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1.
目的分析伴inv(16)/CBFβ-MYH11阳性的儿童急性髓系白血病(AML)的临床特点、生物学特征及预后。方法回顾分析2008年12月至2017年9月初诊并治疗的30例inv(16)/CBFβ-MYH11阳性AML患儿的临床和生物学特征,随访至2017年11月,观察患儿的生存状态和影响因素。结果 30例伴inv(16)/CBFβ-MYH11阳性的AML患儿中,首诊表现为肝肿大19例、脾肿大18例、淋巴结肿大19例,初诊时外周血WBC≥50×109/L者19例。5年无事件生存(EFS)率、总生存(OS)率分别为(84.2±7.6)%、(89.8±5.6)%。COX多因素回归分析显示,性别、发病时年龄、WBC、乳酸脱氢酶水平、是否有髓外白血病、是否伴c-kit基因突变、染色体是否单独为inv(16)、初诊时CBFβ-MYH11定量是否大于中位数水平、第一疗程是否完全缓解,对EFS、OS的影响均无统计学意义(P0.05)。将初诊时CBFβ-MYH11基因定量水平作为基线,诱导缓解结束后的CBFβ-MYH11基因下降≥2 log者与2 log者比较,5年EFS、OS的差异均无统计学意义(P0.05)。3例患儿在巩固治疗期间监测CBFβ-MYH11融合基因进行性上升,调整治疗强度后未出现复发,至今均全部存活。结论伴inv(16)/CBFβ-MYH11阳性AML患儿发病时肝、脾、淋巴结肿大多见,外周血WBC多明显升高,治疗疗效好,巩固治疗阶段定期监测CBFβ-MYH11定量可指导治疗,具有重要作用。 相似文献
2.
3.
目的 探讨儿童急性粒细胞性白血病 (AML)预后的相关因素。方法 回顾分析AML 84例患儿多种因素与 3年长期无病生存率 (EFS)的关系 ,并进行统计学分析。结果 3年EFS为 47.6 % ,统计学分析包括性别、FAB分型中M3型和M5型、ETO阳性M2 、PML RAR阳性M3型、1个月时骨髓未缓解、复杂异常型染色体等 ,其 3年EFS与对照组比较有显著性差异(P均 <0 .0 5)。结论 儿童AML的EFS与发病时多种因素有关。其中男童、M5型、1个月时骨髓未缓解、复杂异常型染色体为预后差的相关因素。ETO阳性M2 、PML RAR( )的M3型预后好。 相似文献
4.
目的探讨儿童急性粒细胞白血病(AML)免疫分型及其临床意义。方法总结81例儿童AML的免疫表型与FAB分类、1个月骨髓缓解(CR)率及3年无病生存(EFS)率的关系。结果AML儿童1个月CR率为71.6%,3年EFS率为50.8%。HLA-DR缺失,CD34缺失主要见于急性早幼粒细胞白血病(M3)型,阴性患儿CR、EFS率明显高于阳性患儿。CD13阳性患儿的CR明显高于缺失患儿。CD33缺失在M2型中多见,特别是ETO阳性患儿。除外M3病例后分析,CD33缺失患儿的CR率明显高于阳性患者。淋系抗原表达率占34.6%,其中CD7阳性者CR率、EFS率均低于对照组,但无统计学差异。CD56与FAB分型中M2型有显著相关性,其CR率、EFS率均低于对照组。结论HLA-DR、CD34缺失主要见于M3型,是预后良好的指标。CD33缺失多见于M2型中ETO阳性患儿,预后好。淋系抗原、CD56表达多见于M2型,可能是预后差的指标。 相似文献
5.
目的:探讨伏立康唑血药浓度在监测儿童血液病临床治疗中的作用。方法:收集2019年2月至2020年8月接受伏立康唑治疗的62例血液病患儿的临床资料,应用高效液相色谱法测定伏立康唑谷浓度。根据伏立康唑剂量将患儿分为3组,分别为<4.0 mg/kg组,4.0~6.0 mg/kg组,>6.0 mg/kg组,比较其临床特点。结果:总体血药浓度达标率为57.5%。伏立康唑剂量>6.0 mg/kg组患儿的年龄、体质量、身高明显低于其他两组。联用糖皮质激素降低伏立康唑浓度,而合用美罗培南升高伏立康唑浓度。伏立康唑肝损伤发生率为12.3%,肝功能异常患儿的伏立康唑血药浓度与肝功能正常的患儿比较差异无统计学意义。结论:血液病儿童伏立康唑血药浓度达标率低。小龄儿更易出现伏立康唑浓度偏低,需更大的体质量剂量达到治疗浓度。临床中合并用药时会影响伏立康唑浓度,伏立康唑血药浓度监测有利于指导血液病儿童个体化用药。 相似文献
6.
7.
背景 儿童复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)临床治疗较困难、预后差。硼替佐米联合化疗显示出一定的有效性,目前国内相关报道较少。目的 探讨硼替佐米联合化疗对复发难治及高危儿童ALL的疗效及安全性。设计 病例系列报告。方法 纳入2017年9月至 2019年9月北京大学人民医院儿科收治的接受硼替佐米联合化疗的复发难治及高危ALL患儿,分析其临床特征、实验室检查、治疗情况和预后。主要结局指标 总反应率(ORR)、2年无事件生存(EFS)、总生存(OS)、不良反应。结果 11例患儿纳入分析,男9例,女2例,诊断中位年龄10 (3~15)岁。7例T-ALL,2例T淋巴母细胞淋巴瘤Ⅳ期,2例B-ALL。复发2例,难治4例,高危5例。经硼替佐米联合化疗1个疗程后,8例(B-ALL 1例,T-ALL 7例)治疗有反应,ORR 72.7%。治疗前骨髓形态未缓解 3例,部分缓解4例,治疗后完全缓解率85.7%(6/7);治疗前骨髓微小残留病(MRD)阳性 10例,治疗后均有下降,其中1例MRD转阴。不良反应总体可耐受,主要为骨髓抑制、感染、胃肠道反应、肝功能异常等,无化疗相关死亡病例。9例行异基因造血干细胞移植治疗,其中7例无病存活,2例死于移植后复发;2例患儿继续化疗,长期随访均死亡。中位随访时间15 (2~29)个月,2年EFS为(45.5±15)%,OS为(63.6±14.5)%。结论 硼替佐米联合化疗是复发难治及高危ALL患儿的一种有效、耐受性良好的治疗选择。 相似文献
8.
传统上儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)缓解的定义基于骨髓形态学,即光镜下低于5%的骨髓白血病细胞。以发病时的白血病细胞约10^10计算,在骨髓完全缓解后,体内仍残留大约10^8的白血病细胞,这种状态称为微小残留病(MRD),它被认为是白血病复发的首要原因。目前95%以上的儿童ALL患者在诱导化疗结束后即可达到完全缓解,但仍有约20%的患者最终复发。 相似文献
9.
10.