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穿过线粒体屏障的基因疗法
作者姓名:
张世俊
摘 要:
多种疾病(如衰老)与线粒体功能障碍有关,迄今已发现200多个具有致病性的线粒体DNA突变,这些疾病无治疗方案,多数可导致死亡。基因疗法可能是个有吸引力的选择,但递送基因穿过线粒体双分子膜非常具有挑战性。Gug等对线粒体具有靶向性的腺相关病毒(AAV)基因载体及其如何应用于Leber遗传性视
关 键 词:
线粒体
基因疗法
基因点突变
腺相关病毒
多种疾病
靶向性
基因载体
致病性
双分子膜
治疗方案
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