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| 治疗原发性高草酸尿症1型新药Oxlumo | |
| 作者姓名： | 李妍 王俐 何心 |
| 摘 要： | Lumasiran(商品名Oxlumo)是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症(PH1)的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低有害草酸水平的疗法.作为靶向的RNA干扰(RNAi)治疗药物,lumasiran通过沉默编码乙醇酸氧化酶(GO)的羟基酸氧化酶1(HAO1)和消耗GO酶,可抑制肝中草酸... |
| 关 键 词： | 原发性1型高草酸尿症 孤儿药 |
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