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| β地中海贫血基因治疗的研究进展 | |
| 作者姓名： | 杨宇 朱定尔 |
| 作者单位： | 中南大学湘雅医学院分子生物学研究中心,长沙,410078;中南大学湘雅医学院分子生物学研究中心,长沙,410078 |
| 摘 要： | 基因治疗是根治β地中海贫血研究的重点方向。位点控制区 (L CR)的发现以及新型基因转移系统不断开发研制 ,给导入正常β珠蛋白基因以实现基因治疗的设想带来了希望但同时也产生了新课题 ;与此同时 ,分别从DNA和 RNA水平对受损的β珠蛋白基因进行修正治疗的研究也在开展当中。随着珠蛋白基因表达调控机制研究不断深入 ,同时开发出安全高效的新型病毒载体 ,有可能最终实现β地中海贫血基因治疗 |
| 关 键 词： | β地中海贫血 β珠蛋白基因 基因治疗 |
| 修稿时间： | 2000-06-12 |
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