西罗莫司联合钙调磷酸酶抑制剂治疗糖皮质激素耐药/依赖广泛型慢性移植物抗宿主病临床观察题录

目的观察西罗莫司联合钙调磷酸酶抑制剂(CNI)治疗糖皮质激素耐药/依赖广泛型慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的疗效和安全性。方法选择糖皮质激素治疗耐药/依赖的cGVHD患者,给予西罗莫司联合环孢素A/他克莫司治疗。结果①入组患者27例,男17例,女10例,中位年龄36(19～56)岁。急性髓系白血病13例,急性淋巴细胞白血病4例,慢性髓性白血病4例,骨髓增生异常综合征3例,淋巴瘤1例,再生障碍性贫血1例,阵发性睡眠性血红蛋白尿症1例。HLA全相合同胞或亲缘供者移植14例,HLA全相合无关供者移植2例,HLA不全相合同胞或亲缘供者移植11例。②患者中位服药时间为14.2个月,中位随访时间20.1(12.9～46.1)个月。③随访6个月时,完全缓解(CR)3例,部分缓解(PR)12例,总反应率(ORR)为55.6%,6个月时无病生存率(PFS-6)、总生存率(OS-6)分别为88.9%(24/27)、100%。④随访12个月时,CR 5例,PR 11例,ORR为59.3%,PFS-12为62.9%(17/27),OS-12为100%。⑤亚组分析发现该方案对男供者的cGVHD更有效,对治疗口...