美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

基于模型的药物研发

药物研发的高投入和高风险促使药物研发者和审评者积极尝试各种先进的研究方法与工具来提高药物研发效率。基于模型的药物研发理念（MBDD）是采用定量研究的方法,通过建模与模拟技术,进行药物研发的一种新的研发模式。MBDD强调药物研发全过程中学习的重要性,将隐藏在药物研发数据中的知识通过定量的方法挖掘出来,用以指导下一阶段的研究方案的设计,可大大提高药物研发资源的利用率,增加研发效率。综述MBDD的概念、发展以及应用,旨在为从事药物研发的工作者提供借鉴,希望国内有更多的研究者关注这一新的研究模式,以促进我国新药研发模式的转变。     

中药注射剂发展现状及开发思路探讨

中药注射剂是指在中医理论指导下,采用现代科学技术与方法,从中药、天然药物的单方或复方中提取有效物质制成的可供注入体内(包括肌肉、穴位、皮内、皮下、静脉以及其它组织或器官)的灭菌制剂以及供临床前配制溶液的无菌粉末或浓缩液.主要有中药溶液型注射剂(含水针和静脉注射剂)、注射用粉针和冻干制品、注射用混悬剂和注射用乳剂[1].1977年版<中国药典>收载了23种中药注射剂,但1985年版和1990年版的<中国药典>删除了所有的中药注射剂,1995年又开始收载,但仅有止喘灵注射液一个品种.2000年版增加了双黄连(冻干)粉针.近20年来,中药注射剂的研发成为中药现代化的热点方向之一.     

项目管理在制药企业新药研发中的应用探讨

制药企业的核心竞争力是新药研发,由于新药研发的特点是周期长、技术难度大、投入资金多,因此,建立行之有效的新药研发项目管理与运作机制是新药研发成功的重要保证。近年来,天津天士力集团研究院引入了项目管理的理念和方法,在新药研发项目管理上进行尝试和探索,逐渐形成了新药研发项目的管理与运作模式,围绕项目管理在制药企业新药研发中的应用进行探讨。     

数据挖掘技术在中药研究中的应用

数据挖掘是从大量的、不完全的、有噪声的、模糊的、随机的数据集中识别有效的、新颖的、潜在有用的以及最终可被理解的模式的非平凡过程。阐述了数据挖掘技术一些基本概念以及中医药信息的特点,并探讨了数据挖掘技术在中医药文献研究、药对配伍规律研究、中药谱效关系、药品不良反应评价以及新药开发等领域的应用。采用数据挖掘等信息处理技术进行知识的获取研究,从而带动中医药学术水平的提高,是加速推进中医药现代化的有效途径。     

试论中医方剂信息的数据化

数据,作为一种特殊的知识信息,具有高度浓缩、结构化和数字化特点,是为计算机方式的信息处理和利用服务的。因此,知识信息的数据化开始成为现代科学在信息社会环境下的一种发展需求。中医方剂有数十万之众,信息量巨大,利用率极高,因而一直是中医药研究的重大课题。从数据角度重新认识方剂信息,从数据化角度来考虑方剂信息的体系结构和数据化方法,对于中医方剂学研究有着十分重要的意义。 1 方剂信息的基本特性 方剂是中医辨证论治的最终体现,其集理、法、方、药为一体,所涉知识面宽,包含了极为丰富和多样化的知识信息。我们从数据化的…     

对上市中成药再评价制度的回顾与思考

我国批准上市的中成药批准文号达6万多,其中很大一部分文号是在1985年卫生部颁布《新药审批办法》实施之前由各省、自治区、直辖市药政部门批准,存在质量参差不齐、同一品种由多厂家生产的现象,导致了优质优价中成药的价值难以在市场上体现,影响了中成药市场的良性竞争环境。为此,国家食品药品监督管理局采取了清查批准文号、药品再注册、提高质量标准等多项措施加强上市中成药的价值提升,有效促进了中成药的上市后再评价制度体系的建设和完善。但仍存在质量标准提高与临床价值提升脱节、市场上仍充斥着大量低质低价中成药、中成药再评价工作的质量与效率有待提升等方面的问题。鉴于此,提出了批准文号付费持有,药品安全性、有效性、质量和经济性评价的全面评价体系的完善,第三方评价主体的介入,中成药再评价与中药材GAP管理有效衔接等建议,期望有效促进中成药行业水平提升,并通过再评价与再研究工作,培育出更多的中药大品种。     

治疗心力衰竭中药新药奇丹片的项目定量价值评估

科学量化的新药项目价值评估方法是新药研发管理者决策的重要依据,影响着新药项目的命运.目前,我国对新药研发项目价值的定量评估研究尚不成熟,实物期权法的应用发展为此提供了新的方法.二叉树模型是实物期权法用于新药项目价值定量评估的模型之一,以治疗心力衰竭中药新药奇丹片为例,探讨如何运用二叉树模型对新药项目进行定量价值评估,包括模型中不确定性参数的确定、模型的构建以及评价步骤,旨在将二叉树模型引入新药项目的定量价值评估,推动我国新药研发项目管理中定量评价工具的运用,期望达成业界共识,为新药项目的管理、市场交易与谈判提供科学可行、易接受的方法与工具.     

他汀类药物在高脂血症大鼠体内的PK-PD关系研究

目的:探讨他汀类药物在高脂血症大鼠体内暴露水平(药代动力学参数AUC)与药效之间的关系.方法:建立大鼠高脂血症模型,给予不同剂量的他汀类药物干预治疗,进行药代动力学和药效学测定,计算药代动力学/药效学(PK/PD)值,并进行相关分析.结果:TG-AUC在药代动力学(AUC)变化范围内(0～10.96倍)线性关系良好,Y=0.01036X-7.6445(γ=0.9599).胆固醇(CHOL)-AUC、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)-AUC、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)-AUC由于中间数据偏低,与预测样本数据偏差太大,线性关系不明显.结论:TG-AUC在药代动力学(AUC)变化范围内(0～10.96倍)线性关系良好,可以在知道药代动力学的相关数据基础上对药效进行预测.     

定量药理学在美国FDA药品审批决策中的应用

面对药物研发的低效率,FDA积极引导药物研发者运用新技术、新方法降低研发成本,缩短研发周期,定量药理学与基于模型的药物研发理念是FDA近20年来倡导的新技术与新思维,并已将其应用于药物审评决策。在这种新理念、新方法的研究、应用、推广、教育方面,FDA承担着重要角色。实践证明,定量药理学在影响药物审批决策、药品说明书的确定与修订、临床试验方案的建议、QT试验设计与分析等方面,具有重要意义。重点综述FDA运用定量药理学思维与方法影响审批决策,供从事药物研发管理者借鉴。