我国罕见病用药可及性现状分析

罕见病是一类具有单病种发病率低、发病机制复杂等特点的疾病,其多数为慢性疾病,儿童期就发病,且疾病常常危及生命.全球已知的罕见病约有7000多种,疾病数目庞大.本文通过梳理我国现有罕见病治疗药物的相关政策,分析罕见病治疗药物政策措施及现有成效和可及性现状,为我国罕见病用药可及性发展方向提供思路与参考.