重组人生长激素治疗不同病因矮小症患儿效果观察

目的 探讨重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗不同病因矮小症患儿临床效果及安全性.方法 回顾性分析2005年8月至2015年10月在重庆医科大学附属儿童医院内分泌专科门诊诊断为矮小症患儿200例,其中生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)患儿73例男性43例,女性30例,年龄(9.5±3.3)岁],特发性矮小症(idiopathic short stature,ISS)患儿56例男性22例,女性34例,年龄(8.9±2.7)岁],特纳综合征(Turner syndrome,TS)患儿50例年龄(9.9±2.9)岁],宫内发育迟缓(small for gestational age,SGA)患儿21例男性8例,女性13例,年龄(6.3±2.2)岁],rhGH治疗2～4年,评价不同病因矮小症患儿身高变化、年生长速度(growth velocity,GV)、身高标准差分值(height standard deviation scores,Ht SDS)、体质指数(body massindex,BMI)、体质指数标准差分值(BMI standard deviation scores,BMI SDS)、骨龄(bone age,BA)、终身高(final adult height,FAH)的差异,并观察不良反应.结果 ①经rhGH治疗后,前述不同病因矮小症患儿年生长速度较治疗前均有明显增长,且以第1年增长最明显,分别达到(11.23±2.63)、(9.91±1.67)、(8.45±1.83)、(9.78±1.72) cm/年;治疗第2～4年逐渐减缓.②经rhGH治疗后,不同病因矮小症患儿Ht SDS逐年改善,其中GHD患儿Ht SDS变化(△Ht SDS)改善(2.12±1.12)优于ISS患儿(1.51±0.82)、TS患儿(1.23±0.73)及SGA患儿(2.07 ±1.04).③随访部分已达终身高患儿,其终身高趋近于靶身高.④经rhGH治疗后,不同病因矮小症患儿BMI及BMI SDS均呈现缓慢上升趋势.⑤随访2～4年,不同病因矮小症患儿骨龄及青春期无明显提前,不良反应少见.结论 rhGH对GHD、ISS、TS、SGA患儿均有明显的促增长作用,但不同病因的矮小症患儿间rhGH疗效存在较大差异.

Efficacy of recombinant human growth hormone therapy for children with different causes of short stature