
修稿时间:2022/12/20 0:00:00

Research progress of next-generation gene editing tools
WANG Rui,ZHOU Xinjie,DU Xiqin,HAO Di,WANG Chen,ZOU Bingjie,SONG Qinxin and ZHOU Guohua.Research progress of next-generation gene editing tools[J].Journal of China Pharmaceutical University,2022,53(6):633-642.
Authors:WANG Rui  ZHOU Xinjie  DU Xiqin  HAO Di  WANG Chen  ZOU Bingjie  SONG Qinxin and ZHOU Guohua
Institution:Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Key Laboratory of Drug Quality Control and Pharmacovigilance of the Ministry of Education,China Pharmaceutical University, Nanjing 210009,Department of Chemistry,State Key Laboratory of Analytical Chemistry for Life Science,Nanjing University, Nanjing 210093;Department of Clinical Pharmacy, Jinling Hospital, Medical School of Nanjing University, Nanjing 210002, China
Abstract:
Keywords:gene editing  CRISPR/Cas9  base editing  prime editing  double-strand break  progress
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