群随机研究中倾向性评分匹配与混合效应模型比较

目的 比较倾向性评分匹配(propensity score matching, PSM)法和混合效应模型法在群随机试验中的统计效能，为同类研究的统计分析方法选择提供指导。方法 通过模拟研究与急性缺血性脑卒中疗效评级数据，比较倾向性评分后拟合单因素条件logistic回归分析模型和直接拟合混合效应模型应用于含有混杂因素的群随机试验数据时的统计学性能，说明方法应用场景和选择策略。结果 PSM后，各混杂因素组间均衡性明显改善。条件logistic回归分析模型和混合效应模型处理效应估计结果十分接近，但前者的P值更小。实例分析结果显示，匹配后各混杂因素的标准化均数差异(standardized mean difference, SMD)均控制在0.1以内，条件logistic回归分析模型识别出两个研究结局的处理组间差异；而混合效应模型仅识别出7 d有效率的处理组间差异。结论 PSM可以平衡群随机试验中的混杂因素，提高两组间的可比性，其检验效能较高。推荐在临床群随机试验中优先考虑PSM法，但也要注意其应用条件和局限性。