儿童横纹肌肉瘤"上海儿童医学中心Rs-99方案"临床报告

目的　改善儿童横纹肌肉瘤、生殖细胞性肿瘤、Ewing’s肉瘤等恶性实体瘤预后。 方法　对 1998年10月至 2 0 0 1年 10月明确诊断的横纹肌肉瘤及其它软组织肉瘤、生殖细胞性肿瘤、Ewing’s肉瘤患儿共 17例 ,采用上海儿童医学中心Rs 99方案 ,即外科手术、内科化疗、选择性放疗、病理科与影像学科协作诊断、综合治疗。按方案中条件根据危险因素进行分组 ,并按分组给予分级治疗。结果　 17例恶性实体瘤患儿中 4例自行终止治疗并失访 ,12例获完全缓解 ,1例部分缓解 6个月后进展死亡。随访至 2 0 0 2年 9月 ,12例获缓解者中 1例 2 2个月时复发后死亡 ;1例 2 4个月时复发带病生存至今 35个月。另 10例持续缓解 15～ 4 6个月 ,平均为 2 8个月 ,其中 9例已停药平均 17个月。结论　Rs 99方案诊断及治疗对横纹肌肉瘤、生殖细胞性肿瘤、Ewing’s肉瘤有效。     

糖皮质激素诱导试验与儿童急性淋巴细胞性白血病预后的关系

目的　通过糖皮质激素早期诱导试验评估儿童急性淋巴细胞性白血病的预后。方法　诱导试验是根据初发病时外周血幼稚细胞计数及服用糖皮质激素 (GC) 7d后外周血中幼稚细胞的动态变化。此后 ,所有病例都接受同样强烈的化疗方案。结果　 6 0例患儿中对泼尼松诱导试验敏感 (PGR)者为 4 9例 ,占 81 7% ,其中高危患儿 6例 ,中危患儿 8例 ,低危患儿 35例。在 4 9例PGR患儿中 38例 (77 6 % )处于持续缓解状态 (CCR) ,中位缓解期为 2 2 5个月 ;复发 3例 ,占 6 1%。 6 0例患儿中对泼尼松诱导试验不敏感 (PPR)者为 11例 ,占 18 3%。在PPR 11例中 ,5例早期复发 ,占 4 5 5 % ;2例达CCR ,占 18 2 %。从治疗第 19天、第 30天的骨髓检查 ,PPR组 19dM1、M2 、M3分别为 72 7%、18 1%、9 2 % ;PGR组 19dM1、M2 分别为 96 %、4 % ,无一例为M3 。达CR时间 ,PPR组明显迟于PGR组。结论　GC在用于治疗恶性淋巴细胞增生性疾病中 ,起到了重要作用。     

自身造血干细胞移植治疗儿童晚期神经母细胞瘤临床报道

目的 　神经母细胞瘤是儿童常见的恶性肿瘤 ,即使通过化疗、放疗及手术等综合治疗 ,晚期患儿仍生存率极低。为提高治愈率 ,本中心对 1 1例晚期患儿进行了自身造血干细胞移植术。方法 　本组平均年龄 3 8岁 ( 2～ 6岁 ) ,平均体重 1 5 3kg( 1 1 6kg～ 2 0kg)。 2例为原发于胸腔的Ⅲ期患者 ,9例均为原发于腹腔伴有广泛骨髓转移的IV期患儿。虽然大剂量化疗及积极的手术治疗 ,4例患儿移植时原发肿瘤仍未完全清除 ,属带瘤移植。因对其中 2例未缓解患儿进行了两次移植 ,1 1例患儿共进行了 1 3例次移植。 3例次直接采集骨髓 ,另 1 0例次采用外周血造干细胞进行移植。为减少移植后复发 ,4例患儿采集物经CliniMACS进行了CD+3 4细胞分选的净化处理。所有患儿均采用VP1 6 +卡铂 +马法兰的预处理方案。结果　采集骨髓及外周血得到的单个核细胞分别为 ( 5 7± 0 9)× 1 0 8/kg和 ( 5 7± 1 0 )× 1 0 8/kg ,两者之间无显著性差异 (P >0 0 5) ,所有患儿移植后都获造血重建 ,中性粒细胞恢复至 0 5× 1 0 9/L的平均时间为 1 0 5± 5 7天 ,非输血依赖的血小板大于 2 0× 1 0 9/L的时间为 1 6 8±9 4天 ,血小板大于 50× 1 0 9/L的时间为 33 1± 2 0 1天 ,移植过程中平均输注红细胞2 2± 2 0单位 ( 0～ 8单位 )?     

儿童双表型白血病的临床特征及预后分析

目的分析儿童双免疫表型白血病的临床及生物学特征，评价儿童急性白血病双免疫表型与治疗相关因素及预后的临床重要性。方法自1998年1月1日至2003年5月31日进入XH 99治疗方案的所有新诊治的急性白血病(AL)患儿，诊断采用MICM分型诊断，治疗分别按AML XH 99、ALL XH 99危险度分类标准进行分层治疗。用流式细胞仪进行免疫表型分析，根据免疫表型结果将患儿分为4组，伴有/无髄系相关抗原表达的急性淋巴细胞白血病(My+ALL/My-ALL)以及伴有/无淋系相关抗原表达的急性髓系白血病(Ly+AML/Ly-AML)。生存分析采用Kaplan Meier方法；生存率之间的比较采用log rank检验；临床及生物学特征与治疗相关因素的分析采用χ2检验或Fisher精确概率法(双尾)。结果①174例提供免疫分型的ALL患儿中，My+ALL患儿34例，占19.54%，其与My-ALL组患儿除在B ALL组患儿达缓解时间有统计学差异外(P<0.05)，其它临床、生物学特征及治疗反应均无统计学差异(P>0.05)；两组患儿5年无事件生存(EFS)率分别为\[(61.76±8.33)%与(68.03±5.55)%\],log rank检验两组患儿5年EFS率无统计学差异(P=0.0526)。②74例提供免疫分型结果的AML患儿中，Ly+AML患儿18例，占24.32%，其与Ly-AML组患儿临床、生物学特征及治疗反应无统计学差异(P>0.05)；两组患儿5年EFS率分别为\[(39.82±13.59)%与(51.29±9.70)%\],log rank检验两组患儿5年EFS率无统计学差异(P=0.3164)。结论双免疫表型对儿童白血病预后无明显影响，可用同样现行的化疗方案治疗这部分患儿。     

SCMC APL-2010方案治疗44例儿童急性早幼粒细胞白血病的临床总结

目的 评价SCMC APL-2010方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病（APL）的疗效。方法 收集2010年4月至2016年7月采用SCMC APL-2010方案治疗的44例APL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿的无事件生存（EFS）率和总生存（OS）率。结果 44例APL患儿中,42例（95%）经1个疗程达完全缓解（CR）,1例经2个疗程达CR,总CR率为98%,9年EFS率为96%±3%,OS率为97.7%±2.2%。不良事件中,发生感染41例（93%）,粒细胞减少29例（66%）,分化综合征12例（27%,其中死亡1例）,肝功能异常16例（36%）,胃肠道不良反应12例（27%）,QT间期延长7例（16%）,睾丸炎1例（2%）,无第二肿瘤发生。结论 SCMC APL-2010方案治疗儿童APL预后好,可获得长期生存,但治疗相关感染较多。     

异基因造血干细胞移植治疗24例儿童髓系白血病疗效分析

与急性淋巴细胞性白血病相比,除M3之外的儿童急性髓系白血病(AML)缓解(CR)率较低,长期无病生存机会不足50%,复发、难治者预后更差,更多患儿需要借助造血干细胞移植才能获救.     

儿童合并骨髓噬血现象53例临床分析

目的 探讨骨髓中出现噬血现象患儿的临床特点、诊断、治疗及其与预后之间的关系.方法 回顾性分析1998年-2008年间骨髓发现噬血现象的53例住院患儿的临床特征、实验室检查、原发病诊断、治疗方法及预后.结果 共53例纳入统计,其中男35例,女18例;中位年龄3岁(2个月～16岁).出院诊断噬血细胞综合征(HLH)20例,肿瘤9例,再生障碍性贫血1例,幼年性特发性关节炎2例,特发性血小板减少性紫癜2例,郎格罕斯组织细胞增生症2例,尼曼匹克病1例,黄色肉芽肿1例,传染性单核细胞增多症1例,原发败血症1例,病情恶化自动出院或死亡时未明确诊断13例.根据国际组织细胞协会HLH诊断指南-2004标准重新评估,符合HLH诊断标准22例.是否存在脾肿大、外周血≥二系细胞减少、高三酰甘油血症或低纤维蛋白血症及骨髓噬血现象对HLH诊断意义较大.激素治疗组患儿预后较好,是否符合HLH诊断标准与预后相关性不大.结论 骨髓噬血现象并非某个疾病的特异性表现,噬血细胞综合征的诊断也缺乏特异性指标,在治疗的选择上不应仅仅依靠诊断标准,而应综合考虑每个患儿的具体情况.早期开始激素治疗对预后有一定帮助.完善分子学诊断刻不容缓.     

单中心儿童肾肿瘤SCMC WT-99方案临床报告

目的改善儿童肾母细胞瘤预后。方法对1998年10月至2007年12月住院明确诊断为肾母细胞瘤及肾肉瘤患儿,采用外科手术、内科化疗、选择性放疗,病理科、影像学科协作诊断综合治疗的上海儿中心WT-99方案。按方案中条件根据分期及其他危险因素进行分组,并按分组给予不同药物组合和强度的化疗。Ⅰ期及Ⅱ期病理分型预后良好型不放疗。估计手术不能完全切除时给予2个疗程术前化疗。结果全组54例,年龄3个月至13岁。病理分类预后良好型39例,预后不良型4例,透明细胞肉瘤5例,横纹肌肉瘤样1例,分型困难或未分化型5例。临床结合病理分期为Ⅰ期19例,Ⅱ期7例,Ⅲ期19例,Ⅳ7例,Ⅴ期2例。54例中获完全缓解51例(94.4%),3例初治失败。缓解后复发9例。随访1～104个月,中位31.5个月,估计5年无病生存率(EFS)和总生存率(SR)分别为75.7%和83.9%。结论多专业联合诊断治疗工作模式及儿中心WT-99方案对儿童肾母细胞瘤有效。     

儿童复发肾母细胞瘤的治疗及预后相关因素分析

目的 探讨儿童复发肾母细胞瘤的治疗方案及影响预后的相关因素.方法 回顾性分析2006年4月至2019年12月间上海交通大学医学院普外科/肿瘤外科收治的23例复发肾母细胞瘤患者资料,从肿瘤分期、病理分型、术中情况、术后放疗情况、术后复发时间及复发部位、复发后治疗以及预后等方面进行统计分析.结果 Ⅱ期及Ⅲ期病例在复发时间(...     

新生儿期发病的神经母细胞瘤1例报告

1 临床资料 患儿,女,29天,因"进行性腹部膨隆5d"于2004年6月28日入院,查体:一般情况差,贫血貌,颜面及双下肢浮肿,皮肤黏膜无瘀斑、瘀点,浅表淋巴结无肿大,心肺检查未见异常,腹部膨隆明显,左侧腹部可触及6cm×7cm大小包块,质硬,固定,边界不清,肝脾未触及,余阴性.