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国外孤儿药综合评价概述及启示
引用本文:刘鑫,唐彦,左玮,邹羽真,张鹏霄,都丽萍,徐小薇,梅丹,李大魁,张波.国外孤儿药综合评价概述及启示[J].临床药物治疗杂志,2020,18(6):85-88.
作者姓名:刘鑫  唐彦  左玮  邹羽真  张鹏霄  都丽萍  徐小薇  梅丹  李大魁  张波
作者单位:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院 药剂科,北京 100730
摘    要:孤儿药具有研发难度大、生产成本高、费用昂贵等特点,与普通药品相比具有明显特殊性。孤儿药综合评价为合理性的卫生决策提供信息,对优化卫生资源有重要意义。孤儿药综合评价需考虑有效性、安全性、经济性、伦理性、公平性以及社会效应等多方面因素。本文对国外孤儿药综合评价现状进行概述,为我国开展相关研究提供思路和依据。

关 键 词:罕见病  孤儿药  综合评价
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