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穿过线粒体屏障的基因疗法
作者姓名:张世俊
摘    要:
多种疾病(如衰老)与线粒体功能障碍有关,迄今已发现200多个具有致病性的线粒体DNA突变,这些疾病无治疗方案,多数可导致死亡。基因疗法可能是个有吸引力的选择,但递送基因穿过线粒体双分子膜非常具有挑战性。Gug等对线粒体具有靶向性的腺相关病毒(AAV)基因载体及其如何应用于Leber遗传性视

关 键 词:线粒体  基因疗法  基因点突变  腺相关病毒  多种疾病  靶向性  基因载体  致病性  双分子膜  治疗方案
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