人类基因治疗中同源重组技术前景

基因治疗的目的在于准确治愈由于DNA编码的信息异常所引起基因产物缺失或机能障碍有关的疾病。从理论上讲,这些疾病可以通过纠正DNA上的异常部分而治愈。根据现有知识,适宜于体内基因打靶和局部修饰的有两种情况:(1)异源双链诱导的突变,这是由于有关DNA修复酶系的功能错误引起,产生非预测的突变,但不适宜于精确的基因纠正治疗。(2)同源重组,当DNA导入细胞内时,它寻找染色体上的同源序列与之杂交、重组,最后取代内源位点上原来的遗传信息。同源重组提供了将一个分子中的序列转移到另一个分子中去的可能性,因此,它在基因纠正治疗应用中很有潜力。